První pacienti ve fázi 1a/b klinické studie RGT-61159, orální malé molekuly zacílené na MYB, u adenoidního cystického karcinomu a kolorektálního karcinomu

Sledujte Drugslib

WOBURN, Mass., 8. října 2024. Rgenta Therapeutics, biotechnologická společnost průkopnická ve vývoji nové třídy orálních malých molekul zaměřených na regulaci RNA a RNA pro onkologické a neurologické poruchy, dnes oznámila, že první pacienti byli dávka ve fázi 1a/b klinické studie RGT-61159. Tento nový kandidát na lék je vyvíjen pro potenciální léčbu adenoidně cystického karcinomu (ACC), kolorektálního karcinomu (CRC) a dalších solidních nádorů, stejně jako akutní myeloidní leukémie (AML).

"V současné době existuje žádné účinné možnosti systémové léčby pro ACC Pacienti s tímto vzácným a agresivním karcinomem, který s sebou nese vysoké riziko recidivy a metastáz, čelí naléhavé potřebě inovativních léčebných přístupů,“ řekla Lillian Siu, MD, ředitelka programu fáze I a spol. -ředitelka programu Bras and Family Drug Development Program v Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Kanada. Enrique Sanz-Garcia, MD, lékařský onkolog a hlavní výzkumník ve studii v Princess Margaret Cancer Center dodal: „Inhibitor MYB, RGT-61159, představuje jeden takový inovativní přístup navržený k řešení hlavní příčiny ACC a my jsme nadšeni z hodnocení tohoto nového kandidáta na lék v této první klinické studii fáze 1 na lidech.“

„Pacienti s kolorektálním karcinomem, u kterých selhala počáteční terapie, mají také špatné výsledky,“ poznamenal Alexander Spira, M.D., Ph.D., výkonný ředitel a klinický ředitel NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 má nový mechanismus účinku a zaměřuje se na známý onkogenní ovladač. Jsme rádi, že můžeme spolupracovat se společností Rgenta při zkoumání potenciálu tohoto nového agenta."

"Jsme nadšeni, že můžeme přesunout naše první aktivum do kliniky, což je pro Rgenta významný milník, a pracovat na této studii se skupinou špičkových klinických lékařů,“ řekl Simon Xi, Ph.D., spoluzakladatel a výkonný ředitel Rgenta. „V Rgentě jsme vytvořili platformu pro objevování a vývoj léků zacílených na RNA s malou molekulou s cílem uvolnit terapeutický potenciál historicky neléčitelných cílů u lidských nemocí a těšíme se na vytvoření robustního kanálu klinických aktiv.“

Klinická studie fáze 1a/b společnosti Rgenta s RGT-61159 je multicentrická, otevřená studie s eskalací a expanzí dávky u pacientů s pokročilým relabujícím nebo refrakterním ACC nebo CRC. Studie fáze 1a/b vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a zapojení cíle a klinickou účinnost RGT-61159 u pacientů s ACC nebo CRC. Další informace o klinické studii fáze 1a/b lze získat na webu ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

O RGT-61159RGT-61159 je orálně dostupná malá molekula navržená tak, aby specificky modulují sestřih transkripčního faktoru MYB, což vede k inhibici produkce onkogenního MYB proteinu, který má potenciál inhibovat proliferaci nebo indukovat buněčnou smrt rakovinných buněk, které nadměrně exprimují MYB protein. MYB působí jako hlavní regulátor procesů diferenciace buněčné proliferace a jeho aberantní exprese byla prokázána u různých forem lidské rakoviny včetně adenoidně cystického karcinomu (ACC), akutní myeloidní leukémie (AML), akutní lymfoblastické leukémie T-buněk (T-ALL) , kolorektální karcinom (CRC), malobuněčný karcinom plic (SCLC) a karcinom prsu.

Adenoidní cystický karcinom (ACC)Odhaduje se, že přibližně 200 000 lidí žije s ACC na celém světě, včetně 11 000 v USA. I když se jedná o vzácnou rakovinu, ACC je druhým nejčastějším typem rakoviny vznikajícím ve slinné žláze a je agresivním maligním onemocněním s tendencí infiltrovat okolní nervy a metastázovat do vzdálených míst. Nadměrná aktivace onkogenu MYB byla popsána jako charakteristický znak ACC a je zaznamenána u více než 90 % ACC. Léčba ACC je extrémně náročná a může zahrnovat chirurgický zákrok a/nebo ozařování, které často selhávají při kontrole lokální recidivy nádoru a vzdálených metastáz. Pro pacienty s recidivujícím a/nebo metastatickým onemocněním nejsou k dispozici žádné účinné cílené terapie. Existuje tedy nenaplněná lékařská potřeba nových terapeutických cílů a léčebných strategií pro pacienty s touto smrtelnou rakovinou.

O kolorektálním karcinomu (CRC)CRC je třetí nejčastější rakovinou. druhou hlavní příčinou úmrtnosti související s rakovinou na celém světě. Podle Světové zdravotnické organizace bylo v roce 2022 diagnostikováno více než 1,9 milionu případů CRC. Navzdory zlepšené časné detekci CRC a nedávnému úspěchu cílených terapeutik se u přibližně 15–30 % pacientů s metastázami au 20 %–50 % pacientů s původně lokalizovaným onemocněním vyvinou metastázy. Pacienti s relabujícím nebo refrakterním CRC, kteří vyčerpali všechny dostupné možnosti standardní péče, mají velmi špatnou prognózu. MYB je významně nadměrně exprimován u 80–85 % CRC a často se zjistilo, že je prediktivním biomarkerem agresivity nádoru a špatné prognózy. Vývoj nových terapií pro léčbu pacientů s metastatickým CRC zůstává hlavní nenaplněnou lékařskou potřebou.

O společnosti Rgenta TherapeuticsSpolečnost Rgenta Therapeutics vyvíjí řadu perorálních léků zaměřených na RNA s malou molekulou s počátečním zaměřením na onkologii a neurologické poruchy. Naše proprietární platforma těží masivní genomická data, aby identifikovala cílené procesy zpracování RNA a navrhla lepidla s malou molekulou, aby modulovala interakce mezi spliceosomem, regulačními proteiny a RNA. Naše hlavní programy a jedinečný přístup odemykají terapeutický potenciál historicky neléčitelných cílů u lidských nemocí.

ZDROJ Rgenta Therapeutics

Vyslán : 2024-10-09 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova