Πρώτος ασθενής που εγγράφηκε στο Παγκόσμιο Κλινικό Πρόγραμμα Φάσης 3 για την Ελαμιπρετίδη σε ασθενείς με Εκφύλιση της Ωχράς Κηλίδας σχετιζόμενη με την Ξηρή Ηλικία

Ακολουθήστε το Drugslib

NEEDHAM, Mass., 05 Ιουνίου 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (η "Εταιρεία" ή "Stealth"), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που περιλαμβάνουν μιτοχονδριακή δυσλειτουργία , ανακοίνωσε σήμερα ότι έχει εγγράψει και δοσολογήσει τον πρώτο ασθενή στη δοκιμή ReNEW (NCT06373731) ως μέρος του κλινικού προγράμματος Φάσης 3 για την ελαμιπρετίδη σε ασθενείς με ξηρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία (ξηρή AMD). Το πρόγραμμα αποτελείται από τις δύο δοκιμές Φάσης 3, ReNEW και ReGAIN. Και οι δύο δοκιμές θα αξιολογήσουν την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και τη φαρμακοκινητική των καθημερινών υποδόριων ενέσεων ελαμιπρετίδης σε συμμετέχοντες με ξηρή AMD. Το πρωτεύον τελικό σημείο αποτελεσματικότητας θα μετρήσει τον ρυθμό μεταβολής στην περιοχή της ωχράς κηλίδας απώλειας φωτοϋποδοχέα, που αξιολογείται με τομογραφία οπτικής συνοχής φασματικής περιοχής (SD-OCT) και χαρτογράφηση ελλειψοειδούς ζώνης (EZ) την εβδομάδα 48.

" Η εγγραφή του πρώτου ασθενή στο πρόγραμμα Φάσης 3 μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στο να φέρουμε μια πιθανή επιλογή πρώτης κατηγορίας, κατ' οίκον θεραπείας σε ασθενείς που ζουν με ξηρή AMD», δήλωσε η Reenie McCarthy, Διευθύνουσα Σύμβουλος. "Με πολλούς ιστότοπους να είναι πλέον ενεργοί και ικανοί να εγγράφουν ασθενείς στις Η.Π.Α., ξεκινάμε πολύ καλά και ανυπομονούμε να αξιολογήσουμε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της ελαμιπρετίδης σε ασθενείς με ξηρή AMD σε αυτές τις βασικές δοκιμές Φάσης 3."

"Παραμένει τεράστια ανάγκη για νέες θεραπείες με διαφοροποιημένους μηχανισμούς δράσης για τη θεραπεία της ξηρής AMD, ειδικά εκείνων που θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν άμεσα για τη διαχείριση πρώιμων σταδίων της νόσου", δήλωσε ο Charles Wykoff, MD, PhD από Retinal Consultants of Τέξας. "Η ελαμιπρετίδη, μια μιτοχονδριακή στοχευμένη θεραπεία, μπορεί να χορηγηθεί μόνος του από ασθενείς στο σπίτι. Έχει τη δυνατότητα να είναι μια μετασχηματιστική προσέγγιση στη διαχείριση της ξηρής AMD στοχεύοντας τη βιοενεργειακή ανισορροπία που εμπλέκεται στην προοδευτική απώλεια φωτοϋποδοχέων που καθορίζει την AMD και οδηγεί σε προοδευτική οπτική πτώση."

