Premiers patients traités dans le cadre de l'essai clinique de phase 1a/b du RGT-61159, une petite molécule orale ciblant le MYB, dans le carcinome adénoïde kystique et le cancer colorectal

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WOBURN, Massachusetts, 8 octobre 2024. Rgenta Therapeutics, une société de biotechnologie pionnière dans le développement d'une nouvelle classe de petites molécules orales ciblant l'ARN et la régulation de l'ARN pour l'oncologie et les troubles neurologiques, a annoncé aujourd'hui que les premiers patients ont été dosé dans l’essai clinique de phase 1a/b du RGT-61159. Ce nouveau candidat médicament est en cours de développement pour le traitement potentiel du carcinome adénoïde kystique (ACC), du cancer colorectal (CCR) et d'autres tumeurs solides ainsi que de la leucémie myéloïde aiguë (LMA).

"Actuellement, il existe "Il n'y a aucune option de traitement systémique efficace pour l'ACC. Les patients atteints de ce cancer rare et agressif, qui comporte un risque élevé de récidive et de métastases, sont confrontés à un besoin urgent d'approches thérapeutiques innovantes", a déclaré Lillian Siu, M.D., directrice du programme de phase I et co. -directeur du programme de développement de soutiens-gorge et de médicaments familiaux au Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Canada. Enrique Sanz-Garcia, M.D., oncologue médical et chercheur principal de l'essai au Princess Margaret Cancer Center, a ajouté : « L'inhibiteur du MYB, RGT-61159, représente l'une de ces approches innovantes conçues pour s'attaquer à la cause profonde de l'ACC et nous sommes je suis ravi d'évaluer ce nouveau candidat-médicament dans le cadre de ce premier essai clinique de phase 1 chez l'homme."

« Les patients atteints d'un cancer colorectal dont le traitement initial a échoué ont également de mauvais résultats », a observé Alexander Spira, M.D., Ph.D., président-directeur général et directeur clinique de NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 possède un nouveau mécanisme d'action et cible un facteur oncogène connu. Nous sommes heureux de collaborer avec Rgenta pour explorer le potentiel de ce nouvel agent."

"Nous sommes ravis de déplacer notre premier actif. à la clinique, ce qui constitue une étape importante pour Rgenta, et de travailler avec un groupe de cliniciens de classe mondiale sur cet essai », a déclaré Simon Xi, Ph.D., co-fondateur et PDG de Rgenta. "Chez Rgenta, nous avons créé une plateforme pour découvrir et développer des médicaments ciblant l'ARN à petites molécules dans le but de libérer le potentiel thérapeutique de cibles historiquement non médicamentables dans les maladies humaines et nous sommes impatients d'établir un solide portefeuille d'actifs cliniques."

L'essai clinique de phase 1a/b de Rgenta sur le RGT-61159 est une étude multicentrique ouverte d'augmentation et d'expansion de la dose chez des patients atteints d'ACC ou de CCR avancé en rechute ou réfractaires. L'étude de phase 1a/b évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, l'engagement cible et l'efficacité clinique du RGT-61159 chez les patients atteints d'ACC ou de CCR. Des informations supplémentaires sur l'essai clinique de phase 1a/b sont disponibles sur ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

À propos du RGT-61159Le RGT-61159 est une petite molécule disponible par voie orale conçue pour moduler spécifiquement l'épissage du facteur de transcription MYB, entraînant l'inhibition de la production de protéine MYB oncogène, qui a le potentiel d'inhiber la prolifération ou d'induire la mort cellulaire des cellules cancéreuses qui surexpriment la protéine MYB. MYB agit comme un régulateur principal des processus de différenciation de la prolifération cellulaire et son expression aberrante a été démontrée dans plusieurs formes de cancer humain, notamment le carcinome adénoïde kystique (ACC), les leucémies myéloïdes aiguës (LMA), les leucémies lymphoblastiques aiguës à cellules T (T-ALL) , le cancer colorectal (CRC), le cancer du poumon à petites cellules (SCLC) et le cancer du sein.

À propos du carcinome adénoïde kystique (ACC)On estime qu'environ 200 000 personnes vivent avec l'ACC dans le monde, dont 11 000 aux États-Unis. Bien qu'il s'agisse d'un cancer rare, l'ACC est le deuxième type de cancer le plus courant apparaissant dans la glande salivaire. Il s'agit d'une tumeur maligne agressive ayant tendance à s'infiltrer dans les nerfs environnants et à métastaser vers des sites distants. La suractivation de l'oncogène MYB a été décrite comme une caractéristique de l'ACC et est notée dans plus de 90 % des ACC. Le traitement de l'ACC est extrêmement difficile et peut inclure une intervention chirurgicale et/ou une radiothérapie, qui ne parviennent souvent pas à contrôler la récidive tumorale locale et les métastases à distance. Il n’existe pas de thérapies ciblées efficaces pour les patients atteints d’une maladie récurrente et/ou métastatique. Il existe donc un besoin médical non satisfait en matière de nouvelles cibles thérapeutiques et de nouvelles stratégies de traitement pour les patients atteints de ce cancer mortel.

À propos du cancer colorectal (CRC)Le CRC est le troisième cancer le plus répandu et le deuxième cause de mortalité liée au cancer dans le monde. Selon l'Organisation mondiale de la santé, en 2022, plus de 1,9 million de cas de CCR ont été diagnostiqués. Malgré l'amélioration de la détection précoce du CCR et le succès récent des thérapies ciblées, environ 15 à 30 % des patients présentent des métastases et 20 à 50 % des patients présentant une maladie initialement localisée développeront des métastases. Les patients atteints d'un CCR en rechute ou réfractaire qui ont épuisé toutes les options thérapeutiques standard disponibles ont un très mauvais pronostic. MYB est surexprimé de manière significative dans 80 à 85 % des CCR et s'est souvent révélé être un biomarqueur prédictif de l'agressivité tumorale et d'un mauvais pronostic. Le développement de nouvelles thérapies pour traiter les patients atteints de CCR métastatique reste un besoin médical majeur non satisfait.

À propos de Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics développe un portefeuille de médicaments oraux à petites molécules ciblant l'ARN, en mettant l'accent dans un premier temps sur l'oncologie et les troubles neurologiques. Notre plate-forme exclusive exploite des données génomiques massives pour identifier les événements de traitement d'ARN ciblables et concevoir des colles de petites molécules pour moduler les interactions entre le spliceosome, les protéines régulatrices et les ARN. Nos programmes phares et notre approche unique libèrent le potentiel thérapeutique de cibles historiquement non médicamentables dans les maladies humaines.

SOURCE Rgenta Therapeutics

Publié : 2024-10-09 06:00

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