İlk Sağlıklı Gönüllüye Alzheimer Hastalığında Nöroinflamasyonu Hedefleyen Yeni Bir Oral LRRK2 İnhibitörü olan HT-4253 Verildi

LEHI, Utah, 7 Ekim 2024. İnflamatuar ve nörodejeneratif hastalıklara yönelik yenilikçi tedaviler geliştirmede ön sıralarda yer alan, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Halia Therapeutics, bugün ilk sağlıklı gönüllüye Faz 1 klinik deneyinde doz uygulandığını duyurdu Alzheimer Hastalığının potansiyel tedavisi için LRRK2 inhibitörü HT-4253'ü değerlendiriyor.

"HT-4253'ün Faz 1 denemesindeki ilk deneğe doz verilmesi, aşağıdakiler gibi nörodejeneratif hastalıklara karşı mücadelede önemli bir adıma işaret ediyor: Alzheimer hastalığı" dedi Halia Therapeutics'in CEO'su Dr. David Bearss. "HT-4253'ün, Alzheimer'ın başlangıcını önlemek veya geciktirmek için halihazırda çok az seçeneği olan hastalar için çığır açıcı bir tedavi seçeneği sunacağına inanıyoruz çünkü ilaç, nörobilişsel hastalığa neden olan altta yatan nöroinflamasyonu hedef alıyor."

Faz 1 klinik çalışması (ClinicalTrials.gov ID: NCT06537817) güvenliği, tolere edilebilirliği, farmakokinetiği (PK) ve farmakodinamiği (PD) değerlendiren, insanlarda ilk kez yapılan, randomize, plasebo kontrollü, çift kör bir çalışmadır. HT-4253'ün. Bu çalışmada, HT-4253'ün LRRK2'yi engelleme potansiyelini araştırmak üzere tasarlanmış tek bir artan doz (SAD) ve çoklu artan doz (MAD) formatı kullanılacaktır; HT-4253'ün LRRK2'yi engelleme potansiyelini araştırmak için tasarlanmış kritik bir enzimdir. Son zamanlarda yapılan insan genetik çalışmaları, Rab10 geninin spesifik varyantlarının, Alzheimer hastalığı için bilinen bir risk faktörü olan APOE4 genotipine sahip bireyleri koruduğunu ortaya çıkarmıştır. Bu varyantlar, LRRK2 tarafından aktive edilen anahtar bir protein olan Rab10'u inhibe ederek nöroinflamasyonu azaltır ve nörokoruma sağlar. Halia'nın LRRK2 inhibitörü HT-4253, LRRK2'yi bloke ederek bu Rab10 varyantlarını taklit eder ve bu da Rab10 aktivasyonunu engeller. Bu mekanizma, dirençli bireylerde gözlemlenen koruyucu etkileri kopyalayarak APOE4 taşıyıcılarında Alzheimer'ın başlangıcını önleme veya geciktirme konusunda umut vaat ediyor.

HT-4253 Hakkında

HT-4253, mükemmel beyin penetrasyonuna sahip, ağızdan uygulanan küçük moleküllü bir tablettir. Nöroinflamasyonun önemli bir aracısı olan LRRK2'yi hedef alır. Kronik beyin iltihabı, Parkinson ve Alzheimer dahil olmak üzere birçok nörodejeneratif hastalığa neden olur. Halia bilim adamları, LRRK2'nin nöroenflamasyonun düzenlenmesinde çok önemli olduğunu gösterdi. HT-4253, LRRK2'yi inhibe ederek, inflamatuar bileşen içeren nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde yeni bir yaklaşım sunabilir ve potansiyel olarak hastalığın ilerlemesini değiştirebilir.

Halia Therapeutics, Inc. Hakkında

Halia Therapeutics, kronik inflamatuar bozukluklardan ve nörodejeneratif hastalıklardan etkilenen hastaların yaşamlarını iyileştirmek için yeni tedavi yöntemlerine öncülük ediyor. Başlangıç ​​programlarımız NEK7 ve LRRK2 hedeflerine odaklanıyor. Lider adayımız HT-6184 (yeni bir NEK7/NLRP3 inhibitörü) Faz I çalışmasını (NCT05447546) başarıyla tamamladı. Bu çalışma, sağlıklı gönüllülerde artan seviyelerde tek veya çoklu oral dozlar halinde uygulandığında HT-6184'ün güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirdi. Ek olarak, HT-6184'ün işlem sonrası inflamasyon ve ağrı tanısal biyobelirteçleri üzerindeki etkinliğini değerlendiren bir Faz II denemesini tamamladık (NCT06241742). Şu anda, HT-6184'ün düşük riskli miyelodisplastik sendromların (LR-MDS) tedavisindeki etkinliğini araştırmak için bir Faz II denemesi yürütüyoruz.

Genel merkezi Lehi, Utah'ta bulunan Halia Therapeutics, yenilikçi yaklaşımların ön saflarında yer alıyor. ilaç geliştirme.

KAYNAK Halia Therapeutics

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler