Primer paciente inscrito en el programa clínico global de fase 3 de elamipretida en pacientes con degeneración macular seca relacionada con la edad

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NEEDHAM, Mass., 5 de junio de 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (la "Compañía" o "Stealth"), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades que involucran disfunción mitocondrial. , anunció hoy que ha inscrito y dosificado a su primer paciente en el ensayo ReNEW (NCT06373731) como parte de su programa clínico de fase 3 para elamipretida en pacientes con degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca). El programa consta de dos ensayos de fase 3, ReNEW y ReGAIN. Ambos ensayos evaluarán la eficacia, seguridad y farmacocinética de las inyecciones subcutáneas diarias de elamipretida en participantes con DMAE seca. El criterio de valoración principal de eficacia medirá la tasa de cambio en el área macular de pérdida de fotorreceptores, evaluado mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) y mapeo de la zona elipsoide (EZ) en la semana 48.

" Inscribir al primer paciente en nuestro programa de Fase 3 nos acerca un paso más a ofrecer una posible opción de tratamiento en el hogar, primera en su clase, a los pacientes que viven con DMAE seca", afirmó Reenie McCarthy, directora ejecutiva. "Con múltiples sitios ahora activos y capaces de inscribir pacientes en los EE. UU., hemos tenido un gran comienzo y esperamos evaluar la eficacia y seguridad de elamipretida en pacientes con DMAE seca en estos ensayos fundamentales de fase 3".

"Sigue existiendo una enorme necesidad de nuevas terapias con mecanismos de acción diferenciados para tratar la DMAE seca, especialmente aquellas que podrían emplearse fácilmente para el tratamiento de etapas más tempranas de la enfermedad", afirmó Charles Wykoff, MD, PhD de Retinal Consultants of Texas. "Elamipretida, una terapia dirigida mitocondrial, puede ser autoadministrada por los pacientes en casa. Tiene el potencial de ser un enfoque transformador para el tratamiento de la DMAE seca al abordar el desequilibrio bioenergético implicado en la pérdida progresiva de fotorreceptores que define la DMAE y conduce a una progresión progresiva de la DMAE. deterioro visual."

Acerca de ReNEW y ReGAINReNEW y ReGAIN son ensayos clínicos globales de fase 3 que evalúan la eficacia y seguridad de inyecciones subcutáneas de elamipretida una vez al día en participantes con DMAE seca. El criterio de valoración principal de los ensayos es la tasa de cambio en el área macular de pérdida de fotorreceptores evaluada mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral y mapeo de la zona elipsoide. En el ensayo ReNEW, 360 pacientes serán aleatorizados 2:1 para recibir elamipretida o placebo durante 96 semanas, con la opción de que los participantes se inscriban en el ensayo de extensión abierto, ReTAIN.

Acerca de la DMAE secaLa DMAE es la principal causa de ceguera irreversible y el Sistema de Vigilancia de la Salud Ocular y la Visión estima que afecta a 19,8 millones de estadounidenses de 40 años o más (Rein 2022), de los cuales el 85 % El 90% de los casos son DMAE seca (Schultz 2021). La DMAE seca es una enfermedad progresiva de la retina en la que los fotorreceptores, que son neuronas especializadas que se encuentran en la retina y que convierten la luz en señales eléctricas necesarias para la función visual normal, sufren daños progresivos y muerte, lo que provoca la pérdida de la visión. Se sabe que la disfunción mitocondrial, que se ha asociado con el envejecimiento, el tabaquismo, la obesidad y la salud cardiovascular, precede a los síntomas clínicos de la DMAE y aumenta proporcionalmente con la progresión de la enfermedad (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). La pérdida de fotorreceptores se puede cuantificar midiendo el espesor entre la EZ y el epitelio pigmentario de la retina (es decir, el espesor de la EZ-RPE). Se ha demostrado que la pérdida de células fotorreceptoras, o atenuación EZ, precede y predice la pérdida de la función visual y las áreas de atrofia geográfica en la DMAE seca.

Acerca de Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades genéticas raras y relacionadas con la edad que implican disfunción mitocondrial. La compañía está iniciando ensayos clínicos de fase 3 de elamipretida, su principal producto candidato en investigación, en la degeneración macular seca relacionada con la edad. Elamipretida también se está probando en un ensayo clínico de fase 3 con inscripción completa en miopatía mitocondrial primaria, una enfermedad miopática esquelética poco común, y está bajo revisión por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos para el síndrome de Barth, una enfermedad cardioesquelética ultra rara. La compañía está desarrollando su candidato en etapa clínica de segunda generación, bevemipretida (SBT-272), para indicaciones de enfermedades oftálmicas y neurológicas. La empresa cuenta con una amplia cartera de nuevos compuestos dirigidos a las mitocondrias que se están evaluando como candidatos a productos terapéuticos.

FUENTE Stealth BioTherapeutics Inc.

Al corriente : 2024-06-11 16:48

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