Pierwszy pacjent włączony do globalnego programu klinicznego fazy 3 dotyczącego elamipretydu u pacjentów z suchym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem

Śledź Drugslib na

NEEDHAM, Massachusetts, 5 czerwca 2024 r. Stealth BioTherapeutics Inc. („Spółka” lub „Stealth”), firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, skupiająca się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowatorskich terapii chorób związanych z dysfunkcją mitochondriów ogłosiła dzisiaj, że włączyła i podała dawki swojemu pierwszemu pacjentowi do badania ReNEW (NCT06373731) w ramach programu klinicznego III fazy dotyczącego elamipretydu u pacjentów z suchym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem (suchym AMD). Program składa się z dwóch prób fazy 3, ReNEW i ReGAIN. W obu badaniach oceniana będzie skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetyka codziennych podskórnych wstrzyknięć elamipretydu u pacjentów z suchą postacią AMD. Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności będzie pomiar szybkości zmian w obszarze plamki żółtej w wyniku utraty fotoreceptorów, oceniany za pomocą tomografii koherentnej w domenie widmowej (SD-OCT) i mapowania strefy elipsoidalnej (EZ) w 48. tygodniu.

” Zapisanie pierwszego pacjenta do naszego programu fazy 3 przybliża nas o krok do zapewnienia potencjalnej, pierwszej w swojej klasie opcji leczenia w domu pacjentom cierpiącym na suchą postać AMD” – powiedziała Reenie McCarthy, dyrektor generalna. „Dzięki temu, że w USA działa obecnie wiele ośrodków, w których można przyjmować pacjentów, mamy dobry początek i nie możemy się doczekać oceny skuteczności i bezpieczeństwa elamipretydu u pacjentów z suchą postacią AMD w tych kluczowych badaniach III fazy.”

„Pozostaje ogromne zapotrzebowanie na nowe terapie o zróżnicowanych mechanizmach działania w leczeniu suchej postaci AMD, szczególnie te, które można łatwo zastosować w leczeniu wcześniejszych stadiów choroby” – powiedział dr Charles Wykoff z Retinal Consultants of Teksas. „Elamipretyd, terapia ukierunkowana na mitochondria, może być podawana samodzielnie przez pacjenta w domu. Może ona stanowić przełomowe podejście do leczenia suchej postaci AMD poprzez ukierunkowanie na brak równowagi bioenergetycznej związanej z postępującą utratą fotoreceptorów, która definiuje AMD i prowadzi do postępującej pogorszenie wzroku.”

O ReNEW i ReGAINReNEW i ReGAIN to globalne badania kliniczne III fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo podskórnych wstrzyknięć elamipretydu raz dziennie u pacjentów z suchą postacią AMD. Pierwszorzędowym punktem końcowym badań jest szybkość zmian w obszarze plamki żółtej w przypadku utraty fotoreceptorów, oceniana za pomocą tomografii koherentnej w domenie widmowej i optycznej oraz mapowania strefy elipsoidalnej. W badaniu ReNEW 360 pacjentów zostanie losowo przydzielonych w proporcji 2:1 do grupy otrzymującej elamipretyd lub placebo przez 96 tygodni, z możliwością zapisania się uczestników do otwartego badania uzupełniającego ReTAIN.

Informacje o suchej postaci AMDAMD jest główną przyczyną nieodwracalnej ślepoty i według szacunków systemu nadzoru wzroku i zdrowia oczu dotyka 19,8 miliona Amerykanów w wieku 40 lat i starszych (Rein 2022), z czego 85% 90% przypadków to sucha postać AMD (Schultz 2021). Sucha postać AMD to postępująca choroba siatkówki, w której fotoreceptory – wyspecjalizowane neurony znajdujące się w siatkówce, które przekształcają światło w sygnały elektryczne wymagane do prawidłowego funkcjonowania wzroku – ulegają postępującemu uszkodzeniu i śmierci, co prowadzi do utraty wzroku. Wiadomo, że dysfunkcja mitochondriów, powiązana ze starzeniem się, paleniem tytoniu, otyłością i zdrowiem układu krążenia, poprzedza objawy kliniczne AMD i nasila się proporcjonalnie do postępu choroby AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Utratę fotoreceptorów można określić ilościowo, mierząc grubość pomiędzy EZ a nabłonkiem barwnikowym siatkówki (tj. grubość EZ-RPE). Wykazano, że utrata komórek fotoreceptorów, czyli osłabienie EZ, poprzedza i przewiduje utratę funkcji wzroku i obszarów zaniku geograficznego w suchej postaci AMD.

O Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics to firma biofarmaceutyczna znajdująca się na etapie klinicznym, skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich terapii chorób związanych z wiekiem i rzadkich chorób genetycznych obejmujących dysfunkcję mitochondriów. Spółka rozpoczyna badania kliniczne III fazy elamipretydu, głównego kandydata na produkt badawczy, stosowanego w leczeniu suchego zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem. Elamipretyd jest także testowany w całkowicie włączonym badaniu klinicznym III fazy dotyczącym pierwotnej miopatii mitochondrialnej, rzadkiej miopatycznej choroby szkieletowej, a także jest oceniany przez Agencję ds. Żywności i Leków pod kątem zespołu Bartha, niezwykle rzadkiej choroby układu krążenia. Spółka pracuje nad lekiem drugiej generacji będącym w fazie klinicznej, bevemipretydem (SBT-272), do stosowania we wskazaniach w chorobach okulistycznych i neurologicznych. Firma dysponuje szeroką gamą nowych związków ukierunkowanych na mitochondria, które są obecnie oceniane jako kandydaci na produkty terapeutyczne.

ŹRÓDŁO Stealth BioTherapeutics Inc.

Wysłano : 2024-06-11 16:48

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe