Erste Patienten erhielten in der klinischen Phase-1a/b-Studie eine Dosis von RGT-61159, einem oralen kleinen Molekül, das auf MYB abzielt, bei adenoid-zystischem Karzinom und Darmkrebs

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WOBURN, Mass., 8. Oktober 2024. Rgenta Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit bei der Entwicklung einer neuen Klasse oraler kleiner Moleküle leistet, die auf RNA und RNA-Regulation bei onkologischen und neurologischen Erkrankungen abzielen, gab heute bekannt, dass die ersten Patienten behandelt wurden dosiert in der klinischen Phase-1a/b-Studie von RGT-61159. Dieser neuartige Arzneimittelkandidat wird für die potenzielle Behandlung von adenoidzystischem Karzinom (ACC), Darmkrebs (CRC) und anderen soliden Tumoren sowie akuter myeloischer Leukämie (AML) entwickelt.

„Derzeit gibt es solche.“ „Es gibt keine wirksamen systemischen Behandlungsmöglichkeiten für ACC. Patienten mit diesem seltenen und aggressiven Krebs, der ein hohes Risiko für Rezidive und Metastasen birgt, sehen sich einem dringenden Bedarf an innovativen Behandlungsansätzen gegenüber“, sagte Lillian Siu, M.D., Direktorin des Phase-I-Programms und Co -Direktor des Bras and Family Drug Development Program am Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Kanada. Enrique Sanz-Garcia, M.D., medizinischer Onkologe und Hauptforscher der Studie am Princess Margaret Cancer Center, fügte hinzu: „Der MYB-Inhibitor RGT-61159 stellt einen solchen innovativen Ansatz dar, der die Grundursache von ACC angehen soll, und das tun wir auch.“ Wir freuen uns darauf, diesen neuartigen Medikamentenkandidaten in dieser ersten klinischen Phase-1-Studie am Menschen zu evaluieren.“

„Patienten mit Darmkrebs, bei denen die anfängliche Therapie versagt hat, haben ebenfalls schlechte Ergebnisse“, bemerkte Alexander Spira, M.D., Ph.D., Geschäftsführer und klinischer Direktor von NEXT Oncology-Virginia. „RGT-61159 hat einen neuartigen Wirkmechanismus und zielt auf einen bekannten onkogenen Treiber ab. Wir freuen uns, mit Rgenta bei der Erforschung des Potenzials dieses neuen Wirkstoffs zusammenzuarbeiten.“

„Wir freuen uns, unseren ersten Vermögenswert zu übertragen.“ in die Klinik zu bringen, was ein bedeutender Meilenstein für Rgenta ist, und mit einer Gruppe erstklassiger Kliniker an dieser Studie zusammenzuarbeiten“, sagte Simon Xi, Ph.D., Mitbegründer und CEO von Rgenta. „Bei Rgenta haben wir eine Plattform zur Entdeckung und Entwicklung niedermolekularer RNA-Zielmedikamente eingerichtet, mit dem Ziel, das therapeutische Potenzial historisch nicht behandelbarer Ziele bei menschlichen Krankheiten zu erschließen, und wir freuen uns darauf, eine robuste Pipeline klinischer Vermögenswerte aufzubauen.“

Rgentas klinische Phase-1a/b-Studie zu RGT-61159 ist eine multizentrische, offene Studie zur Dosissteigerung und -expansion bei Patienten mit fortgeschrittenem rezidiviertem oder refraktärem ACC oder CRC. In der Phase-1a/b-Studie werden Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Zieleingriff sowie die klinische Wirksamkeit von RGT-61159 bei Patienten mit ACC oder CRC bewertet. Weitere Informationen zur klinischen Phase 1a/b-Studie finden Sie unter ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Über RGT-61159RGT-61159 ist ein oral verfügbares kleines Molekül, das dafür entwickelt wurde modulieren spezifisch das Spleißen des Transkriptionsfaktors MYB, was zur Hemmung der onkogenen MYB-Proteinproduktion führt, was das Potenzial hat, die Proliferation zu hemmen oder den Zelltod von Krebszellen zu induzieren, die MYB-Protein überexprimieren. MYB fungiert als Hauptregulator der Zellproliferations-Differenzierungsprozesse und seine abweichende Expression wurde bei mehreren Formen menschlichen Krebses nachgewiesen, darunter adenoid-zystisches Karzinom (ACC), akute myeloische Leukämien (AML) und akute lymphoblastische T-Zell-Leukämien (T-ALL). , Darmkrebs (CRC), kleinzelliger Lungenkrebs (SCLC) und Brustkrebs.

Über das adenoid-zystische Karzinom (ACC) Schätzungen zufolge leben weltweit etwa 200.000 Menschen mit ACC, davon 11.000 in den USA. Während es sich um eine seltene Krebsart handelt, ist ACC die zweithäufigste Krebsart, die in der Speicheldrüse auftritt, und eine aggressive bösartige Erkrankung mit der Tendenz, umliegende Nerven zu infiltrieren und an entfernten Stellen zu metastasieren. Eine Überaktivierung des MYB-Onkogens wurde als Kennzeichen von ACC beschrieben und wird bei über 90 % der ACC festgestellt. Die Behandlung von ACC ist äußerst anspruchsvoll und kann eine Operation und/oder Bestrahlung umfassen, wodurch lokale Tumorrezidive und Fernmetastasen häufig nicht kontrolliert werden können. Für Patienten mit rezidivierenden und/oder metastasierten Erkrankungen stehen keine wirksamen zielgerichteten Therapien zur Verfügung. Es besteht daher ein ungedeckter medizinischer Bedarf an neuen therapeutischen Zielen und Behandlungsstrategien für Patienten mit dieser tödlichen Krebserkrankung.

Über Darmkrebs (CRC)CRC ist die dritthäufigste Krebsart und die weltweit die zweithäufigste krebsbedingte Todesursache. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation wurden im Jahr 2022 mehr als 1,9 Millionen Fälle von Darmkrebs diagnostiziert. Trotz der verbesserten Früherkennung von Darmkrebs und dem jüngsten Erfolg gezielter Therapeutika entwickeln etwa 15–30 % der Patienten Metastasen und 20–50 % der Patienten mit zunächst lokalisierter Erkrankung Metastasen. Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Darmkrebs, die alle verfügbaren Standardtherapieoptionen ausgeschöpft haben, haben eine sehr schlechte Prognose. MYB ist in 80–85 % der Darmkrebserkrankungen deutlich überexprimiert und erweist sich häufig als prädiktiver Biomarker für Tumoraggressivität und schlechte Prognose. Die Entwicklung neuartiger Therapien zur Behandlung von Patienten mit metastasiertem Darmkrebs bleibt ein großer ungedeckter medizinischer Bedarf.

Über Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics entwickelt eine Pipeline oraler, niedermolekularer, auf RNA gerichteter Medikamente mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf Onkologie und neurologischen Erkrankungen. Unsere proprietäre Plattform wertet die umfangreichen Genomdaten aus, um zielgerichtete RNA-Verarbeitungsereignisse zu identifizieren und niedermolekulare Klebstoffe zu entwickeln, um die Wechselwirkungen zwischen dem Spleißosom, regulatorischen Proteinen und RNAs zu modulieren. Unsere führenden Programme und unser einzigartiger Ansatz erschließen das therapeutische Potenzial historisch nicht behandelbarer Ziele bei menschlichen Krankheiten.

QUELLE Rgenta Therapeutics

Gesendet : 2024-10-09 06:00

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