Перший пацієнт, зареєстрований у глобальній фазі 3 клінічної програми для еламіпретиду у пацієнтів із сухою віковою макулярною дегенерацією

Підпишіться на Drugslib

НІДХЕМ, Массачусетс, 5 червня 2024 р. Stealth BioTherapeutics Inc. («Компанія» або «Stealth»), біофармацевтична компанія на клінічній стадії, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації нових методів лікування захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією. , сьогодні оголосила, що залучила свого першого пацієнта до випробування ReNEW (NCT06373731) як частину клінічної програми фази 3 еламіпретиду для пацієнтів із сухою віковою дегенерацією жовтої плями (сухий ВМД). Програма складається з двох випробувань фази 3 ReNEW і ReGAIN. Обидва випробування оцінюватимуть ефективність, безпеку та фармакокінетику щоденних підшкірних ін’єкцій еламіпретиду учасникам із сухим ВМД. Основною кінцевою точкою ефективності буде вимірювання швидкості зміни макулярної області втрати фоторецепторів, оцінюваної спектрально-оптичною когерентною томографією (SD-OCT) і картування еліпсоїдної зони (EZ) на 48-му тижні.

" Зарахування першого пацієнта до нашої програми фази 3 робить нас ще на один крок ближче до надання потенційно першої в своєму класі можливості лікування вдома для пацієнтів із сухим ВМД», — сказала Рені Маккарті, головний виконавчий директор. «З кількома сайтами, які зараз активні та можуть залучати пацієнтів у США, ми розпочали чудовий шлях і з нетерпінням чекаємо оцінки ефективності та безпеки еламіпретиду у пацієнтів із сухим ВМД у цих ключових дослідженнях фази 3».

"Залишається величезна потреба в нових методах лікування з диференційованими механізмами дії для лікування сухого ВМД, особливо тих, які можна було б легко застосовувати для лікування ранніх стадій захворювання", - сказав Чарльз Вайкофф, доктор медичних наук, доктор філософії Retinal Consultants of Техас. «Еламіпретид, мітохондріальна таргетна терапія, може бути призначена пацієнтами самостійно вдома. Він має потенціал для трансформаційного підходу до лікування сухого ВМД шляхом націлювання на біоенергетичний дисбаланс, пов’язаний із прогресуючою втратою фоторецепторів, що визначає ВМД і призводить до прогресуючого розвитку ВМД. погіршення зору."

Про ReNEW і ReGAINReNEW і ReGAIN — це глобальні клінічні випробування фази 3, які оцінюють ефективність і безпеку підшкірних ін’єкцій еламіпретиду один раз на день учасникам із сухим ВМД. Основною кінцевою точкою для випробувань є швидкість зміни макулярної області втрати фоторецепторів, оцінена спектрально-оптичною когерентною томографією та картуванням еліпсоїдної зони. У дослідженні ReNEW 360 пацієнтів будуть рандомізовані у співвідношенні 2:1 для прийому еламіпретиду або плацебо протягом 96 тижнів з можливістю участі у відкритому розширеному дослідженні ReTAIN.

Про суху ВМДВМД є основною причиною необоротної сліпоти, і, за оцінками Системи спостереження за зором і здоров’ям очей, вона вражає 19,8 мільйонів американців віком від 40 років (Rein 2022), з яких 85% до 90% випадків – суха ВМД (Schultz 2021). Сухий ВМД — це прогресуюче захворювання сітківки, при якому фоторецептори, які є спеціалізованими нейронами сітківки, які перетворюють світло в електричні сигнали, необхідні для нормальної функції зору, зазнають прогресуючого пошкодження та смерті, що призводить до втрати зору. Відомо, що мітохондріальна дисфункція, яка пов’язана зі старінням, курінням, ожирінням і серцево-судинним здоров’ям, передує клінічним симптомам ВМД і посилюється відповідно до прогресування захворювання ВМД (Feher 2006; Karunadharma 2010; Terluk 2015). Втрату фоторецепторів можна кількісно визначити, вимірявши товщину між EZ та пігментним епітелієм сітківки (тобто товщину EZ-RPE). Було показано, що втрата фоторецепторних клітин або ослаблення EZ передує втраті зорової функції та зонам географічної атрофії при сухій AMD і передує їй.

Про Stealth BioTherapeuticsStealth BioTherapeutics – це біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації нових методів лікування вікових і рідкісних генетичних захворювань, що включають мітохондріальну дисфункцію. Компанія розпочинає фазу 3 клінічних випробувань еламіпретиду, свого провідного досліджуваного продукту-кандидата, для лікування сухої вікової макулярної дегенерації. Еламіпретид також проходить випробування у повністю зареєстрованому клінічному дослідженні фази 3 первинної мітохондріальної міопатії, рідкісного скелетного міопатичного захворювання, і розглядається Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів щодо синдрому Барта, надзвичайно рідкісного серцево-скелетного захворювання. Компанія розробляє кандидат на клінічну стадію другого покоління, бевеміпретид (SBT-272), для офтальмологічних і неврологічних захворювань. Компанія має великий набір нових сполук, націлених на мітохондрії, які оцінюються як кандидати на терапевтичні продукти.

SOURCE Stealth BioTherapeutics Inc.

Опубліковано : 2024-06-11 16:48

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова