Sukarelawan Sihat Pertama Digunakan dengan HT-4253, Perencat LRRK2 Novel Oral yang Menyasarkan Neuroinflammation dalam Penyakit Alzheimer

Ikuti Drugslib di

LEHI, Utah, 7 Okt. 2024. Halia Therapeutics, syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang berada di barisan hadapan dalam membangunkan rawatan inovatif untuk penyakit radang dan neurodegeneratif, hari ini mengumumkan bahawa sukarelawan sihat pertama telah didos dalam percubaan klinikal Fasa 1nya menilai perencat LRRK2nya, HT-4253, untuk rawatan berpotensi untuk Penyakit Alzheimer.

"Pengambilan dos subjek pertama dalam percubaan Fasa 1 HT-4253 menandakan langkah penting dalam memerangi penyakit neurodegeneratif seperti Penyakit Alzheimer," kata Dr David Bearss, Ketua Pegawai Eksekutif Halia Therapeutics. "Kami percaya bahawa HT-4253 akan menyediakan pilihan rawatan terobosan untuk pesakit yang pada masa ini mempunyai sedikit pilihan untuk mencegah atau menangguhkan serangan Alzheimer, kerana ubat itu menyasarkan keradangan neuro yang mendasari yang dikaitkan dengan menyebabkan penyakit neurokognitif."

Percubaan klinikal Fasa 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) ialah kajian pertama dalam manusia, rawak, terkawal plasebo, dua buta yang menilai keselamatan, toleransi, farmakokinetik (PK) dan farmakodinamik (PD) daripada HT-4253. Kajian ini akan menggunakan format dos menaik tunggal (SAD) dan berbilang dos menaik (MAD), yang direka untuk meneroka potensi HT-4253 untuk menghalang LRRK2—sebuah enzim kritikal yang direka untuk meneroka potensi HT-4253 untuk menghalang LRRK2. Kajian genetik manusia baru-baru ini telah mendedahkan varian spesifik gen Rab10 melindungi individu dengan genotip APOE4—faktor risiko yang diketahui untuk penyakit Alzheimer. Varian ini menghalang Rab10, protein utama yang diaktifkan oleh LRRK2, sekali gus mengurangkan neuroinflammation dan menawarkan perlindungan saraf. Perencat LRRK2 Halia, HT-4253, meniru varian Rab10 ini dengan menyekat LRRK2, yang seterusnya menghalang pengaktifan Rab10. Mekanisme ini menunjukkan janji untuk mencegah atau menangguhkan permulaan Alzheimer dalam pembawa APOE4 dengan mereplikasi kesan perlindungan yang diperhatikan dalam individu yang berdaya tahan.

Mengenai HT-4253

HT-4253 ialah tablet molekul kecil yang ditadbir secara lisan dengan penembusan otak yang sangat baik. Ia mensasarkan LRRK2, pengantara utama neuroinflammation. Keradangan otak kronik mendorong beberapa penyakit neurodegeneratif, termasuk Parkinson dan Alzheimer. Para saintis Halia telah menunjukkan bahawa LRRK2 adalah penting dalam mengawal keradangan saraf. Dengan menghalang LRRK2, HT-4253 boleh menawarkan pendekatan baru untuk merawat penyakit neurodegeneratif dengan komponen keradangan, yang berpotensi mengubah perkembangan penyakit.

Mengenai Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics adalah perintis terapeutik novel untuk meningkatkan kehidupan pesakit yang terjejas oleh gangguan keradangan kronik dan penyakit neurodegeneratif. Program awal kami memberi tumpuan kepada sasaran NEK7 dan LRRK2. Calon utama kami, HT-6184—perencat NEK7/NLRP3 novel—telah berjaya menyelesaikan kajian Fasa I (NCT05447546). Kajian ini menilai keselamatan dan toleransi HT-6184 apabila diberikan sebagai dos oral tunggal atau berganda pada tahap yang semakin meningkat dalam sukarelawan yang sihat. Di samping itu, kami telah menyelesaikan percubaan Fasa II yang menilai keberkesanan HT-6184 pada biomarker diagnostik keradangan dan kesakitan pasca prosedur (NCT06241742). Pada masa ini, kami sedang menjalankan percubaan Fasa II untuk menyiasat keberkesanan HT-6184 dalam merawat sindrom myelodysplastic berisiko rendah (LR-MDS).

Beribu pejabat di Lehi, Utah, Halia Therapeutics berada di barisan hadapan dalam inovasi. pembangunan dadah.

SUMBER Halia Therapeutics

Disiarkan : 2024-10-08 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular