تسجيل أول مريض في البرنامج السريري العالمي للمرحلة الثالثة لدواء Elamipretide لدى المرضى الذين يعانون من الضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر

اتبع Drugslib على

NEEDHAM، ماساتشوستس، 05 يونيو 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (يُشار إليها باسم "الشركة" أو "Stealth")، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للأمراض التي تنطوي على خلل في الميتوكوندريا. أعلنت اليوم أنها قامت بتسجيل أول مريض لها وإعطاء جرعاته في تجربة ReNEW (NCT06373731) كجزء من برنامجها السريري للمرحلة الثالثة للإلامبريتيد في المرضى الذين يعانون من الضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر (AMD الجاف). يتكون البرنامج من تجربتي المرحلة الثالثة، ReNEW وReGAIN. ستقوم كلتا التجربتين بتقييم الفعالية والسلامة والحركية الدوائية للحقن اليومي للإلامبريتيد تحت الجلد لدى المشاركين الذين يعانون من AMD الجاف. ستقيس نقطة نهاية الفعالية الأولية معدل التغير في المنطقة البقعية لفقد مستقبلات الضوء، ويتم تقييمها بواسطة التصوير المقطعي التوافقي البصري للمجال الطيفي (SD-OCT) ورسم خرائط المنطقة الإهليلجية (EZ) في الأسبوع 48.

" قال ريني مكارثي، الرئيس التنفيذي: "إن تسجيل أول مريض في برنامج المرحلة 3 الخاص بنا يجعلنا نقترب خطوة واحدة من تقديم خيار علاج منزلي محتمل من الدرجة الأولى للمرضى الذين يعانون من AMD الجاف". "مع وجود مواقع متعددة نشطة الآن وقادرة على تسجيل المرضى في الولايات المتحدة، فقد بدأنا بداية رائعة ونتطلع إلى تقييم فعالية وسلامة الإلامبريتيد في المرضى الذين يعانون من التنكس البقعي المرتبط بالعمر الجاف في تجارب المرحلة الثالثة المحورية."

"لا تزال هناك حاجة هائلة لعلاجات جديدة ذات آليات عمل مختلفة لعلاج الضمور البقعي المرتبط بالعمر الجاف، خاصة تلك التي يمكن استخدامها بسهولة لإدارة المراحل المبكرة من المرض"، قال تشارلز ويكوف، دكتوراه في الطب، حاصل على درجة الدكتوراه من Retinal Consultants of تكساس. "Elamipretide، وهو علاج يستهدف الميتوكوندريا، يمكن أن يُعطى ذاتيًا من قبل المرضى في المنزل. وهو يحمل القدرة على أن يكون نهجًا تحويليًا لإدارة AMD الجافة من خلال استهداف اختلال توازن الطاقة الحيوية المتورط في الفقد التدريجي للمستقبلات الضوئية التي تحدد AMD وتؤدي إلى التقدم في AMD التدهور البصري."

نبذة عن ReNEW وReGAIN ReNEW وReGAIN هما المرحلة الثالثة من التجارب السريرية العالمية التي تقيم فعالية وسلامة الحقن تحت الجلد مرة واحدة يوميًا من الإلامبريتيد لدى المشاركين المصابين بالتنكس البقعي المرتبط بالعمر الجاف. نقطة النهاية الأولية للتجارب هي معدل التغير في المنطقة البقعية لفقدان مستقبلات الضوء التي يتم تقييمها بواسطة التصوير المقطعي التوافقي البصري للمجال الطيفي ورسم خرائط المنطقة الإهليلجية. في تجربة ReNEW، سيتم توزيع 360 مريضًا بشكل عشوائي بنسبة 2:1 إما على الإلامبريتيد أو الدواء الوهمي لمدة 96 أسبوعًا مع خيار التسجيل للمشاركين في تجربة الامتداد المفتوحة، ReTAIN.

حول التنكس البقعي المرتبط بالعمر الجاف التنكس البقعي المرتبط بالعمر هو السبب الرئيسي للعمى الذي لا رجعة فيه ويقدر نظام مراقبة صحة الرؤية والعين أنه يؤثر على 19.8 مليون أمريكي تبلغ أعمارهم 40 عامًا فما فوق (رين 2022)، مع 85% إلى 90% من الحالات تكون جافة AMD (شولتز 2021). AMD الجاف هو مرض شبكي تقدمي تعاني فيه المستقبلات الضوئية، وهي خلايا عصبية متخصصة موجودة في شبكية العين وتحول الضوء إلى إشارات كهربائية مطلوبة لوظيفة بصرية طبيعية، من تلف تدريجي وموت، مما يؤدي إلى فقدان الرؤية. من المعروف أن خلل الميتوكوندريا، الذي ارتبط بالشيخوخة والتدخين والسمنة وصحة القلب والأوعية الدموية، يسبق الأعراض السريرية لـ AMD ويزيد بما يتناسب مع تطور مرض AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). يمكن قياس فقدان المستقبلات الضوئية عن طريق قياس السُمك بين ظهارة الصباغ EZ والشبكية (أي سمك EZ-RPE). لقد ثبت أن فقدان خلايا المستقبلات الضوئية، أو توهين EZ، يسبق ويتنبأ بفقدان الوظيفة البصرية ومناطق الضمور الجغرافي في AMD الجاف.

حول Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics هو شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للأمراض الوراثية المرتبطة بالعمر والأمراض الوراثية النادرة التي تنطوي على خلل في الميتوكوندريا. تبدأ الشركة المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للإلامبريتيد، منتجها البحثي الرئيسي المرشح، في علاج الضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر. يتم أيضًا اختبار Elamipretide في تجربة سريرية مسجلة بالكامل من المرحلة 3 في اعتلال عضلي الميتوكوندريا الأولي، وهو مرض عضلي هيكلي نادر، وهو قيد المراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء لعلاج متلازمة بارث، وهو مرض قلبي هيكلي نادر للغاية. تقوم الشركة بتطوير الجيل الثاني من مرشح المرحلة السريرية، bevemipretide (SBT-272)، لمؤشرات أمراض العيون والعصبية. تمتلك الشركة مجموعة كبيرة من المركبات الجديدة التي تستهدف الميتوكوندريا والتي تخضع للتقييم كمنتجات علاجية مرشحة.

المصدر شركة Stealth BioTherapeutics Inc.

نشر : 2024-06-11 16:48

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية