Primul voluntar sănătos dozat cu HT-4253, un nou inhibitor oral LRRK2 care vizează neuroinflamația în boala Alzheimer

Urmăriți Drugslib pe

LEHI, Utah, 7 octombrie 2024. Halia Therapeutics, o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, în fruntea dezvoltării de tratamente inovatoare pentru boli inflamatorii și neurodegenerative, a anunțat astăzi că primul voluntar sănătos a fost dozat în studiul său clinic de fază 1 evaluând inhibitorul său LRRK2, HT-4253, pentru un potențial tratament pentru boala Alzheimer.

„Dozarea primului subiect din studiul de fază 1 al HT-4253 marchează un pas semnificativ în lupta împotriva bolilor neurodegenerative precum Boala Alzheimer”, a declarat dr. David Bearss, CEO Halia Therapeutics. „Credem că HT-4253 va oferi o opțiune de tratament revoluționară pentru pacienții care în prezent au puține opțiuni pentru a preveni sau a întârzia debutul Alzheimer, deoarece medicamentul vizează neuroinflamația de bază legată de cauzarea bolii neurocognitive.”

Studiul clinic de fază 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) este primul studiu la om, randomizat, controlat cu placebo, dublu-orb care evaluează siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica (PK) și farmacodinamia (PD) din HT-4253. Acest studiu va folosi o doză crescătoare unică (SAD) și un format de doză ascendentă multiplă (MAD), concepute pentru a explora potențialul HT-4253 de a inhiba LRRK2 - o enzimă critică concepută pentru a explora potențialul HT-4253 de a inhiba LRRK2. Studii genetice umane recente au arătat că variante specifice ale genei Rab10 protejează persoanele cu genotipul APOE4 - un factor de risc cunoscut pentru boala Alzheimer. Aceste variante inhibă Rab10, o proteină cheie activată de LRRK2, reducând astfel neuroinflamația și oferind neuroprotecție. Inhibitorul LRRK2 al lui Halia, HT-4253, imită aceste variante Rab10 prin blocarea LRRK2, care la rândul său previne activarea Rab10. Acest mecanism arată promițător pentru prevenirea sau întârzierea debutului Alzheimer la purtătorii APOE4 prin replicarea efectelor protectoare observate la persoanele rezistente.

Despre HT-4253

HT-4253 este o tabletă cu molecule mici, administrată oral, cu penetrare excelentă în creier. Acesta vizează LRRK2, un mediator cheie al neuroinflamației. Inflamația cronică a creierului conduce la mai multe boli neurodegenerative, inclusiv Parkinson și Alzheimer. Oamenii de știință Halia au demonstrat că LRRK2 este crucial în reglarea neuroinflamației. Prin inhibarea LRRK2, HT-4253 ar putea oferi o abordare nouă pentru tratarea bolilor neurodegenerative cu o componentă inflamatorie, care poate modifica progresia bolii.

Despre Halia Therapeutics, Inc.

Halia Therapeutics este pionierat în terapii noi pentru a îmbunătăți viața pacienților afectați de tulburări inflamatorii cronice și boli neurodegenerative. Programele noastre inițiale se concentrează pe obiectivele NEK7 și LRRK2. Candidatul nostru principal, HT-6184, un nou inhibitor NEK7/NLRP3, a finalizat cu succes un studiu de fază I (NCT05447546). Acest studiu a evaluat siguranța și tolerabilitatea HT-6184 atunci când a fost administrat ca doze orale unice sau multiple la niveluri crescânde la voluntari sănătoși. În plus, am finalizat un studiu de fază II care evaluează eficacitatea HT-6184 asupra biomarkerilor de diagnosticare post-procedură ai inflamației și durerii (NCT06241742). În prezent, desfășurăm un studiu de fază II pentru a investiga eficacitatea HT-6184 în tratarea sindroamelor mielodisplazice cu risc scăzut (LR-MDS).

Cu sediul central în Lehi, Utah, Halia Therapeutics este în fruntea inovatoarelor. dezvoltarea medicamentelor.

SURSA Halia Therapeutics

Postat : 2024-10-08 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare