Primo paziente arruolato nel programma clinico globale di fase 3 per elamipretide in pazienti con degenerazione maculare secca correlata all’età

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NEEDHAM, Massachusetts, 5 giugno 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (la "Società" o "Stealth"), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie che coinvolgono disfunzione mitocondriale , ha annunciato oggi di aver arruolato e somministrato il dosaggio al suo primo paziente nello studio ReNEW (NCT06373731) come parte del suo programma clinico di Fase 3 per elamipretide in pazienti con degenerazione maculare secca legata all'età (AMD secca). Il programma consiste nelle due sperimentazioni di Fase 3, ReNEW e ReGAIN. Entrambi gli studi valuteranno l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica delle iniezioni sottocutanee giornaliere di elamipretide nei partecipanti con AMD secca. L'endpoint primario di efficacia misurerà il tasso di cambiamento nell'area maculare della perdita dei fotorecettori, valutato mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) e mappatura della zona ellissoidale (EZ) alla settimana 48.

" L'arruolamento del primo paziente nel nostro programma di Fase 3 ci avvicina ulteriormente all'offerta di una potenziale opzione di trattamento domiciliare di prima classe per i pazienti affetti da AMD secca", ha affermato Reenie McCarthy, amministratore delegato. "Con più siti ora attivi e in grado di arruolare pazienti negli Stati Uniti, siamo partiti alla grande e non vediamo l'ora di valutare l'efficacia e la sicurezza di elamipretide nei pazienti con AMD secca in questi studi cruciali di Fase 3."

"Permane un enorme bisogno di nuove terapie con meccanismi d'azione differenziati per il trattamento dell'AMD secca, in particolare quelle che potrebbero essere facilmente impiegate per la gestione degli stadi iniziali della malattia", ha affermato Charles Wykoff, MD, PhD di Retinal Consultants of Texas. "L'elamipretide, una terapia mirata ai mitocondri, può essere autosomministrata dai pazienti a casa. Ha il potenziale per rappresentare un approccio trasformativo alla gestione dell'AMD secca, agendo sullo squilibrio bioenergetico implicato nella progressiva perdita di fotorecettori che definisce l'AMD e porta a una progressiva declino visivo."

Informazioni su ReNEW e ReGAINReNEW e ReGAIN sono studi clinici globali di fase 3 che valutano l'efficacia e la sicurezza delle iniezioni sottocutanee una volta al giorno di elamipretide in partecipanti con AMD secca. L'endpoint primario degli studi è il tasso di variazione nell'area maculare della perdita dei fotorecettori valutata mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale e mappatura della zona ellissoidale. Nello studio ReNEW, 360 pazienti saranno randomizzati 2:1 a elamipretide o placebo per 96 settimane con la possibilità per i partecipanti di arruolarsi nello studio di estensione in aperto, ReTAIN.

Informazioni sull'AMD seccaL'AMD è la principale causa di cecità irreversibile e, secondo le stime del Vision and Eye Health Surveillance System, colpisce 19,8 milioni di americani di età pari o superiore a 40 anni (Rein 2022), di cui l'85% Nel 90% dei casi si tratta di AMD secca (Schultz 2021). L'AMD secca è una malattia retinica progressiva in cui i fotorecettori, neuroni specializzati presenti nella retina che convertono la luce in segnali elettrici necessari per la normale funzione visiva, subiscono danni progressivi e morte, con conseguente perdita della vista. È noto che la disfunzione mitocondriale, che è stata associata all'invecchiamento, al fumo, all'obesità e alla salute cardiovascolare, precede i sintomi clinici dell'AMD e aumenta in modo proporzionale alla progressione della malattia (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). La perdita di fotorecettori può essere quantificata misurando lo spessore tra l'EZ e l'epitelio pigmentato retinico (cioè lo spessore dell'EZ-RPE). È stato dimostrato che la perdita di cellule fotorecettrici, o attenuazione dell'EZ, precede e prevede la perdita della funzione visiva e le aree di atrofia geografica nell'AMD secca.

Informazioni su Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie genetiche rare e legate all'età che coinvolgono la disfunzione mitocondriale. La Società sta avviando studi clinici di Fase 3 su elamipretide, il suo principale prodotto sperimentale candidato, nella degenerazione maculare secca legata all'età. L'elamipretide è inoltre in fase di sperimentazione in uno studio clinico di Fase 3 interamente arruolato sulla miopatia mitocondriale primaria, una rara malattia miopatica dell'apparato scheletrico, ed è in fase di revisione da parte della Food and Drug Administration per la sindrome di Barth, una malattia cardioscheletrica ultra rara. La Società sta sviluppando il suo candidato in fase clinica di seconda generazione, bevemipretide (SBT-272), per indicazioni su malattie oftalmiche e neurologiche. La Società ha una vasta pipeline di nuovi composti mirati ai mitocondri in fase di valutazione come candidati a prodotti terapeutici.

FONTE Stealth BioTherapeutics Inc.

Pubblicato : 2024-06-11 16:48

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