Primeiro paciente inscrito no programa clínico global de fase 3 para elamipretida em pacientes com degeneração macular relacionada à idade seca

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NEEDHAM, Massachusetts, 5 de junho de 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. (a "Empresa" ou "Stealth"), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças que envolvem disfunção mitocondrial , anunciou hoje que inscreveu e administrou seu primeiro paciente no ensaio ReNEW (NCT06373731) como parte de seu programa clínico de Fase 3 para elamipretida em pacientes com degeneração macular seca relacionada à idade (DMRI seca). O programa consiste em dois testes de Fase 3, ReNEW e ReGAIN. Ambos os ensaios avaliarão a eficácia, segurança e farmacocinética das injeções subcutâneas diárias de elamipretida em participantes com DMRI seca. O endpoint primário de eficácia medirá a taxa de alteração na área macular de perda de fotorreceptores, avaliada por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) e mapeamento de zona elipsóide (EZ) na semana 48.

" Inscrever o primeiro paciente em nosso programa de Fase 3 nos coloca um passo mais perto de oferecer uma possível opção de tratamento domiciliar, inédita, para pacientes que vivem com DMRI seca", disse Reenie McCarthy, CEO. "Com vários locais agora ativos e capazes de inscrever pacientes nos EUA, tivemos um ótimo começo e esperamos avaliar a eficácia e a segurança do elamipretida em pacientes com DMRI seca nestes importantes ensaios de Fase 3."

"Ainda existe uma enorme necessidade de novas terapias com mecanismos de ação diferenciados para tratar a DMRI seca, especialmente aquelas que poderiam ser prontamente empregadas no tratamento de estágios iniciais da doença", disse Charles Wykoff, MD, PhD da Retinal Consultants of Texas. "Elamipretide, uma terapia direcionada mitocondrial, pode ser autoadministrada por pacientes em casa. Ela tem o potencial de ser uma abordagem transformadora para o tratamento da DMRI seca, visando o desequilíbrio bioenergético implicado na perda progressiva de fotorreceptores que define a DMRI e leva à progressiva declínio visual."

Sobre ReNEW e ReGAINReNEW e ReGAIN são ensaios clínicos globais de Fase 3 que avaliam a eficácia e a segurança de injeções subcutâneas de elamipretida uma vez ao dia em participantes com DMRI seca. O endpoint primário para os ensaios é a taxa de alteração na área macular de perda de fotorreceptores avaliada por tomografia de coerência óptica de domínio espectral e mapeamento de zona elipsóide. No estudo ReNEW, 360 pacientes serão randomizados na proporção de 2:1 para receber elamipretida ou placebo por 96 semanas, com a opção de os participantes se inscreverem no estudo de extensão aberto, ReTAIN.

Sobre a DMRI secaA DMRI é a principal causa de cegueira irreversível e estima-se que o Sistema de Vigilância da Saúde da Visão e dos Olhos afete 19,8 milhões de americanos com 40 anos ou mais (Rein 2022), com 85% a 90% dos casos são DMRI seca (Schultz 2021). A DMRI seca é uma doença progressiva da retina na qual os fotorreceptores, neurônios especializados encontrados na retina que convertem a luz em sinais elétricos necessários para a função visual normal, sofrem danos progressivos e morte, levando à perda de visão. Sabe-se que a disfunção mitocondrial, que tem sido associada ao envelhecimento, tabagismo, obesidade e saúde cardiovascular, precede os sintomas clínicos da DMRI e aumenta proporcionalmente à progressão da doença (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). A perda de fotorreceptores pode ser quantificada medindo a espessura entre o EZ e o epitélio pigmentar da retina (isto é, espessura do EZ-RPE). Foi demonstrado que a perda de células fotorreceptoras, ou atenuação EZ, precede e prediz a perda da função visual e áreas de atrofia geográfica na DMRI seca.

Sobre Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças genéticas raras e relacionadas à idade que envolvem disfunção mitocondrial. A Empresa está iniciando os ensaios clínicos de Fase 3 do elamipretide, seu principal produto experimental, no tratamento da degeneração macular relacionada à idade seca. O elamipretide também está sendo testado em um ensaio clínico de Fase 3 totalmente inscrito em miopatia mitocondrial primária, uma doença miopática esquelética rara, e está sob revisão pela Food and Drug Administration para a síndrome de Barth, uma doença cardioesquelética ultra-rara. A Empresa está desenvolvendo seu candidato de segunda geração para estágio clínico, bevemipretide (SBT-272), para indicações de doenças oftalmológicas e neurológicas. A empresa possui um amplo pipeline de novos compostos direcionados às mitocôndrias em avaliação como candidatos a produtos terapêuticos.

FONTE Stealth BioTherapeutics Inc.

Postou : 2024-06-11 16:48

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