Pasien Pertama yang Terdaftar dalam Program Klinis Fase 3 Global untuk Elamipretide pada Pasien dengan Degenerasi Makula Terkait Usia Kering

Ikuti Drugslib di

NEEDHAM, Mass., 05 Juni 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. ("Perusahaan" atau "Stealth"), sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria , hari ini mengumumkan bahwa mereka telah mendaftarkan dan memberi dosis pada pasien pertamanya dalam uji coba ReNEW (NCT06373731) sebagai bagian dari program klinis Fase 3 untuk elamipretide pada pasien dengan degenerasi makula terkait usia kering (AMD kering). Program ini terdiri dari dua uji coba Fase 3, ReNEW dan ReGAIN. Kedua uji coba tersebut akan mengevaluasi kemanjuran, keamanan, dan farmakokinetik suntikan elampiretide subkutan setiap hari pada peserta dengan AMD kering. Titik akhir kemanjuran primer akan mengukur laju perubahan area makula yang kehilangan fotoreseptor, yang dinilai dengan pemetaan koherensi domain-optik spektral (SD-OCT) dan pemetaan zona ellipsoid (EZ) pada minggu ke-48.

" Mendaftarkan pasien pertama dalam program Fase 3 kami menempatkan kami selangkah lebih dekat untuk memberikan pilihan pengobatan rumahan yang potensial dan pertama di kelasnya kepada pasien yang menderita AMD kering," kata Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. "Dengan beberapa situs yang kini aktif dan dapat mendaftarkan pasien di A.S., kami memulai dengan baik dan berharap dapat mengevaluasi kemanjuran dan keamanan elamipretide pada pasien dengan AMD kering dalam uji coba Fase 3 yang penting ini."

"Masih terdapat kebutuhan yang sangat besar terhadap terapi baru dengan mekanisme kerja yang berbeda untuk mengobati AMD kering, terutama terapi yang dapat langsung digunakan untuk pengelolaan penyakit tahap awal," kata Charles Wykoff, MD, PhD dari Retinal Consultants of Texas. Elamipretide, sebuah terapi bertarget mitokondria, dapat diberikan sendiri oleh pasien di rumah. Elamipretide memiliki potensi untuk menjadi pendekatan transformatif dalam pengelolaan AMD kering dengan menargetkan ketidakseimbangan bioenergi yang berimplikasi pada hilangnya fotoreseptor secara progresif yang mendefinisikan AMD dan mengarah pada progresif penurunan penglihatan."

Tentang ReNEW dan ReGAINReNEW dan ReGAIN adalah uji klinis global Fase 3 yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan suntikan elamipretida subkutan sekali sehari pada peserta dengan AMD kering. Titik akhir utama dari uji coba ini adalah laju perubahan kehilangan fotoreseptor di area makula yang dinilai dengan tomografi koherensi domain-optik spektral dan pemetaan zona ellipsoid. Dalam uji coba ReNEW, 360 pasien akan diacak dengan perbandingan 2:1 untuk mengonsumsi elamipretide atau plasebo selama 96 minggu dengan opsi bagi peserta untuk mendaftar dalam uji coba ekstensi label terbuka, ReTAIN.

Tentang AMD keringAMD adalah penyebab utama kebutaan permanen dan diperkirakan oleh Sistem Pengawasan Kesehatan Penglihatan dan Mata mempengaruhi 19,8 juta orang Amerika berusia 40 tahun ke atas (Rein 2022), dengan 85% di antaranya 90% kasusnya adalah AMD kering (Schultz 2021). AMD kering adalah penyakit retina progresif di mana fotoreseptor, yaitu neuron khusus yang ditemukan di retina yang mengubah cahaya menjadi sinyal listrik yang diperlukan untuk fungsi penglihatan normal, mengalami kerusakan progresif dan kematian, yang menyebabkan hilangnya penglihatan. Disfungsi mitokondria, yang dikaitkan dengan penuaan, merokok, obesitas, dan kesehatan kardiovaskular, diketahui mendahului gejala klinis AMD dan meningkat seiring dengan perkembangan penyakit AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Hilangnya fotoreseptor dapat diukur dengan mengukur ketebalan antara EZ dan epitel pigmen retina (yaitu ketebalan EZ-RPE). Hilangnya sel fotoreseptor, atau redaman EZ, telah terbukti mendahului dan memprediksi hilangnya fungsi visual dan area atrofi geografis pada AMD kering.

Tentang Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics adalah sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit genetik langka dan berkaitan dengan usia yang melibatkan disfungsi mitokondria. Perusahaan sedang memulai uji klinis Fase 3 untuk elamipretide, kandidat produk investigasi utama, dalam bidang degenerasi makula terkait usia kering. Elamipretide juga sedang diuji dalam uji klinis Fase 3 yang terdaftar sepenuhnya pada miopati mitokondria primer, suatu penyakit miopati tulang yang langka, dan sedang ditinjau oleh Food and Drug Administration untuk sindrom Barth, suatu penyakit kardioskeletal yang sangat langka. Perusahaan sedang mengembangkan kandidat tahap klinis generasi kedua, bevemipretide (SBT-272), untuk indikasi penyakit mata dan neurologis. Perusahaan ini memiliki banyak sekali senyawa baru yang ditargetkan pada mitokondria yang sedang dievaluasi sebagai kandidat produk terapeutik.

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Diposting : 2024-06-11 16:48

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer