Yaşa Bağlı Makula Dejenerasyonu Olan Hastalarda Elamipretide Yönelik Global Faz 3 Klinik Programına Kayıtlı İlk Hasta

NEEDHAM, Mass., 05 Haziran 2024. Stealth BioTherapeutics Inc. ("Şirket" veya "Stealth"), mitokondriyal fonksiyon bozukluğunu içeren hastalıklara yönelik yeni tedavilerin keşfine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi , bugün, kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonu (kuru AMD) hastalarında elamipretid için Faz 3 klinik programının bir parçası olarak ilk hastasını ReNEW çalışmasına (NCT06373731) kaydettiğini ve dozunu uyguladığını duyurdu. Program, ReNEW ve ReGAIN olmak üzere iki Aşama 3 denemesinden oluşur. Her iki araştırmada da kuru YBMD'li katılımcılara günlük deri altı elamipretid enjeksiyonunun etkinliği, güvenliği ve farmakokinetiği değerlendirilecek. Birincil etkililik son noktası, 48. haftada spektral alan-optik koherens tomografi (SD-OCT) ve elipsoid bölge (EZ) haritalaması ile değerlendirilen, fotoreseptör kaybının maküler alanındaki değişim oranını ölçecektir.

" İlk hastayı Faz 3 programımıza kaydetmek bizi kuru AMD ile yaşayan hastalara sınıfında ilk, evde tedavi seçeneğini sunmaya bir adım daha yaklaştırıyor" dedi İcra Kurulu Başkanı Reenie McCarthy. "ABD'de artık birden fazla sitenin aktif olması ve hasta kaydı yapabilmesi nedeniyle harika bir başlangıç ​​yapıyoruz ve bu önemli Faz 3 denemelerinde kuru AMD hastalarında elamipretidin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

Retinal Consultants'tan PhD Charles Wykoff, MD, "Kuru AMD'yi tedavi etmek için farklı etki mekanizmalarına sahip yeni tedavilere, özellikle de hastalığın erken evrelerinin yönetimi için kolayca kullanılabilecek olanlara büyük bir ihtiyaç var" dedi. Teksas. "Mitokondriyal hedefe yönelik bir tedavi olan Elamipretide, hastalar tarafından evde kendi başlarına uygulanabilir. AMD'yi tanımlayan ve ilerleyici fotoreseptör kaybında ortaya çıkan biyoenerjetik dengesizliği hedefleyerek kuru AMD yönetimine dönüştürücü bir yaklaşım olma potansiyelini taşıyor. görsel düşüş."

ReNEW ve ReGAIN HakkındaReNEW ve ReGAIN, kuru AMD'li katılımcılara günde bir kez deri altı elamipretid enjeksiyonlarının etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren Faz 3 küresel klinik çalışmalardır. Denemeler için birincil son nokta, spektral alan-optik tutarlılık tomografisi ve elipsoid bölge haritalaması ile değerlendirilen fotoreseptör kaybının maküler alanındaki değişim hızıdır. ReNEW denemesinde 360 ​​hasta, 96 hafta boyunca elamipretid veya plaseboya 2:1 oranında randomize edilecek ve katılımcılara açık etiketli uzatma denemesi ReTAIN'e kaydolma seçeneği sunulacak.

Kuru AMD hakkındaAMD, geri dönüşü olmayan körlüğün önde gelen nedenidir ve Görme ve Göz Sağlığı Gözetleme Sistemi tarafından 40 yaş ve üzeri 19,8 milyon Amerikalıyı (Rein 2022) etkileyeceği tahmin edilmektedir; bunların %85'i Vakaların %90'ı kuru AMD'dir (Schultz 2021). Kuru AMD, retinada bulunan ve ışığı normal görme fonksiyonu için gerekli elektrik sinyallerine dönüştüren özel nöronlar olan fotoreseptörlerin ilerleyici hasara ve ölüme maruz kaldığı ve görme kaybına yol açan ilerleyici bir retina hastalığıdır. Yaşlanma, sigara içme, obezite ve kardiyovasküler sağlıkla ilişkilendirilen mitokondriyal fonksiyon bozukluğunun AMD'nin klinik semptomlarından önce geldiği ve AMD hastalığının ilerlemesiyle orantılı olarak arttığı bilinmektedir (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Fotoreseptör kaybı, EZ ile retina pigment epiteli arasındaki kalınlık (yani EZ-RPE kalınlığı) ölçülerek ölçülebilir. Fotoreseptör hücrelerinin kaybının veya EZ zayıflamasının, kuru AMD'de görsel fonksiyon kaybından ve coğrafi atrofi alanlarından önce geldiği ve bu kaybı öngördüğü gösterilmiştir.

Gizli BiyoTerapötikler HakkındaGizli BiyoTerapötikler, mitokondriyal fonksiyon bozukluğunu içeren yaşa bağlı ve nadir görülen genetik hastalıklar için yeni tedavilerin keşfedilmesine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi. Şirket, kuru yaşa bağlı makula dejenerasyonunda önde gelen araştırma ürünü adayı olan elamipretidin Faz 3 klinik deneylerini başlatıyor. Elamipretide aynı zamanda nadir bir iskelet miyopatik hastalığı olan primer mitokondriyal miyopatide tam kayıtlı bir Faz 3 klinik denemesinde test ediliyor ve son derece nadir bir kalp-iskelet hastalığı olan Barth sendromu için Gıda ve İlaç İdaresi tarafından inceleniyor. Şirket, oftalmik ve nörolojik hastalık endikasyonları için ikinci nesil klinik aşama adayı olan bevemipretidi (SBT-272) geliştiriyor. Şirket, terapötik ürün adayları olarak değerlendirilmekte olan yeni mitokondri hedefli bileşiklerden oluşan derin bir ürün yelpazesine sahiptir.

KAYNAK Stealth BioTherapeutics Inc.