Primul pacient înscris în programul clinic global de faza 3 pentru elamipretidă la pacienții cu degenerescență maculară uscată legată de vârstă

Urmăriți Drugslib pe

NEEDHAM, Mass., 05 iunie 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. („Compania” sau „Stealth”), o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de noi terapii pentru bolile care implică disfuncția mitocondrială , a anunțat astăzi că și-a înrolat și dozat primul pacient în studiul ReNEW (NCT06373731) ca parte a programului său clinic de fază 3 pentru elamipretidă la pacienții cu degenerescență maculară uscată legată de vârstă (DMLA uscată). Programul constă din cele două studii de fază 3, ReNEW și ReGAIN. Ambele studii vor evalua eficacitatea, siguranța și farmacocinetica injecțiilor subcutanate zilnice de elamipretidă la participanții cu AMD uscată. Obiectivul principal de eficacitate va măsura rata de modificare a zonei maculare a pierderii fotoreceptorilor, evaluată prin tomografie de coerență optică-domeniu spectral (SD-OCT) și cartografierea zonei elipsoide (EZ) în săptămâna 48.

" Înscrierea primului pacient în programul nostru de Faza 3 ne aduce cu un pas mai aproape de a aduce o posibilă opțiune de tratament la domiciliu de primă clasă pentru pacienții care trăiesc cu AMD uscată”, a declarat Reenie McCarthy, director executiv. „Cu mai multe site-uri acum active și capabile să înscrie pacienți în S.U.A., am început foarte bine și așteptăm cu nerăbdare să evaluăm eficacitatea și siguranța elamipretidei la pacienții cu AMD uscată în aceste studii pivot de fază 3.”

„Rămâne o nevoie enormă de noi terapii cu mecanisme diferențiate de acțiune pentru a trata AMD uscată, în special cele care ar putea fi utilizate cu ușurință pentru gestionarea stadiilor incipiente ale bolii”, a spus Charles Wykoff, MD, PhD de la Retinal Consultants of Texas. „Elamipretida, o terapie țintită mitocondrială, poate fi auto-administrată de către pacienți la domiciliu. Are potențialul de a fi o abordare transformatoare a managementului AMD uscat prin țintirea dezechilibrului bioenergetic implicat în pierderea progresivă a fotoreceptorilor care definește AMD și duce la progresie. declin vizual.”

Despre ReNEW și ReGAINReNEW și ReGAIN sunt studii clinice globale de fază 3 care evaluează eficacitatea și siguranța injecțiilor subcutanate o dată pe zi cu elamipretidă la participanții cu AMD uscată. Obiectivul principal pentru studii este rata de modificare a zonei maculare a pierderii fotoreceptorilor evaluată prin tomografie de coerență optică-domeniu spectral și cartografierea zonei elipsoide. În studiul ReNEW, 360 de pacienți vor fi randomizați 2:1 fie pentru elamipretidă, fie pentru placebo timp de 96 de săptămâni, cu opțiunea pentru participanți de a se înscrie în studiul deschis de extensie, ReTAIN.

Despre DMLA uscatăAMD este principala cauză a orbirii ireversibile și este estimată de Sistemul de Supraveghere a Sănătății Vederii și Oculare că afectează 19,8 milioane de americani cu vârsta de 40 de ani și mai mult (Rein 2022), cu 85% 90% din cazuri sunt DMLA uscată (Schultz 2021). AMD uscată este o boală progresivă a retinei în care fotoreceptorii, care sunt neuroni specializați găsiți în retină, care transformă lumina în semnale electrice necesare funcției vizuale normale, suferă leziuni progresive și moarte, ducând la pierderea vederii. Disfuncția mitocondrială, care a fost asociată cu îmbătrânirea, fumatul, obezitatea și sănătatea cardiovasculară, este cunoscută că precede simptomele clinice ale AMD și crește proporțional cu progresia bolii AMD (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Pierderea fotoreceptorilor poate fi cuantificată prin măsurarea grosimii dintre EZ și epiteliul pigmentar retinian (adică grosimea EZ-RPE). S-a demonstrat că pierderea celulelor fotoreceptoare sau atenuarea EZ precedă și prezice pierderea funcției vizuale și a zonelor de atrofie geografică în DMLA uscată.

Despre Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, concentrată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de noi terapii pentru boli genetice rare legate de vârstă și care implică disfuncție mitocondrială. Compania inițiază studiile clinice de fază 3 cu elamipretida, principalul său produs candidat de cercetare, în degenerescenta maculară uscată legată de vârstă. Elamipretida este, de asemenea, testată într-un studiu clinic de fază 3 complet înrolat în miopatia mitocondrială primară, o boală miopatică a scheletului rară, și este în curs de revizuire de către Administrația pentru Alimente și Medicamente pentru sindromul Barth, o boală cardioscheletică ultra-rară. Compania își dezvoltă a doua generație candidatul în stadiu clinic, bevemipretida (SBT-272), pentru indicații de boli oftalmice și neurologice. Compania are o serie de compuși noi țintiți mitocondriile în curs de evaluare ca produse candidați terapeutice.

SURSA Stealth BioTherapeutics Inc.

Postat : 2024-06-11 16:48

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare