Πρώτοι ασθενείς που χορηγήθηκαν σε κλινική δοκιμή φάσης 1a/b του RGT-61159, ενός στοματικού μικρού μορίου που στοχεύει το MYB, σε αδενοειδές κυστικό καρκίνωμα και καρκίνο του παχέος εντέρου

Ακολουθήστε το Drugslib

WOBURN, Μασαχουσέτη, 8 Οκτωβρίου 2024. Η Rgenta Therapeutics, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που πρωτοπορεί στην ανάπτυξη μιας νέας κατηγορίας στοματικών μικρών μορίων που στοχεύουν στη ρύθμιση RNA και RNA για ογκολογικές και νευρολογικές διαταραχές, ανακοίνωσε σήμερα ότι οι πρώτοι ασθενείς έχουν δοσολογήθηκε στην κλινική δοκιμή Φάσης 1a/b του RGT-61159. Αυτό το νέο υποψήφιο φάρμακο αναπτύσσεται για την πιθανή θεραπεία του αδενοειδούς κυστικού καρκινώματος (ACC), του καρκίνου του παχέος εντέρου (CRC) και άλλων συμπαγών όγκων καθώς και της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (AML).

"Προς το παρόν, υπάρχουν Δεν υπάρχουν αποτελεσματικές συστηματικές επιλογές θεραπείας για το ACC Οι ασθενείς με αυτόν τον σπάνιο και επιθετικό καρκίνο, ο οποίος ενέχει υψηλό κίνδυνο υποτροπής και μετάστασης, αντιμετωπίζουν επείγουσα ανάγκη για καινοτόμες θεραπευτικές προσεγγίσεις», δήλωσε η Lillian Siu, M.D., διευθύντρια του προγράμματος Phase I και συν. -διευθυντής του Προγράμματος Ανάπτυξης Φαρμάκων Bras and Family στο Κέντρο Καρκίνου Princess Margaret, Τορόντο, Καναδάς. Ο Enrique Sanz-Garcia, M.D., ιατρός ογκολόγος του προσωπικού και ο κύριος ερευνητής στη δοκιμή στο Κέντρο Καρκίνου Princess Margaret πρόσθεσε, «Ο αναστολέας MYB, RGT-61159, αντιπροσωπεύει μια τέτοια καινοτόμο προσέγγιση που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της βασικής αιτίας του ACC και είμαστε Είμαι ενθουσιασμένος που αξιολογώ αυτό το νέο υποψήφιο φάρμακο σε αυτήν την κλινική δοκιμή Φάσης 1 πρώτη σε άνθρωπο."

"Ασθενείς με καρκίνο του παχέος εντέρου των οποίων η νόσος απέτυχε στην αρχική θεραπεία έχουν επίσης κακή έκβαση", παρατήρησε ο Alexander Spira, M.D., Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος και κλινικός διευθυντής της NEXT Oncology-Virginia. "Το RGT-61159 έχει έναν νέο μηχανισμό δράσης και στοχεύει σε έναν γνωστό ογκογόνο οδηγό. Είμαστε στην ευχάριστη θέση να συνεργαστούμε με την Rgenta για την εξερεύνηση των δυνατοτήτων αυτού του νέου παράγοντα."

"Είμαστε ενθουσιασμένοι που μετακινούμε το πρώτο μας πλεονέκτημα στην κλινική που αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την Rgenta και να συνεργαστεί με μια ομάδα κλινικών ιατρών παγκόσμιας κλάσης σε αυτή τη δοκιμή», δήλωσε ο Simon Xi, Ph.D., συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Rgenta. "Στην Rgenta έχουμε δημιουργήσει μια πλατφόρμα για την ανακάλυψη και την ανάπτυξη φαρμάκων που στοχεύουν RNA μικρού μορίου με στόχο να ξεκλειδώσει το θεραπευτικό δυναμικό ιστορικά αδύνατων στόχων σε ανθρώπινες ασθένειες και ανυπομονούμε να δημιουργήσουμε έναν ισχυρό αγωγό κλινικών στοιχείων."

Η κλινική δοκιμή Φάσης 1a/b της Rgenta του RGT-61159 είναι μια πολυκεντρική, ανοιχτής μελέτης μελέτη κλιμάκωσης και επέκτασης της δόσης σε ασθενείς με προχωρημένη υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ACC ή CRC. Η μελέτη Φάσης 1a/b θα αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη δέσμευση στόχου και την κλινική αποτελεσματικότητα του RGT-61159 σε ασθενείς με ACC ή CRC. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με την κλινική δοκιμή Φάσης 1a/b είναι διαθέσιμες στο ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Σχετικά με το RGT-61159Το RGT-61159 είναι ένα από το στόμα διαθέσιμο μικρό μόριο σχεδιασμένο να ρυθμίζουν ειδικά το μάτισμα του μεταγραφικού παράγοντα MYB με αποτέλεσμα την αναστολή της παραγωγής ογκογονικής πρωτεΐνης MYB, η οποία έχει τη δυνατότητα να αναστέλλει τον πολλαπλασιασμό ή να προκαλεί κυτταρικό θάνατο καρκινικών κυττάρων που υπερεκφράζουν την πρωτεΐνη MYB. Το MYB δρα ως κύριος ρυθμιστής των διαδικασιών διαφοροποίησης του πολλαπλασιασμού των κυττάρων και η ανώμαλη έκφρασή του έχει αποδειχθεί σε πολλαπλές μορφές ανθρώπινου καρκίνου, όπως το αδενοειδές κυστικό καρκίνωμα (ACC), οι οξείες μυελογενείς λευχαιμίες (AML), οι οξείες λεμφοβλαστικές λευχαιμίες των Τ-κυττάρων (T-ALL). , καρκίνο του παχέος εντέρου (CRC), μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (SCLC) και καρκίνο του μαστού.

Σχετικά με το αδενοειδές κυστικό καρκίνωμα (ACC)Υπολογίζεται ότι περίπου 200.000 άτομα ζουν με ACC σε όλο τον κόσμο, συμπεριλαμβανομένων 11.000 στις ΗΠΑ. Αν και είναι ένας σπάνιος καρκίνος, το ACC είναι ο δεύτερος πιο κοινός τύπος καρκίνου που εμφανίζεται στον σιελογόνο αδένα και είναι μια επιθετική κακοήθεια με τάση να διεισδύει στα γύρω νεύρα και να δίνει μετάσταση σε απομακρυσμένα σημεία. Η υπερενεργοποίηση του ογκογονιδίου MYB έχει περιγραφεί ως χαρακτηριστικό του ACC και σημειώνεται σε πάνω από το 90% των ACC. Η θεραπεία για το ACC είναι εξαιρετικά προκλητική και μπορεί να περιλαμβάνει χειρουργική επέμβαση ή/και ακτινοβολία, η οποία συχνά αποτυγχάνει να ελέγξει την τοπική υποτροπή του όγκου και τις απομακρυσμένες μεταστάσεις. Δεν υπάρχουν διαθέσιμες αποτελεσματικές στοχευμένες θεραπείες για ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή/και μεταστατική νόσο. Υπάρχει επομένως μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη για νέους θεραπευτικούς στόχους και στρατηγικές θεραπείας για ασθενείς με αυτόν τον θανατηφόρο καρκίνο.

Σχετικά με τον καρκίνο του παχέος εντέρου (CRC)Το CRC είναι ο τρίτος πιο διαδεδομένος καρκίνος και ο δεύτερη κύρια αιτία θνησιμότητας που σχετίζεται με τον καρκίνο παγκοσμίως. Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας, το 2022, διαγνώστηκαν περισσότερα από 1,9 εκατομμύρια κρούσματα CRC. Παρά τη βελτιωμένη έγκαιρη ανίχνευση του CRC και την πρόσφατη επιτυχία των στοχευμένων θεραπειών, περίπου το 15%-30% των ασθενών παρουσιάζουν μεταστάσεις και το 20%-50% των ασθενών με αρχικά εντοπισμένη νόσο θα αναπτύξουν μεταστάσεις. Οι ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΚΚΚ που έχουν εξαντλήσει όλες τις διαθέσιμες τυπικές επιλογές θεραπείας φροντίδας, έχουν πολύ κακή πρόγνωση. Το MYB υπερεκφράζεται σημαντικά στο 80-85% του CRC και έχει βρεθεί συχνά ότι είναι ένας προγνωστικός βιοδείκτης της επιθετικότητας του όγκου και της κακής πρόγνωσης. Η ανάπτυξη νέων θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με μεταστατικό CRC παραμένει μια σημαντική ιατρική ανάγκη που δεν ικανοποιείται.

Σχετικά με την Rgenta TherapeuticsΗ Rgenta Therapeutics αναπτύσσει μια σειρά φαρμάκων από του στόματος, μικρών μορίων που στοχεύουν στο RNA, με αρχική εστίαση στην ογκολογία και τις νευρολογικές διαταραχές. Η ιδιόκτητη πλατφόρμα μας εξορύσσει τα τεράστια δεδομένα γονιδιωματικής για τον εντοπισμό στοχεύσιμων γεγονότων επεξεργασίας RNA και τον σχεδιασμό κόλλες μικρών μορίων για τη ρύθμιση των αλληλεπιδράσεων μεταξύ του ματοσώματος, των ρυθμιστικών πρωτεϊνών και των RNA. Τα κύρια προγράμματα και η μοναδική προσέγγισή μας ξεκλειδώνουν το θεραπευτικό δυναμικό ιστορικά αδύνατων στόχων σε ανθρώπινες ασθένειες.

ΠΗΓΗ Rgenta Therapeutics

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-09 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά