Pierwszy zdrowy ochotnik otrzymał HT-4253, nowatorski doustny inhibitor LRRK2 zwalczający zapalenie układu nerwowego w chorobie Alzheimera

Śledź Drugslib na

LEHI, Utah, 7 października 2024 r. Halia Therapeutics, firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, przodująca w opracowywaniu innowacyjnych metod leczenia chorób zapalnych i neurodegeneracyjnych, ogłosiła dzisiaj, że w pierwszym badaniu klinicznym fazy 1 podano dawkę pierwszemu zdrowemu ochotnikowi ocenia jego inhibitor LRRK2, HT-4253, pod kątem potencjalnego leczenia choroby Alzheimera.

„Podanie dawki pierwszemu pacjentowi w badaniu fazy 1 HT-4253 stanowi znaczący krok w walce z chorobami neurodegeneracyjnymi, takimi jak choroba Alzheimera” – powiedział dr David Bearss, dyrektor generalny Halia Therapeutics. „Wierzymy, że HT-4253 zapewni przełomową opcję terapeutyczną dla pacjentów, którzy obecnie mają niewiele możliwości zapobiegania lub opóźniania wystąpienia choroby Alzheimera, ponieważ lek działa na podstawowe zapalenie układu nerwowego powiązane z wywoływaniem chorób neurokognitywnych.”

Badanie kliniczne I fazy (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) to pierwsze randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie przeprowadzone na ludziach, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę (PK) i farmakodynamikę (PD). z HT-4253. W badaniu tym wykorzystany zostanie format pojedynczej dawki rosnącej (SAD) i dawki rosnącej wielokrotnej (MAD), zaprojektowane w celu zbadania potencjału HT-4253 w hamowaniu LRRK2 — kluczowego enzymu zaprojektowanego w celu zbadania potencjału HT-4253 w hamowaniu LRRK2. Niedawne badania genetyczne na ludziach ujawniły, że specyficzne warianty genu Rab10 chronią osoby z genotypem APOE4 – znanym czynnikiem ryzyka choroby Alzheimera. Warianty te hamują Rab10, kluczowe białko aktywowane przez LRRK2, zmniejszając w ten sposób zapalenie układu nerwowego i zapewniając neuroprotekcję. Inhibitor LRRK2 firmy Halia, HT-4253, naśladuje te warianty Rab10, blokując LRRK2, co z kolei zapobiega aktywacji Rab10. Mechanizm ten jest obiecujący w zapobieganiu lub opóźnianiu wystąpienia choroby Alzheimera u nosicieli APOE4 poprzez replikację działania ochronnego obserwowanego u odpornych osób.

O HT-4253

HT-4253 to podawana doustnie tabletka drobnocząsteczkowa o doskonałej penetracji mózgu. Jego celem jest LRRK2, kluczowy mediator zapalenia układu nerwowego. Przewlekłe zapalenie mózgu powoduje kilka chorób neurodegeneracyjnych, w tym chorobę Parkinsona i Alzheimera. Naukowcy z projektu Halia wykazali, że LRRK2 ma kluczowe znaczenie w regulacji zapalenia układu nerwowego. Hamując LRRK2, HT-4253 może zaoferować nowe podejście do leczenia chorób neurodegeneracyjnych ze składnikiem zapalnym, potencjalnie zmieniając postęp choroby.

O firmie Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics jest pionierem nowatorskich terapii poprawiających jakość życia pacjentów dotkniętych przewlekłymi chorobami zapalnymi i chorobami neurodegeneracyjnymi. Nasze początkowe programy skupiają się na celach NEK7 i LRRK2. Nasz główny kandydat, HT-6184 — nowatorski inhibitor NEK7/NLRP3 — pomyślnie ukończył badanie fazy I (NCT05447546). W tym badaniu oceniano bezpieczeństwo i tolerancję HT-6184 podawanego zdrowym ochotnikom w postaci pojedynczej lub wielokrotnych dawek doustnych w rosnących dawkach. Dodatkowo zakończyliśmy badanie fazy II oceniające skuteczność HT-6184 w zakresie diagnostycznych biomarkerów stanu zapalnego i bólu po zabiegu (NCT06241742). Obecnie prowadzimy badanie fazy II w celu zbadania skuteczności HT-6184 w leczeniu zespołów mielodysplastycznych niższego ryzyka (LR-MDS).

Halia Therapeutics z siedzibą w Lehi w stanie Utah jest liderem innowacyjnych rozwój leków.

ŹRÓDŁO Halia Therapeutics

Wysłano : 2024-10-08 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe