Los primeros pacientes recibieron la dosis en el ensayo clínico de fase 1a/b de RGT-61159, una pequeña molécula oral dirigida a MYB, en el carcinoma adenoide quístico y el cáncer colorrectal.

Siga a Drugslib en

WOBURN, Mass., 8 de octubre de 2024. Rgenta Therapeutics, una empresa de biotecnología pionera en el desarrollo de una nueva clase de pequeñas moléculas orales dirigidas al ARN y la regulación del ARN para oncología y trastornos neurológicos, anunció hoy que los primeros pacientes han sido dosificado en el ensayo clínico de fase 1a/b de RGT-61159. Este nuevo fármaco candidato se está desarrollando para el tratamiento potencial del carcinoma adenoide quístico (ACC), el cáncer colorrectal (CCR) y otros tumores sólidos, así como la leucemia mieloide aguda (AML).

"Actualmente, existen No hay opciones de tratamiento sistémico efectivas para el ACC. Los pacientes con este cáncer raro y agresivo, que conlleva un alto riesgo de recurrencia y metástasis, enfrentan una necesidad urgente de enfoques de tratamiento innovadores", dijo Lillian Siu, M.D., directora del Programa de Fase I y co. -director del Programa de Desarrollo de Sujetadores y Medicamentos Familiares del Centro Oncológico Princess Margaret, Toronto, Canadá. Enrique Sanz-García, M.D., oncólogo médico del personal e investigador principal del ensayo en el Centro Oncológico Princess Margaret añadió: "El inhibidor de MYB, RGT-61159, representa uno de esos enfoques innovadores diseñados para abordar la causa raíz del ACC y estamos Estamos entusiasmados de evaluar este nuevo fármaco candidato en este primer ensayo clínico de fase 1 en humanos".

"Los pacientes con cáncer colorrectal cuya enfermedad no ha respondido a la terapia inicial también tienen malos resultados", observó Alexander Spira, M.D., Ph.D., director ejecutivo y director clínico de NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 tiene un mecanismo de acción novedoso y se dirige a un controlador oncogénico conocido. Nos complace colaborar con Rgenta en la exploración del potencial de este nuevo agente".

"Estamos entusiasmados de trasladar nuestro primer activo en la clínica, lo cual es un hito importante para Rgenta, y trabajar con un grupo de médicos de talla mundial en este ensayo", dijo Simon Xi, Ph.D., cofundador y director ejecutivo de Rgenta. "En Rgenta hemos establecido una plataforma para descubrir y desarrollar medicamentos dirigidos a ARN de molécula pequeña con el objetivo de desbloquear el potencial terapéutico de objetivos históricamente no farmacológicos en enfermedades humanas y esperamos establecer una sólida cartera de activos clínicos".

El ensayo clínico de fase 1a/b de Rgenta de RGT-61159 es un estudio multicéntrico, abierto, de escalada y expansión de dosis en pacientes con ACC o CCR avanzado en recaída o refractario. El estudio de fase 1a/b evaluará la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y compromiso objetivo y eficacia clínica de RGT-61159 en pacientes con ACC o CCR. Puede acceder a información adicional sobre el ensayo clínico de Fase 1a/b en ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Acerca de RGT-61159RGT-61159 es una pequeña molécula disponible por vía oral diseñada para Modula específicamente el empalme del factor de transcripción MYB, lo que da como resultado la inhibición de la producción de proteína MYB oncogénica, que tiene el potencial de inhibir la proliferación o inducir la muerte celular de células cancerosas que sobreexpresan la proteína MYB. MYB actúa como un regulador maestro de los procesos de diferenciación de proliferación celular y su expresión aberrante se ha demostrado en múltiples formas de cáncer humano, incluido el carcinoma adenoide quístico (ACC), las leucemias mieloides agudas (AML) y las leucemias linfoblásticas agudas de células T (T-ALL). , cáncer colorrectal (CCR), cáncer de pulmón de células pequeñas (SCLC) y cáncer de mama.

Acerca del carcinoma adenoide quístico (ACC)Se estima que aproximadamente 200 000 personas viven con ACC en todo el mundo, incluidas 11 000 en los EE. UU. Si bien es un cáncer poco común, el ACC es el segundo tipo de cáncer más común que surge en la glándula salival y es una neoplasia maligna agresiva con tendencia a infiltrarse en los nervios circundantes y metastatizar a sitios distantes. La sobreactivación del oncogén MYB se ha descrito como una característica distintiva de ACC y se observa en más del 90% de los ACC. El tratamiento del ACC es extremadamente desafiante y puede incluir cirugía y/o radiación, que a menudo no logran controlar la recurrencia del tumor local y las metástasis a distancia. No existen terapias dirigidas efectivas disponibles para pacientes con enfermedad recurrente y/o metastásica. Por lo tanto, existe una necesidad médica insatisfecha de nuevos objetivos terapéuticos y estrategias de tratamiento para pacientes con este cáncer mortal.

Acerca del cáncer colorrectal (CCR)El CCR es el tercer cáncer más prevalente y el segunda causa principal de mortalidad relacionada con el cáncer en todo el mundo. Según la Organización Mundial de la Salud, en 2022 se diagnosticaron más de 1,9 millones de casos de CCR. A pesar de la mejora en la detección temprana del CCR y el éxito reciente de las terapias dirigidas, aproximadamente entre el 15% y el 30% de los pacientes presentan metástasis y entre el 20% y el 50% de los pacientes con enfermedad inicialmente localizada desarrollarán metástasis. Los pacientes con CCR recidivante o refractario que han agotado todas las opciones de tratamiento estándar disponibles tienen un pronóstico muy malo. MYB se sobreexpresa significativamente en el 80-85% de los CCR y con frecuencia se ha descubierto que es un biomarcador predictivo de agresividad tumoral y mal pronóstico. El desarrollo de nuevas terapias para tratar a pacientes con CCR metastásico sigue siendo una importante necesidad médica no cubierta.

Acerca de Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics está desarrollando una línea de medicamentos orales de molécula pequeña dirigidos a ARN con un enfoque inicial en oncología y trastornos neurológicos. Nuestra plataforma patentada extrae datos genómicos masivos para identificar eventos de procesamiento de ARN seleccionables y diseñar pegamentos de moléculas pequeñas para modular las interacciones entre el espliceosoma, las proteínas reguladoras y los ARN. Nuestros programas líderes y nuestro enfoque único están liberando el potencial terapéutico de objetivos históricamente no farmacológicos en enfermedades humanas.

FUENTE Rgenta Therapeutics

Al corriente : 2024-10-09 06:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares