Pesakit Pertama Didos dalam Percubaan Klinikal Fasa 1a/b RGT-61159, Molekul Kecil Oral yang Menyasarkan MYB, dalam Adenoid Cystic Carcinoma dan Kanser Kolorektal

Ikuti Drugslib di

WOBURN, Mass., 8 Okt. 2024. Regenta Therapeutics, sebuah syarikat bioteknologi yang mempelopori pembangunan kelas baharu molekul kecil mulut yang menyasarkan peraturan RNA dan RNA untuk onkologi dan gangguan neurologi, hari ini mengumumkan bahawa pesakit pertama telah dos dalam percubaan klinikal Fasa 1a/b RGT-61159. Calon ubat baru ini sedang dibangunkan untuk rawatan berpotensi adenoid cystic carcinoma (ACC), kanser kolorektal (CRC) dan tumor pepejal lain serta leukemia myeloid akut (AML).

"Pada masa ini, terdapat tiada pilihan rawatan sistemik yang berkesan untuk ACC Pesakit dengan kanser jarang dan agresif ini, yang membawa risiko tinggi berulang dan metastasis, menghadapi keperluan mendesak untuk pendekatan rawatan yang inovatif," kata Lillian Siu, M.D., pengarah Program Fasa I dan bersama. -pengarah Program Pembangunan Bra dan Dadah Keluarga di Pusat Kanser Princess Margaret, Toronto, Kanada. Enrique Sanz-Garcia, M.D., pakar onkologi perubatan kakitangan dan penyiasat utama dalam percubaan di Pusat Kanser Princess Margaret menambah, "Perencat MYB, RGT-61159, mewakili satu pendekatan inovatif sedemikian yang direka untuk menangani punca ACC dan kami sedang teruja untuk menilai calon ubat novel ini dalam percubaan klinikal Fasa 1 pertama dalam manusia ini."

"Pesakit yang menghidap kanser kolorektal yang penyakitnya gagal terapi awal juga mempunyai hasil yang buruk," kata Alexander Spira, M.D., Ph.D., ketua pegawai eksekutif dan pengarah klinikal NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 mempunyai mekanisme tindakan baru dan menyasarkan pemacu onkogenik yang diketahui. Kami berbesar hati untuk bekerjasama dengan Regenta dalam meneroka potensi ejen baharu ini."

"Kami teruja untuk memindahkan aset pertama kami masuk ke klinik yang merupakan peristiwa penting bagi Regenta, dan bekerjasama dengan sekumpulan doktor bertaraf dunia dalam percubaan ini," kata Simon Xi, Ph.D., pengasas bersama dan ketua pegawai eksekutif Regenta. "Di Regenta, kami telah mewujudkan platform untuk menemui dan membangunkan ubat-ubatan yang menyasarkan RNA molekul kecil dengan matlamat untuk membuka kunci potensi terapeutik sasaran yang tidak boleh dirawat secara sejarah dalam penyakit manusia dan kami berharap untuk mewujudkan saluran paip aset klinikal yang mantap."

Percubaan klinikal Fasa 1a/b Regenta bagi RGT-61159 ialah kajian peningkatan dos kajian label terbuka berbilang pusat dan kajian pengembangan pada pesakit dengan ACC atau CRC yang berulang atau refraktori. Kajian Fasa 1a/b akan menilai keselamatan, toleransi, farmakokinetik dan penglibatan sasaran serta keberkesanan klinikal RGT-61159 pada pesakit dengan ACC atau CRC. Maklumat tambahan tentang percubaan klinikal Fasa 1a/b boleh diakses di ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Mengenai RGT-61159RGT-61159 ialah molekul kecil yang tersedia secara lisan yang direka untuk secara khusus memodulasi penyambungan faktor transkripsi MYB yang mengakibatkan perencatan pengeluaran protein MYB onkogenik, yang berpotensi untuk menghalang percambahan atau mendorong kematian sel sel kanser yang mengekspresikan protein MYB secara berlebihan. MYB bertindak sebagai pengawal selia utama proses pembezaan percambahan sel dan ekspresi menyimpangnya telah ditunjukkan dalam pelbagai bentuk kanser manusia termasuk adenoid cystic carcinoma (ACC), leukemia myeloid akut (AML), leukemia limfoblastik akut sel T (T-ALL) , kanser kolorektal (CRC), kanser paru-paru sel kecil (SCLC) dan kanser payudara.

Mengenai Adenoid Cystic Carcinoma (ACC)Dianggarkan kira-kira 200,000 orang hidup dengan ACC di seluruh dunia termasuk 11,000 di AS. Walaupun ia adalah kanser yang jarang berlaku, ACC adalah jenis kanser kedua paling biasa yang timbul dalam kelenjar air liur dan merupakan keganasan yang agresif dengan kecenderungan untuk menyusup ke saraf sekeliling dan bermetastasis ke tapak yang jauh. Pengaktifan berlebihan onkogen MYB telah digambarkan sebagai ciri ACC dan dicatatkan dalam lebih 90% ACC. Rawatan untuk ACC sangat mencabar dan mungkin termasuk pembedahan dan/atau radiasi, yang selalunya gagal mengawal kekambuhan tumor tempatan dan metastasis jauh. Tiada terapi sasaran yang berkesan tersedia untuk pesakit dengan penyakit berulang dan/atau metastatik. Oleh itu, terdapat keperluan perubatan yang tidak dapat dipenuhi untuk sasaran terapeutik dan strategi rawatan baharu untuk pesakit yang menghidap kanser maut ini.

Mengenai Kanser Kolorektal (CRC)CRC ialah kanser ketiga paling lazim dan punca kedua kematian berkaitan kanser di seluruh dunia. Menurut Pertubuhan Kesihatan Sedunia, pada tahun 2022, lebih daripada 1.9 juta kes CRC telah didiagnosis. Walaupun pengesanan awal CRC yang lebih baik dan kejayaan terapeutik yang disasarkan baru-baru ini, kira-kira 15% -30% pesakit yang hadir dengan metastasis dan 20% -50% pesakit dengan penyakit setempat pada mulanya akan mengalami metastasis. Pesakit dengan CRC berulang atau refraktori yang telah kehabisan semua pilihan terapi penjagaan standard yang ada, mempunyai prognosis yang sangat buruk. MYB diekspresikan secara ketara dalam 80-85% CRC dan sering didapati sebagai penanda bio ramalan keagresifan tumor dan prognosis yang buruk. Membangunkan terapi baru untuk merawat pesakit dengan CRC metastatik kekal sebagai keperluan perubatan utama yang tidak dipenuhi.

Mengenai Regenta TherapeuticsRegenta Therapeutics sedang membangunkan saluran paip ubat menyasarkan RNA molekul kecil oral dengan tumpuan awal pada onkologi dan gangguan neurologi. Platform proprietari kami melombong data genomik besar-besaran untuk mengenal pasti peristiwa pemprosesan RNA yang boleh disasarkan dan mereka bentuk gam molekul kecil untuk memodulasi interaksi antara spliceosome, protein pengawalseliaan dan RNA. Program peneraju kami dan pendekatan unik membuka kunci potensi terapeutik sasaran yang tidak boleh dirawat secara sejarah dalam penyakit manusia.

SUMBER Regenta Therapeutics

Disiarkan : 2024-10-09 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular