알츠하이머병의 신경염증을 표적으로 하는 새로운 경구용 LRRK2 억제제인 ​​HT-4253을 건강한 지원자에게 최초로 투여

유타 주 레하이, 2024년 10월 7일. 염증성 및 신경퇴행성 질환에 대한 혁신적인 치료법 개발에 앞장서고 있는 임상 단계 바이오제약 회사인 Halia Therapeutics는 오늘 첫 번째 건강한 지원자에게 1상 임상 시험에서 투여를 했다고 발표했습니다. LRRK2 억제제인 ​​HT-4253을 알츠하이머병의 잠재적인 치료법으로 평가하고 있습니다.

"HT-4253의 1상 시험에서 첫 번째 피험자에게 투여하는 것은 다음과 같은 신경퇴행성 질환과의 싸움에서 중요한 단계입니다. 알츠하이머병'이라고 Halia Therapeutics의 CEO인 David Bearss 박사는 말했습니다. "우리는 HT-4253이 신경인지 질환 유발과 관련된 근본적인 신경 염증을 표적으로 삼기 때문에 현재 알츠하이머 발병을 예방하거나 지연시킬 수 있는 선택권이 거의 없는 환자들에게 획기적인 치료 옵션을 제공할 것이라고 믿습니다."

1상 임상 시험(ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817)은 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 최초의 인간 대상 무작위 배정 위약 대조 이중 맹검 연구입니다. HT-4253. 이 연구는 LRRK2를 억제하는 HT-4253의 잠재력을 탐색하기 위해 고안된 중요한 효소인 LRRK2를 억제하는 HT-4253의 잠재력을 탐색하기 위해 설계된 단일 상승 용량(SAD) 및 다중 상승 용량(MAD) 형식을 사용할 것입니다. 최근 인간 유전학 연구에서는 Rab10 유전자의 특정 변이체가 알츠하이머병의 알려진 위험 인자인 APOE4 유전자형을 가진 개인을 보호한다는 사실이 밝혀졌습니다. 이러한 변이체는 LRRK2에 의해 활성화되는 주요 단백질인 Rab10을 억제하여 신경염증을 줄이고 신경 보호 기능을 제공합니다. Halia의 LRRK2 억제제인 ​​HT-4253은 LRRK2를 차단하여 이러한 Rab10 변이체를 모방하고, 이는 결국 Rab10 활성화를 방지합니다. 이 메커니즘은 회복력이 있는 개인에게서 관찰되는 보호 효과를 재현함으로써 APOE4 보인자의 알츠하이머 발병을 예방하거나 지연시키는 가능성을 보여줍니다.

HT-4253 정보

HT-4253은 뇌 침투력이 뛰어난 경구용 저분자정입니다. 이는 신경염증의 주요 매개체인 LRRK2를 표적으로 합니다. 만성 뇌 염증은 파킨슨병과 알츠하이머병을 포함한 여러 신경퇴행성 질환을 유발합니다. Halia 과학자들은 LRRK2가 신경염증 조절에 중요하다는 것을 입증했습니다. LRRK2를 억제함으로써 HT-4253은 염증성 성분으로 신경퇴행성 질환을 치료하는 새로운 접근법을 제공할 수 있으며 잠재적으로 질병 진행을 변화시킬 수 있습니다.

Halia Therapeutics, Inc. 소개

Halia Therapeutics는 만성 염증성 질환 및 신경퇴행성 질환으로 고통받는 환자의 삶을 향상시키기 위한 새로운 치료법을 개척하고 있습니다. 우리의 초기 프로그램은 NEK7 및 LRRK2 표적에 중점을 둡니다. 새로운 NEK7/NLRP3 억제제인 ​​당사의 주요 후보 물질인 HT-6184는 1상 연구(NCT05447546)를 성공적으로 완료했습니다. 이 연구는 건강한 지원자를 대상으로 증가하는 수준에서 단일 또는 다중 경구 투여로 투여되었을 때 HT-6184의 안전성과 내약성을 평가했습니다. 또한, 우리는 염증 및 통증의 시술 후 진단 바이오마커에 대한 HT-6184의 효능을 평가하는 2상 시험을 완료했습니다(NCT06241742). 현재 우리는 저위험 골수이형성증후군(LR-MDS) 치료에 있어 HT-6184의 효능을 조사하기 위한 2상 임상시험을 진행하고 있습니다.

유타주 레히에 본사를 둔 Halia Therapeutics는 혁신적인 연구의 최전선에 있습니다. 약물 개발.

출처 Halia Therapeutics

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