Σχετικά με το ReNEW και το ReGAINΤο ReNEW και το ReGAIN είναι παγκόσμιες κλινικές δοκιμές Φάσης 3 που αξιολογούν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των άπαξ ημερησίως υποδόριων ενέσεων ελαμιπρετίδης σε συμμετέχοντες με ξηρή AMD. Το κύριο καταληκτικό σημείο για τις δοκιμές είναι ο ρυθμός μεταβολής στην περιοχή της ωχράς κηλίδας της απώλειας φωτοϋποδοχέα που εκτιμάται με τομογραφία συνοχής οπτικής περιοχής-φασματικής περιοχής και χαρτογράφηση ελλειψοειδούς ζώνης. Στη δοκιμή ReNEW, 360 ασθενείς θα τυχαιοποιηθούν σε αναλογία 2:1 είτε σε ελαμιπρετίδη είτε σε εικονικό φάρμακο για 96 εβδομάδες με την επιλογή για τους συμμετέχοντες να εγγραφούν στην ανοιχτή δοκιμή επέκτασης, ReTAIN.

Σχετικά με την ξηρή AMDΗ AMD είναι η κύρια αιτία μη αναστρέψιμης τύφλωσης και εκτιμάται από το Σύστημα Παρακολούθησης Υγείας της όρασης και των ματιών ότι επηρεάζει 19,8 εκατομμύρια Αμερικανούς ηλικίας 40 ετών και άνω (Rein 2022), με το 85% να Το 90% των περιπτώσεων είναι ξηρή AMD (Schultz 2021). Η ξηρή AMD είναι μια προοδευτική ασθένεια του αμφιβληστροειδούς στην οποία οι φωτοϋποδοχείς, οι οποίοι είναι εξειδικευμένοι νευρώνες που βρίσκονται στον αμφιβληστροειδή και μετατρέπουν το φως σε ηλεκτρικά σήματα που απαιτούνται για τη φυσιολογική οπτική λειτουργία, υφίστανται προοδευτική βλάβη και θάνατο, οδηγώντας σε απώλεια όρασης. Η μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, η οποία έχει συσχετιστεί με τη γήρανση, το κάπνισμα, την παχυσαρκία και την καρδιαγγειακή υγεία, είναι γνωστό ότι προηγείται των κλινικών συμπτωμάτων της AMD και αυξάνεται ανάλογα με την εξέλιξη της νόσου AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Η απώλεια φωτοϋποδοχέα μπορεί να ποσοτικοποιηθεί μετρώντας το πάχος μεταξύ του EZ και του επιθηλίου της χρωστικής του αμφιβληστροειδούς (δηλ. πάχος EZ-RPE). Η απώλεια των κυττάρων φωτοϋποδοχέων, ή η εξασθένιση EZ, έχει αποδειχθεί ότι προηγείται και προβλέπει την απώλεια της οπτικής λειτουργίας και των περιοχών γεωγραφικής ατροφίας στην ξηρή AMD.

Σχετικά με το Stealth BioTherapeuticsΤο Stealth BioTherapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώθηκε στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για σχετιζόμενες με την ηλικία και σπάνιες γενετικές ασθένειες που περιλαμβάνουν μιτοχονδριακή δυσλειτουργία. Η Εταιρεία ξεκινά κλινικές δοκιμές Φάσης 3 του elamipretide, του κύριου υποψηφίου προϊόντος της έρευνας, στην ξηρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία. Το Elamipretide δοκιμάζεται επίσης σε μια πλήρως εγγεγραμμένη κλινική δοκιμή Φάσης 3 στην πρωτοπαθή μιτοχονδριακή μυοπάθεια, μια σπάνια σκελετική μυοπαθητική νόσο, και είναι υπό εξέταση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για το σύνδρομο Barth, μια εξαιρετικά σπάνια καρδιοσκελετική νόσο. Η Εταιρεία αναπτύσσει την υποψήφια δεύτερης γενιάς κλινικού σταδίου της, το bevemipretide (SBT-272), για ενδείξεις οφθαλμικών και νευρολογικών ασθενειών. Η Εταιρεία διαθέτει μια βαθιά σειρά νέων ενώσεων στοχευμένων στα μιτοχόνδρια υπό αξιολόγηση ως υποψήφια θεραπευτικά προϊόντα.

ΠΗΓΗ Stealth BioTherapeutics Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-06-11 16:48

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά