Premier patient inscrit dans le programme clinique mondial de phase 3 pour l'élamiprétide chez les patients atteints de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge

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NEEDHAM, Massachusetts, 5 juin 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (la « Société » ou « Stealth »), une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial. , a annoncé aujourd'hui avoir recruté et administré son premier patient dans l'essai ReNEW (NCT06373731) dans le cadre de son programme clinique de phase 3 pour l'élamiprétide chez les patients atteints de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche). Le programme comprend les deux essais de phase 3, ReNEW et ReGAIN. Les deux essais évalueront l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique des injections sous-cutanées quotidiennes d'élamiprétide chez les participants atteints de DMLA sèche. Le critère principal d'efficacité mesurera le taux de changement dans la zone maculaire de perte de photorécepteurs, évalué par tomographie par cohérence optique de domaine spectral (SD-OCT) et cartographie de la zone ellipsoïde (EZ) à la semaine 48.

" Le recrutement du premier patient dans notre programme de phase 3 nous rapproche encore plus de l'offre d'une option potentielle de traitement à domicile, la première de sa catégorie, aux patients atteints de DMLA sèche », a déclaré Reenie McCarthy, directrice générale. « Avec plusieurs sites désormais actifs et capables de recruter des patients aux États-Unis, nous avons pris un bon départ et nous sommes impatients d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'élamiprétide chez les patients atteints de DMLA sèche dans ces essais pivots de phase 3. »

« Il reste un énorme besoin de nouveaux traitements dotés de mécanismes d'action différenciés pour traiter la DMLA sèche, en particulier ceux qui pourraient être facilement utilisés pour la prise en charge des stades précoces de la maladie », a déclaré Charles Wykoff, MD, PhD de Retinal Consultants of Texas. « L'élamiprétide, un traitement ciblé sur les mitochondries, peut être auto-administré par les patients à domicile. Il pourrait constituer une approche transformatrice de la prise en charge de la DMLA sèche en ciblant le déséquilibre bioénergétique impliqué dans la perte progressive des photorécepteurs qui définit la DMLA et conduit à une évolution progressive. déclin visuel."

À propos de ReNEW et ReGAINReNEW et ReGAIN sont des essais cliniques mondiaux de phase 3 évaluant l'efficacité et la sécurité des injections sous-cutanées une fois par jour d'élamiprétide chez des participants atteints de DMLA sèche. Le critère d'évaluation principal des essais est le taux de changement dans la zone maculaire de perte de photorécepteurs évalué par tomographie par cohérence optique du domaine spectral et cartographie des zones ellipsoïdes. Dans l'essai ReNEW, 360 patients seront randomisés selon un rapport de 2 : 1 pour recevoir soit de l'élamiprétide, soit un placebo pendant 96 semaines, avec la possibilité pour les participants de s'inscrire à l'essai d'extension ouvert, ReTAIN.

À propos de la DMLA sècheLa DMLA est la principale cause de cécité irréversible et, selon les estimations du Vision and Eye Health Surveillance System, elle touche 19,8 millions d'Américains âgés de 40 ans et plus (Rein 2022), dont 85 % à 90 % des cas sont des DMLA sèches (Schultz 2021). La DMLA sèche est une maladie rétinienne progressive dans laquelle les photorécepteurs, qui sont des neurones spécialisés présents dans la rétine et qui convertissent la lumière en signaux électriques nécessaires à la fonction visuelle normale, subissent des dommages progressifs et meurent, entraînant une perte de vision. On sait que le dysfonctionnement mitochondrial, qui a été associé au vieillissement, au tabagisme, à l'obésité et à la santé cardiovasculaire, précède les symptômes cliniques de la DMLA et augmente proportionnellement à la progression de la DMLA (Feher 2006 ; Karunadharma 2010 ; Terluk 2015). La perte de photorécepteurs peut être quantifiée en mesurant l’épaisseur entre l’épithélium pigmentaire EZ et rétinien (c’est-à-dire l’épaisseur EZ-RPE). Il a été démontré que la perte de cellules photoréceptrices, ou atténuation EZ, précède et prédit la perte de la fonction visuelle et les zones d'atrophie géographique dans la DMLA sèche.

À propos de Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies génétiques rares et liées à l'âge impliquant un dysfonctionnement mitochondrial. La Société lance des essais cliniques de phase 3 sur l'élamiprétide, son principal produit candidat expérimental, dans le traitement de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge. L'élamiprétide est également testé dans le cadre d'un essai clinique de phase 3 entièrement recruté sur la myopathie mitochondriale primitive, une maladie myopathique squelettique rare, et est en cours d'examen par la Food and Drug Administration pour le syndrome de Barth, une maladie cardio-squelettique ultra-rare. La Société développe son candidat de deuxième génération au stade clinique, le bevémiprétide (SBT-272), pour les indications de maladies ophtalmiques et neurologiques. La Société dispose d'un vaste portefeuille de nouveaux composés ciblant les mitochondries en cours d'évaluation en tant que produits thérapeutiques candidats.

SOURCE Stealth BioTherapeutics Inc.

Publié : 2024-06-11 16:48

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