Pasien Pertama yang Diberi Dosis dalam Uji Klinis Fase 1a/b RGT-61159, Molekul Kecil Oral yang Menargetkan MYB, pada Karsinoma Kistik Adenoid dan Kanker Kolorektal

Ikuti Drugslib di

WOBURN, Mass., 8 Oktober 2024. Rgenta Therapeutics, sebuah perusahaan bioteknologi yang memelopori pengembangan kelas baru molekul kecil oral yang menargetkan regulasi RNA dan RNA untuk onkologi dan gangguan neurologis, hari ini mengumumkan bahwa pasien pertama telah diberikan dalam uji klinis Fase 1a/b RGT-61159. Kandidat obat baru ini sedang dikembangkan untuk pengobatan potensial karsinoma kistik adenoid (ACC), kanker kolorektal (CRC) dan tumor padat lainnya serta leukemia myeloid akut (AML).

"Saat ini, terdapat tidak ada pilihan pengobatan sistemik yang efektif untuk ACC. Pasien dengan kanker langka dan agresif ini, yang memiliki risiko tinggi kekambuhan dan metastasis, menghadapi kebutuhan mendesak akan pendekatan pengobatan inovatif,” kata Lillian Siu, M.D., direktur Program Fase I dan rekannya. -direktur Program Pengembangan Bra dan Obat Keluarga di Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Kanada. Enrique Sanz-Garcia, M.D., staf ahli onkologi medis dan peneliti utama dalam uji coba di Princess Margaret Cancer Center menambahkan, "Penghambat MYB, RGT-61159, mewakili salah satu pendekatan inovatif yang dirancang untuk mengatasi akar penyebab ACC dan kami bersemangat untuk mengevaluasi kandidat obat baru ini dalam uji klinis Fase 1 pertama pada manusia."

"Pasien dengan kanker kolorektal yang penyakitnya gagal dalam terapi awal juga memiliki hasil yang buruk," kata Alexander Spira, M.D., Ph.D., CEO dan direktur klinis NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 memiliki mekanisme aksi baru dan menargetkan penggerak onkogenik yang diketahui. Kami senang berkolaborasi dengan Rgenta dalam mengeksplorasi potensi agen baru ini."

"Kami sangat antusias untuk memindahkan aset pertama kami ke dalam klinik yang merupakan tonggak penting bagi Rgenta, dan bekerja sama dengan sekelompok dokter kelas dunia dalam uji coba ini," kata Simon Xi, Ph.D., salah satu pendiri dan CEO Rgenta. "Di Rgenta kami telah membangun platform untuk menemukan dan mengembangkan RNA molekul kecil yang menargetkan obat-obatan dengan tujuan membuka potensi terapeutik dari target yang secara historis tidak dapat diobati pada penyakit manusia dan kami berharap dapat membangun jaringan aset klinis yang kuat."

Uji klinis Fase 1a/b Rgenta terhadap RGT-61159 adalah studi peningkatan dosis dan perluasan dosis multi-pusat dengan label terbuka pada pasien dengan ACC atau CRC yang kambuh atau sulit disembuhkan. Studi Fase 1a/b akan mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik dan keterlibatan target serta kemanjuran klinis RGT-61159 pada pasien dengan ACC atau CRC. Informasi tambahan tentang uji klinis Fase 1a/b dapat diakses di ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Tentang RGT-61159RGT-61159 adalah molekul kecil yang tersedia secara oral dan dirancang untuk secara khusus memodulasi penyambungan faktor transkripsi MYB yang mengakibatkan penghambatan produksi protein MYB onkogenik, yang berpotensi menghambat proliferasi atau menginduksi kematian sel sel kanker yang mengekspresi protein MYB secara berlebihan. MYB bertindak sebagai pengatur utama proses diferensiasi proliferasi sel dan ekspresi menyimpangnya telah dibuktikan dalam berbagai bentuk kanker manusia termasuk karsinoma kistik adenoid (ACC), leukemia myeloid akut (AML), leukemia limfoblastik akut sel T (T-ALL) , kanker kolorektal (CRC), kanker paru-paru sel kecil (SCLC), dan kanker payudara.

Tentang Karsinoma Kistik Adenoid (ACC)Diperkirakan sekitar 200.000 orang hidup dengan ACC di seluruh dunia termasuk 11.000 di Amerika Serikat. Meskipun merupakan kanker langka, ACC adalah jenis kanker kedua yang paling umum timbul di kelenjar ludah dan merupakan keganasan agresif dengan kecenderungan menyusup ke saraf sekitar dan bermetastasis ke tempat yang jauh. Aktivasi berlebihan onkogen MYB telah digambarkan sebagai ciri khas ACC dan terjadi pada lebih dari 90% ACC. Perawatan untuk ACC sangat menantang dan mungkin termasuk pembedahan dan/atau radiasi, yang seringkali gagal mengendalikan kekambuhan tumor lokal dan metastasis jauh. Tidak ada terapi bertarget efektif yang tersedia untuk pasien dengan penyakit berulang dan/atau metastasis. Oleh karena itu, terdapat kebutuhan medis yang belum terpenuhi akan target terapi dan strategi pengobatan baru bagi pasien penderita kanker fatal ini.

Tentang Kanker Kolorektal (CRC)CRC adalah kanker ketiga yang paling umum dan nomor satu di dunia. penyebab utama kedua kematian terkait kanker di seluruh dunia. Menurut Organisasi Kesehatan Dunia, pada tahun 2022, lebih dari 1,9 juta kasus CRC didiagnosis. Meskipun deteksi dini CRC telah membaik dan keberhasilan terapi yang ditargetkan baru-baru ini, sekitar 15%-30% pasien datang dengan metastasis dan 20%-50% pasien dengan penyakit yang awalnya terlokalisasi akan mengalami metastasis. Pasien dengan CRC yang kambuh atau refrakter yang telah kehabisan semua pilihan terapi perawatan standar yang tersedia, memiliki prognosis yang sangat buruk. MYB diekspresikan secara berlebihan pada 80-85% CRC dan sering ditemukan sebagai biomarker prediktif dari agresivitas tumor dan prognosis yang buruk. Mengembangkan terapi baru untuk mengobati pasien dengan CRC metastatik masih merupakan kebutuhan medis utama yang belum terpenuhi.

Tentang Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics sedang mengembangkan rangkaian obat-obatan oral yang menargetkan RNA molekul kecil dengan fokus awal pada onkologi dan gangguan neurologis. Platform milik kami mengumpulkan data genomik dalam jumlah besar untuk mengidentifikasi peristiwa pemrosesan RNA yang dapat ditargetkan dan merancang lem molekul kecil untuk memodulasi interaksi antara spliceosome, protein pengatur, dan RNA. Program utama dan pendekatan unik kami membuka potensi terapeutik dari target penyakit manusia yang secara historis tidak dapat diobati.

SUMBER Rgenta Therapeutics

Diposting : 2024-10-09 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer