Pesakit Pertama Mendaftar dalam Program Klinikal Fasa 3 Global untuk Elamipretide dalam Pesakit dengan Degenerasi Makula Berkaitan Usia Kering

Ikuti Drugslib di

NEEDHAM, Mass., 05 Jun, 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. ("Syarikat" atau "Stealth"), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria , hari ini mengumumkan bahawa ia telah mendaftar dan memberi dos pesakit pertamanya dalam percubaan ReNEW (NCT06373731) sebagai sebahagian daripada program klinikal Fasa 3 untuk elamipretide pada pesakit dengan degenerasi makula berkaitan usia kering (AMD kering). Program ini terdiri daripada dua percubaan Fasa 3, ReNEW dan ReGAIN. Kedua-dua ujian akan menilai keberkesanan, keselamatan, dan farmakokinetik suntikan subkutaneus harian elamipretide dalam peserta dengan AMD kering. Titik akhir keberkesanan utama akan mengukur kadar perubahan dalam kawasan makula kehilangan fotoreseptor, dinilai oleh tomografi koheren optik domain spektrum (SD-OCT) dan pemetaan zon ellipsoid (EZ) pada minggu ke-48.

" Mendaftarkan pesakit pertama dalam program Fasa 3 kami meletakkan kami selangkah lebih dekat untuk membawa kemungkinan pilihan rawatan kelas pertama di rumah kepada pesakit yang hidup dengan AMD kering," kata Reenie McCarthy, Ketua Pegawai Eksekutif. "Dengan berbilang tapak yang kini aktif dan boleh mendaftarkan pesakit di A.S., kami memulakan permulaan yang baik dan berharap untuk menilai keberkesanan dan keselamatan elamipretide pada pesakit dengan AMD kering dalam ujian Fasa 3 yang penting ini."

"Masih terdapat keperluan yang sangat besar untuk terapi baharu dengan mekanisme tindakan yang berbeza untuk merawat AMD kering, terutamanya yang boleh digunakan dengan mudah untuk pengurusan peringkat awal penyakit," kata Charles Wykoff, MD, PhD dari Retinal Consultants of Texas. "Elamipretide, terapi sasaran mitokondria, boleh ditadbir sendiri oleh pesakit di rumah. Ia mempunyai potensi untuk menjadi pendekatan transformatif untuk pengurusan AMD kering dengan menyasarkan ketidakseimbangan biotenaga yang terlibat dalam kehilangan progresif fotoreseptor yang mentakrifkan AMD dan membawa kepada progresif. kemerosotan visual."

Mengenai ReNEW dan ReGAINReNEW dan ReGAIN ialah ujian klinikal global Fasa 3 yang menilai keberkesanan dan keselamatan suntikan subkutaneus elamipretide sekali sehari pada peserta dengan AMD kering. Titik akhir utama untuk ujian adalah kadar perubahan dalam kawasan makula kehilangan fotoreseptor yang dinilai oleh tomografi koheren domain-optik spektrum dan pemetaan zon ellipsoid. Dalam percubaan ReNEW, 360 pesakit akan rawak 2:1 kepada sama ada elamipretide atau plasebo selama 96 minggu dengan pilihan untuk peserta mendaftar dalam percubaan sambungan label terbuka, ReTAIN.

Mengenai AMD keringAMD ialah penyebab utama kebutaan tidak dapat dipulihkan dan dianggarkan oleh Sistem Pengawasan Kesihatan Penglihatan dan Mata menjejaskan 19.8 juta rakyat Amerika berumur 40 tahun ke atas (Rein 2022), dengan 85% kepada 90% daripada kes adalah AMD kering (Schultz 2021). AMD kering ialah penyakit retina progresif di mana fotoreseptor, iaitu neuron khusus yang terdapat dalam retina yang menukar cahaya kepada isyarat elektrik yang diperlukan untuk fungsi visual normal, mengalami kerosakan dan kematian yang progresif, yang membawa kepada kehilangan penglihatan. Disfungsi mitokondria, yang telah dikaitkan dengan penuaan, merokok, obesiti, dan kesihatan kardiovaskular, diketahui mendahului gejala klinikal AMD dan meningkat setara dengan perkembangan penyakit AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Kehilangan fotoreseptor boleh dikira dengan mengukur ketebalan antara EZ dan epitelium pigmen retina (iaitu, ketebalan EZ-RPE). Kehilangan sel fotoreseptor, atau pengecilan EZ, telah ditunjukkan mendahului dan meramalkan kehilangan fungsi visual dan kawasan atrofi geografi dalam AMD kering.

Mengenai Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics ialah sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan terapi novel untuk penyakit genetik berkaitan usia dan jarang berlaku yang melibatkan disfungsi mitokondria. Syarikat sedang memulakan ujian klinikal Fasa 3 elamipretide, calon produk penyiasatan utamanya, dalam degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering. Elamipretide juga sedang diuji dalam percubaan klinikal Fasa 3 yang didaftarkan sepenuhnya dalam miopati mitokondria primer, penyakit miopati rangka yang jarang berlaku, dan sedang disemak oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat untuk sindrom Barth, penyakit kardioskeletal yang sangat jarang berlaku. Syarikat sedang membangunkan calon peringkat klinikal generasi kedua, bevemipretide (SBT-272), untuk tanda-tanda penyakit oftalmik dan neurologi. Syarikat mempunyai saluran paip yang mendalam bagi sebatian sasaran mitokondria novel yang sedang dinilai sebagai calon produk terapeutik.

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Disiarkan : 2024-06-11 16:48

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular