Первый пациент включен в третью глобальную клиническую программу по применению эламипретида у пациентов с сухой возрастной дегенерацией желтого пятна

Следите за Drugslib на

НИДХЭМ, Массачусетс, 5 июня 2024 г. Stealth BioTherapeutics Inc. («Компания» или «Stealth»), биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых методов лечения заболеваний, связанных с митохондриальной дисфункцией. , сегодня объявила, что включила и ввела дозу своему первому пациенту в исследование ReNEW (NCT06373731) в рамках своей клинической программы фазы 3 по лечению эламипретида у пациентов с сухой возрастной дегенерацией желтого пятна (сухая AMD). Программа состоит из двух исследований фазы 3: ReNEW и ReGAIN. В обоих исследованиях будет оцениваться эффективность, безопасность и фармакокинетика ежедневных подкожных инъекций эламипретида участникам с сухой ВМД. Первичной конечной точкой эффективности будет измерение скорости изменений в макулярной области потери фоторецепторов, оцениваемой с помощью спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT) и картирования эллипсоидной зоны (EZ) на 48 неделе.

" Регистрация первого пациента в нашей программе Фазы 3 делает нас на один шаг ближе к предоставлению потенциально первого в своем классе варианта лечения в домашних условиях для пациентов, живущих с сухой ВМД», — сказала Рини Маккарти, генеральный директор. «Поскольку в настоящее время активны несколько центров и мы можем набирать пациентов в США, мы делаем отличный старт и с нетерпением ждем оценки эффективности и безопасности эламипретида у пациентов с сухой ВМД в этих ключевых исследованиях фазы 3».

«Остается огромная потребность в новых методах лечения с дифференцированными механизмами действия для лечения сухой ВМД, особенно в тех, которые можно было бы легко использовать для лечения более ранних стадий заболевания», — сказал Чарльз Вайкофф, доктор медицинских наук, доктор философии из Retinal Consultants of Retinal Consultants of Техас. «Эламипретид, митохондриальная таргетная терапия, может назначаться пациентами самостоятельно в домашних условиях. Он потенциально может стать преобразующим подходом к лечению сухой ВМД, воздействуя на биоэнергетический дисбаланс, связанный с прогрессирующей потерей фоторецепторов, который определяет ВМД и приводит к прогрессирующему развитию ВМД. снижение зрения».

О ReNEW и ReGAINReNEW и ReGAIN — это глобальные клинические исследования третьей фазы, оценивающие эффективность и безопасность подкожных инъекций эламипретида один раз в день у участников с сухой ВМД. Первичной конечной точкой исследований является скорость изменения потери фоторецепторов в макулярной области, оцениваемая с помощью спектральной оптической когерентной томографии и картирования эллипсоидных зон. В исследовании ReNEW 360 пациентов будут рандомизированы 2:1 для приема эламипретида или плацебо в течение 96 недель с возможностью участия в открытом расширенном исследовании ReTAIN.

О сухой ВМДВМД является основной причиной необратимой слепоты. По оценкам Системы наблюдения за здоровьем глаз и зрения, ею страдают 19,8 миллионов американцев в возрасте 40 лет и старше (Рейн, 2022 г.), из них 85% В 90% случаев это сухая ВМД (Шульц, 2021). Сухая ВМД — это прогрессирующее заболевание сетчатки, при котором фоторецепторы — специализированные нейроны сетчатки, преобразующие свет в электрические сигналы, необходимые для нормальной зрительной функции, — постепенно повреждаются и умирают, что приводит к потере зрения. Известно, что митохондриальная дисфункция, которая связана со старением, курением, ожирением и состоянием сердечно-сосудистой системы, предшествует клиническим симптомам ВМД и увеличивается соразмерно прогрессированию заболевания ВМД (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Утрату фоторецепторов можно оценить количественно путем измерения толщины между EZ и пигментным эпителием сетчатки (т. е. толщины EZ-RPE). Было показано, что потеря клеток фоторецепторов или ослабление EZ предшествует и предсказывает потерю зрительной функции и области географической атрофии при сухой ВМД.

О Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых методов лечения возрастных и редких генетических заболеваний, связанных с митохондриальной дисфункцией. Компания начинает третью фазу клинических испытаний эламипретида, своего ведущего кандидата на исследование, при сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Эламипретид также проходит испытания в полномасштабном клиническом исследовании фазы 3 при первичной митохондриальной миопатии, редком скелетном миопатическом заболевании, и находится на рассмотрении Управления по контролю за продуктами и лекарствами в отношении синдрома Барта, ультраредкого сердечно-скелетного заболевания. Компания разрабатывает кандидатный препарат второго поколения на клинической стадии — бевемипретид (SBT-272) для лечения офтальмологических и неврологических заболеваний. Компания имеет обширный портфель новых соединений, нацеленных на митохондрии, которые проходят оценку в качестве потенциальных терапевтических продуктов.

ИСТОЧНИК Stealth BioTherapeutics Inc.

Опубликовано : 2024-06-11 16:48

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова