První pacient zařazený do globálního klinického programu fáze 3 pro Elamipretid u pacientů se suchou věkem podmíněnou makulární degenerací

Sledujte Drugslib

NEEDHAM, Mass., 05. června 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (dále jen „společnost“ nebo „Stealth“), biofarmaceutická společnost v klinické fázi zaměřená na objev, vývoj a komercializaci nových terapií pro onemocnění zahrnující mitochondriální dysfunkci , dnes oznámila, že zařadila a dávkovala svého prvního pacienta do studie ReNEW (NCT06373731) v rámci svého klinického programu fáze 3 pro elamipretid u pacientů se suchou věkem podmíněnou makulární degenerací (suchá AMD). Program se skládá ze dvou fází 3 zkoušek, ReNEW a REGAIN. Obě studie budou hodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku denních subkutánních injekcí elamipretidu u účastníků se suchou AMD. Primární cílový ukazatel účinnosti bude měřit rychlost změny v makulární oblasti ztráty fotoreceptorů, hodnocenou pomocí spektrální domény-optické koherenční tomografie (SD-OCT) a mapování elipsoidní zóny (EZ) v týdnu 48.

" Zapsáním prvního pacienta do našeho programu fáze 3 jsme o krok blíže k tomu, abychom pacientům žijícím se suchou AMD přinesli potenciální prvotřídní možnost domácí léčby,“ řekl Reenie McCarthy, generální ředitel. "Vzhledem k tomu, že je nyní aktivních několik pracovišť a je možné zapsat pacienty v USA, jsme na skvělém začátku a těšíme se na vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti elamipretidu u pacientů se suchou AMD v těchto klíčových studiích fáze 3."

"Zůstává obrovská potřeba nových terapií s diferencovanými mechanismy účinku k léčbě suché AMD, zejména těch, které by mohly být snadno použity pro léčbu dřívějších stádií onemocnění," řekl Charles Wykoff, MD, PhD z Retinal Consultants of Texas. "Elamipretid, mitochondriální cílenou terapii, si mohou pacienti podávat sami doma. Má potenciál být transformačním přístupem k léčbě suché formy AMD tím, že se zaměřuje na bioenergetickou nerovnováhu, která se podílí na progresivní ztrátě fotoreceptorů, která definuje AMD a vede k progresivní zrakový pokles."

O ReNEW a ReGAINReNEW a ReGAIN jsou globální klinické studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost subkutánních injekcí elamipretidu podávaných jednou denně u účastníků se suchou AMD. Primárním koncovým bodem pro studie je rychlost změny v makulární oblasti ztráty fotoreceptorů hodnocená pomocí spektrální domény-optické koherenční tomografie a mapování elipsoidních zón. Ve studii ReNEW bude 360 ​​pacientů randomizováno v poměru 2:1 buď k elamipretidu nebo placebu po dobu 96 týdnů s možností zapsat se do otevřené prodloužené studie ReTAIN.

O suché AMDAMD je hlavní příčinou nevratné slepoty a podle odhadů systému sledování zraku a zraku postihuje 19,8 milionu Američanů ve věku 40 let a starších (Rein 2022), přičemž 85 % 90 % případů je suchá AMD (Schultz 2021). Suchá AMD je progresivní onemocnění sítnice, při kterém fotoreceptory, což jsou specializované neurony nacházející se v sítnici, které přeměňují světlo na elektrické signály potřebné pro normální zrakovou funkci, utrpí progresivní poškození a smrt, což vede ke ztrátě zraku. Je známo, že mitochondriální dysfunkce, která je spojována se stárnutím, kouřením, obezitou a kardiovaskulárním zdravím, předchází klinickým symptomům AMD a zvyšuje se úměrně s progresí onemocnění AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Ztrátu fotoreceptorů lze kvantifikovat měřením tloušťky mezi EZ a retinálním pigmentovým epitelem (tj. tloušťka EZ-RPE). Ukázalo se, že ztráta fotoreceptorových buněk nebo útlum EZ předchází a předpovídá ztrátu zrakových funkcí a oblastí geografické atrofie u suché AMD.

O Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics je biofarmaceutická společnost v klinické fázi zaměřená na objev, vývoj a komercializaci nových terapií pro věkem podmíněná a vzácná genetická onemocnění zahrnující mitochondriální dysfunkci. Společnost zahajuje 3. fázi klinických studií elamipretidu, svého hlavního kandidáta na hodnocený produkt, u suché makulární degenerace související s věkem. Elamipretide je také testován v plně zapsané klinické studii fáze 3 primární mitochondriální myopatie, vzácného kostního myopatického onemocnění, a je posuzován Food and Drug Administration pro Barthův syndrom, ultravzácné kardioskeletální onemocnění. Společnost vyvíjí svého kandidáta druhé generace klinického stádia, bevemipretid (SBT-272), pro indikace očních a neurologických onemocnění. Společnost má rozsáhlý seznam nových sloučenin cílených na mitochondrie, které jsou hodnoceny jako kandidáti na terapeutické produkty.

ZDROJ Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyslán : 2024-06-11 16:48

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova