Erster Patient in globales klinisches Phase-3-Programm für Elamipretid bei Patienten mit trockener altersbedingter Makuladegeneration aufgenommen

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NEEDHAM, Mass., 5. Juni 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (das „Unternehmen“ oder „Stealth“), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Krankheiten mit mitochondrialer Dysfunktion konzentriert , gab heute bekannt, dass es seinen ersten Patienten für die ReNEW-Studie (NCT06373731) als Teil seines klinischen Phase-3-Programms für Elamipretid bei Patienten mit trockener altersbedingter Makuladegeneration (trockene AMD) rekrutiert und behandelt hat. Das Programm besteht aus den beiden Phase-3-Studien ReNEW und ReGAIN. In beiden Studien werden die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik täglicher subkutaner Injektionen von Elamipretid bei Teilnehmern mit trockener AMD untersucht. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt wird die Änderungsrate im Makulabereich des Photorezeptorverlusts messen, bewertet durch Spektraldomänen-optische Kohärenztomographie (SD-OCT) und Ellipsoidzonenkartierung (EZ) in Woche 48.

" „Die Aufnahme des ersten Patienten in unser Phase-3-Programm bringt uns einen Schritt näher daran, Patienten mit trockener AMD eine potenziell erstklassige Behandlungsoption für zu Hause anzubieten“, sagte Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. „Da jetzt mehrere Standorte in den USA aktiv sind und Patienten aufnehmen können, haben wir einen guten Start hingelegt und freuen uns darauf, die Wirksamkeit und Sicherheit von Elamipretid bei Patienten mit trockener AMD in diesen entscheidenden Phase-3-Studien zu bewerten.“

„Es besteht nach wie vor ein enormer Bedarf an neuen Therapien mit differenzierten Wirkmechanismen zur Behandlung der trockenen AMD, insbesondere solchen, die problemlos für die Behandlung früherer Krankheitsstadien eingesetzt werden könnten“, sagte Charles Wykoff, MD, PhD von Retinal Consultants of Texas. „Elamipretid, eine mitochondriale zielgerichtete Therapie, kann von Patienten zu Hause selbst verabreicht werden. Sie birgt das Potenzial, ein transformativer Ansatz für die Behandlung trockener AMD zu sein, indem sie auf das bioenergetische Ungleichgewicht abzielt, das mit dem fortschreitenden Verlust von Photorezeptoren einhergeht, der AMD definiert und zu fortschreitender AMD führt.“ Sehverlust."

Über ReNEW und ReGAINReNEW und ReGAIN sind globale klinische Studien der Phase 3, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit einmal täglicher subkutaner Injektionen von Elamipretid bei Teilnehmern mit trockener AMD untersucht wird. Der primäre Endpunkt der Studien ist die Änderungsrate des Photorezeptorverlusts im Makulabereich, die durch optische Kohärenztomographie im Spektralbereich und Ellipsoidzonenkartierung ermittelt wird. In der ReNEW-Studie werden 360 Patienten 96 Wochen lang im Verhältnis 2:1 randomisiert entweder Elamipretid oder Placebo zugeteilt, mit der Option für die Teilnehmer, sich für die offene Verlängerungsstudie ReTAIN anzumelden.

Über trockene AMD AMD ist die häufigste Ursache für irreversible Blindheit und betrifft nach Schätzungen des Vision and Eye Health Surveillance System 19,8 Millionen Amerikaner im Alter von 40 Jahren und älter (Rein 2022), wobei 85 % davon betroffen sind 90 % der Fälle sind trockene AMD (Schultz 2021). Bei der trockenen AMD handelt es sich um eine fortschreitende Netzhauterkrankung, bei der die Photorezeptoren, spezialisierte Neuronen in der Netzhaut, die Licht in elektrische Signale umwandeln, die für eine normale Sehfunktion erforderlich sind, fortschreitend geschädigt werden und sterben, was zum Verlust des Sehvermögens führt. Es ist bekannt, dass eine mitochondriale Dysfunktion, die mit Alterung, Rauchen, Fettleibigkeit und Herz-Kreislauf-Gesundheit in Verbindung gebracht wird, den klinischen Symptomen der AMD vorausgeht und mit dem Fortschreiten der AMD-Erkrankung zunimmt (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Der Photorezeptorverlust kann durch Messung der Dicke zwischen EZ und retinalem Pigmentepithel (d. h. EZ-RPE-Dicke) quantifiziert werden. Es hat sich gezeigt, dass der Verlust von Photorezeptorzellen oder die EZ-Abschwächung dem Verlust der Sehfunktion und Bereichen mit geografischer Atrophie bei trockener AMD vorausgeht und diesen vorhersagt.

Über Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für altersbedingte und seltene genetische Erkrankungen mit mitochondrialer Dysfunktion konzentriert. Das Unternehmen startet klinische Phase-3-Studien mit Elamipretid, seinem führenden Prüfproduktkandidaten, zur Behandlung der trockenen altersbedingten Makuladegeneration. Elamipretid wird außerdem in einer vollständig rekrutierten klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung der primären mitochondrialen Myopathie, einer seltenen myopathischen Skeletterkrankung, getestet und wird derzeit von der Food and Drug Administration für das Barth-Syndrom, eine äußerst seltene Herz-Skelett-Erkrankung, geprüft. Das Unternehmen entwickelt seinen klinischen Kandidaten der zweiten Generation, Bevemipretid (SBT-272), für ophthalmologische und neurologische Erkrankungen. Das Unternehmen verfügt über eine umfangreiche Pipeline neuartiger, auf Mitochondrien gerichteter Verbindungen, die derzeit als therapeutische Produktkandidaten geprüft werden.

QUELLE Stealth BioTherapeutics Inc.

Gesendet : 2024-06-11 16:48

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