Primeiro voluntário saudável administrado com HT-4253, um novo inibidor oral de LRRK2 que visa a neuroinflamação na doença de Alzheimer

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LEHI, Utah, 7 de outubro de 2024. Halia Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico na vanguarda do desenvolvimento de tratamentos inovadores para doenças inflamatórias e neurodegenerativas, anunciou hoje que o primeiro voluntário saudável foi administrado em seu ensaio clínico de Fase 1 avaliando seu inibidor LRRK2, HT-4253, para um tratamento potencial para a doença de Alzheimer.

"A dosagem do primeiro sujeito do estudo de Fase 1 do HT-4253 marca um passo significativo na luta contra doenças neurodegenerativas, como Doença de Alzheimer", disse o Dr. David Bearss, CEO da Halia Therapeutics. "Acreditamos que o HT-4253 fornecerá uma opção de tratamento inovadora para pacientes que atualmente têm poucas opções para prevenir ou retardar o início do Alzheimer, já que o medicamento tem como alvo a neuroinflamação subjacente associada à causa da doença neurocognitiva."

O ensaio clínico de Fase 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) é o primeiro estudo em humanos, randomizado, controlado por placebo e duplo-cego que avalia a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de HT-4253. Este estudo empregará um formato de dose única ascendente (SAD) e dose múltipla ascendente (MAD), projetado para explorar o potencial do HT-4253 para inibir LRRK2 - uma enzima crítica projetada para explorar o potencial do HT-4253 para inibir LRRK2. Estudos genéticos humanos recentes revelaram variantes específicas do gene Rab10 que protegem indivíduos com o genótipo APOE4 – um conhecido factor de risco para a doença de Alzheimer. Estas variantes inibem a Rab10, uma proteína chave ativada pelo LRRK2, reduzindo assim a neuroinflamação e oferecendo neuroproteção. O inibidor LRRK2 de Halia, HT-4253, imita essas variantes do Rab10 bloqueando o LRRK2, que por sua vez impede a ativação do Rab10. Este mecanismo mostra-se promissor para prevenir ou retardar o aparecimento de Alzheimer em portadores de APOE4, replicando os efeitos protetores observados em indivíduos resilientes.

Sobre o HT-4253

HT-4253 é um comprimido de pequenas moléculas administrado por via oral com excelente penetração no cérebro. Tem como alvo o LRRK2, um mediador chave da neuroinflamação. A inflamação crónica do cérebro conduz a várias doenças neurodegenerativas, incluindo Parkinson e Alzheimer. Os cientistas da Halia demonstraram que o LRRK2 é crucial na regulação da neuroinflamação. Ao inibir o LRRK2, o HT-4253 pode oferecer uma nova abordagem para o tratamento de doenças neurodegenerativas com um componente inflamatório, alterando potencialmente a progressão da doença.

Sobre Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics é pioneira em novas terapias para melhorar a vida dos pacientes afetados por distúrbios inflamatórios crônicos e doenças neurodegenerativas. Nossos programas iniciais concentram-se nos alvos NEK7 e LRRK2. Nosso principal candidato, HT-6184 – um novo inibidor de NEK7/NLRP3 – concluiu com sucesso um estudo de Fase I (NCT05447546). Este estudo avaliou a segurança e tolerabilidade do HT-6184 quando administrado em doses orais únicas ou múltiplas em níveis crescentes em voluntários saudáveis. Além disso, concluímos um ensaio de Fase II avaliando a eficácia do HT-6184 em biomarcadores diagnósticos pós-procedimento de inflamação e dor (NCT06241742). Atualmente, estamos conduzindo um estudo de Fase II para investigar a eficácia do HT-6184 no tratamento de síndromes mielodisplásicas de baixo risco (LR-MDS).

Sediada em Lehi, Utah, a Halia Therapeutics está na vanguarda de inovações desenvolvimento de medicamentos.

FONTE Halia Therapeutics

Postou : 2024-10-08 06:00

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