Eerste patiënt ingeschreven in mondiaal fase 3 klinisch programma voor Elamipretide bij patiënten met droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie

Volg Drugslib op

NEEDHAM, Mass., 5 juni 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (het "Bedrijf" of "Stealth"), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten waarbij mitochondriale disfunctie betrokken is , heeft vandaag aangekondigd dat het zijn eerste patiënt heeft ingeschreven en gedoseerd in de ReNEW-studie (NCT06373731) als onderdeel van zijn klinische fase 3-programma voor elamipretide bij patiënten met droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (droge AMD). Het programma bestaat uit de twee fase 3-onderzoeken, ReNEW en ReGAIN. Beide onderzoeken zullen de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van dagelijkse subcutane injecties van elamipretide evalueren bij deelnemers met droge AMD. Het primaire werkzaamheidseindpunt meet de mate van verandering in het maculaire gebied van fotoreceptorverlies, beoordeeld door spectrale domein-optische coherentietomografie (SD-OCT) en ellipsoïde zone (EZ) mapping in week 48.

" Het inschrijven van de eerste patiënt in ons Fase 3-programma brengt ons een stap dichter bij het bieden van een potentiële eersteklas behandelingsoptie voor thuis aan patiënten met droge AMD”, aldus Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. "Nu meerdere sites actief zijn en patiënten kunnen inschrijven in de VS, hebben we een goede start gemaakt en kijken we ernaar uit om de werkzaamheid en veiligheid van elamipretide bij patiënten met droge AMD te evalueren in deze cruciale fase 3-onderzoeken."

"Er blijft een enorme behoefte aan nieuwe therapieën met gedifferentieerde werkingsmechanismen om droge AMD te behandelen, vooral therapieën die gemakkelijk kunnen worden ingezet voor de behandeling van eerdere stadia van de ziekte", zegt Charles Wykoff, MD, PhD van Retinal Consultants of Texas. "Elamipretide, een op mitochondriën gerichte therapie, kan door patiënten thuis zelf worden toegediend. Het heeft het potentieel om een ​​transformatieve benadering te zijn voor de droge AMD-behandeling door zich te richten op de bio-energetische onbalans die betrokken is bij het progressieve verlies van fotoreceptoren die AMD definieert en leidt tot progressieve visuele achteruitgang."

Over ReNEW en ReGAINReNEW en ReGAIN zijn wereldwijde klinische fase 3-onderzoeken die de werkzaamheid en veiligheid evalueren van eenmaal daagse subcutane injecties van elamipretide bij deelnemers met droge AMD. Het primaire eindpunt voor de onderzoeken is de mate van verandering in het maculaire gebied van fotoreceptorverlies, beoordeeld door spectrale domein-optische coherentietomografie en ellipsoïde zonekartering. In de ReNEW-studie worden 360 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar elamipretide of placebo gedurende 96 weken, met de optie voor deelnemers om zich in te schrijven voor de open-label extensiestudie ReTAIN.

Over droge AMDAMD is de belangrijkste oorzaak van onomkeerbare blindheid en wordt door het Vision and Eye Health Surveillance System geschat op 19,8 miljoen Amerikanen van 40 jaar en ouder (Rein 2022), waarvan 85% 90% van de gevallen betreft droge AMD (Schultz 2021). Droge AMD is een progressieve ziekte van het netvlies waarbij de fotoreceptoren, gespecialiseerde neuronen in het netvlies die licht omzetten in elektrische signalen die nodig zijn voor een normale visuele functie, progressieve schade en dood oplopen, wat leidt tot verlies van gezichtsvermogen. Het is bekend dat mitochondriale dysfunctie, die in verband wordt gebracht met veroudering, roken, zwaarlijvigheid en cardiovasculaire gezondheid, voorafgaat aan de klinische symptomen van AMD en toeneemt naarmate de ziekteprogressie van AMD toeneemt (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Fotoreceptorverlies kan worden gekwantificeerd door de dikte tussen de EZ en het retinale pigmentepitheel te meten (dwz de EZ-RPE-dikte). Er is aangetoond dat het verlies van fotoreceptorcellen, of EZ-verzwakking, voorafgaat aan en het verlies van de visuele functie en gebieden met geografische atrofie bij droge AMD voorspelt.

Over Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor leeftijdsgebonden en zeldzame genetische ziekten waarbij mitochondriale disfunctie betrokken is. Het bedrijf start klinische fase 3-onderzoeken met elamipretide, het belangrijkste kandidaat-product voor onderzoek, bij droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Elamipretide wordt ook getest in een volledig ingeschreven klinische fase 3-studie naar primaire mitochondriale myopathie, een zeldzame myopathische skeletziekte, en wordt door de Food and Drug Administration beoordeeld op het Barth-syndroom, een uiterst zeldzame hart- en skeletziekte. Het bedrijf ontwikkelt zijn tweede generatie kandidaat-medicijn in de klinische fase, bevemipretide (SBT-272), voor oogheelkundige en neurologische ziekte-indicaties. Het bedrijf beschikt over een uitgebreide pijplijn van nieuwe, op mitochondriën gerichte verbindingen die momenteel worden geëvalueerd als therapeutische productkandidaten.

BRON Stealth BioTherapeutics Inc.

Geplaatst : 2024-06-11 16:48

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden