Eerste gezonde vrijwilliger gedoseerd met HT-4253, een nieuwe orale LRRK2-remmer die zich richt op neuro-inflammatie bij de ziekte van Alzheimer

Volg Drugslib op

LEHI, Utah, 7 oktober 2024. Halia Therapeutics, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat voorop loopt bij de ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor inflammatoire en neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de eerste gezonde vrijwilliger een dosis heeft gekregen in zijn klinische fase 1-onderzoek bezig met het evalueren van zijn LRRK2-remmer, HT-4253, voor een mogelijke behandeling voor de ziekte van Alzheimer.

"Het doseren van het eerste onderwerp in de Fase 1-studie van HT-4253 markeert een belangrijke stap in de strijd tegen neurodegeneratieve ziekten zoals de ziekte van Alzheimer”, zegt Dr. David Bearss, CEO van Halia Therapeutics. "Wij geloven dat HT-4253 een baanbrekende behandelingsoptie zal bieden voor patiënten die momenteel weinig keuzes hebben om het begin van de ziekte van Alzheimer te voorkomen of uit te stellen, omdat het medicijn zich richt op de onderliggende neuro-inflammatie die verband houdt met het veroorzaken van neurocognitieve ziekten."

Het klinische fase 1-onderzoek (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) is een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind onderzoek dat de eerste keer bij mensen is uitgevoerd en dat de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) evalueert. van HT-4253. Deze studie zal gebruik maken van een enkelvoudige oplopende dosis (SAD) en een meervoudige oplopende dosis (MAD), ontworpen om het potentieel van HT-4253 om LRRK2 te remmen te onderzoeken – een cruciaal enzym dat is ontworpen om het potentieel van HT-4253 om LRRK2 te remmen te onderzoeken. Recente genetische studies bij mensen hebben aangetoond dat specifieke varianten van het Rab10-gen individuen met het APOE4-genotype beschermen – een bekende risicofactor voor de ziekte van Alzheimer. Deze varianten remmen Rab10, een sleuteleiwit dat wordt geactiveerd door LRRK2, waardoor neuro-ontsteking wordt verminderd en neuroprotectie wordt geboden. Halia's LRRK2-remmer, HT-4253, bootst deze Rab10-varianten na door LRRK2 te blokkeren, wat op zijn beurt de activering van Rab10 verhindert. Dit mechanisme is veelbelovend voor het voorkomen of vertragen van de ziekte van Alzheimer bij APOE4-dragers door de beschermende effecten te repliceren die worden waargenomen bij veerkrachtige individuen.

Over HT-4253

HT-4253 is een oraal toegediende kleine molecuultablet met uitstekende hersenpenetratie. Het richt zich op LRRK2, een belangrijke bemiddelaar van neuro-inflammatie. Chronische hersenontsteking is de oorzaak van verschillende neurodegeneratieve ziekten, waaronder de ziekte van Parkinson en Alzheimer. Halia-wetenschappers hebben aangetoond dat LRRK2 cruciaal is bij het reguleren van neuro-inflammatie. Door LRRK2 te remmen zou HT-4253 een nieuwe aanpak kunnen bieden voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten met een inflammatoire component, waardoor mogelijk de ziekteprogressie kan worden veranderd.

Over Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics is een pionier op het gebied van nieuwe therapieën om de levens van patiënten die getroffen zijn door chronische ontstekingsziekten en neurodegeneratieve ziekten te verbeteren. Onze initiële programma's richten zich op NEK7- en LRRK2-doelen. Onze hoofdkandidaat, HT-6184 – een nieuwe NEK7/NLRP3-remmer – heeft met succes een fase I-studie afgerond (NCT05447546). Deze studie evalueerde de veiligheid en verdraagbaarheid van HT-6184 bij toediening als enkele of meerdere orale doses in stijgende niveaus bij gezonde vrijwilligers. Daarnaast hebben we een fase II-studie afgerond waarin de werkzaamheid van HT-6184 op diagnostische biomarkers voor ontsteking en pijn na de procedure werd beoordeeld (NCT06241742). Momenteel voeren we een fase II-studie uit om de werkzaamheid van HT-6184 te onderzoeken bij de behandeling van myelodysplastische syndromen met een lager risico (LR-MDS).

Halia Therapeutics, met hoofdkantoor in Lehi, Utah, loopt voorop op het gebied van innovatieve ontwikkeling van medicijnen.

BRON Halia Therapeutics

Geplaatst : 2024-10-08 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden