Eerste patiënten gedoseerd in fase 1a/b klinische studie van RGT-61159, een oraal klein molecuul gericht op MYB, bij adenoïd cystisch carcinoom en colorectale kanker

Volg Drugslib op

WOBURN, Massachusetts, 8 oktober 2024. Rgenta Therapeutics, een biotechnologiebedrijf dat pioniert in de ontwikkeling van een nieuwe klasse orale kleine moleculen die zich richten op RNA en RNA-regulatie voor oncologie en neurologische aandoeningen, heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënten zijn gedoseerd in de klinische fase 1a/b-studie met RGT-61159. Dit nieuwe kandidaat-geneesmiddel wordt ontwikkeld voor de mogelijke behandeling van adenoïde cystisch carcinoom (ACC), colorectale kanker (CRC) en andere solide tumoren, evenals acute myeloïde leukemie (AML).

"Momenteel zijn er Er zijn geen effectieve systemische behandelingsopties voor ACC. Patiënten met deze zeldzame en agressieve kanker, die een hoog risico op recidief en metastase met zich meebrengt, hebben dringend behoefte aan innovatieve behandelmethoden”, zegt Lillian Siu, M.D., directeur van het Fase I-programma en co. -directeur van het Bras and Family Drug Development Program bij het Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Canada. Enrique Sanz-Garcia, M.D., medisch oncoloog en hoofdonderzoeker van de proef in het Princess Margaret Cancer Center voegde hieraan toe: “De MYB-remmer, RGT-61159, vertegenwoordigt zo’n innovatieve aanpak die is ontworpen om de hoofdoorzaak van ACC aan te pakken en we zijn Ik ben enthousiast om dit nieuwe kandidaat-geneesmiddel te evalueren in deze eerste klinische fase 1-studie op mensen."

"Patiënten met colorectale kanker bij wie de initiële therapie niet heeft gefaald, hebben ook slechte resultaten", aldus Alexander Spira, M.D., Ph.D., CEO en klinisch directeur van NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 heeft een nieuw werkingsmechanisme en richt zich op een bekende oncogene driver. We zijn verheugd om met Rgenta samen te werken bij het onderzoeken van het potentieel van dit nieuwe middel."

"We zijn verheugd om ons eerste bezit te verplaatsen in de kliniek, wat een belangrijke mijlpaal is voor Rgenta, en om samen te werken met een groep artsen van wereldklasse aan deze proef”, aldus Simon Xi, Ph.D., medeoprichter en CEO van Rgenta. "Bij Rgenta hebben we een platform opgezet voor het ontdekken en ontwikkelen van medicijnen die gericht zijn op RNA op kleine moleculen, met als doel het therapeutische potentieel van historisch ongeneeslijke doelwitten bij ziekten bij de mens te ontsluiten, en we kijken ernaar uit om een ​​robuuste pijplijn van klinische middelen op te zetten."

Rgenta's klinische fase 1a/b-studie met RGT-61159 is een multicenter, open-label onderzoek naar dosisescalatie en -expansie bij patiënten met gevorderd recidiverend of refractair ACC of CRC. De fase 1a/b-studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, doelbetrokkenheid en klinische werkzaamheid van RGT-61159 evalueren bij patiënten met ACC of CRC. Aanvullende informatie over de klinische fase 1a/b-studie kunt u vinden op ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Over RGT-61159RGT-61159 is een oraal verkrijgbaar klein molecuul dat is ontworpen om moduleren specifiek de splitsing van de transcriptiefactor MYB, resulterend in de remming van de oncogene MYB-eiwitproductie, die het potentieel heeft om de proliferatie te remmen of celdood te induceren van kankercellen die MYB-eiwit tot overexpressie brengen. MYB fungeert als een hoofdregulator van celproliferatiedifferentiatieprocessen en de afwijkende expressie ervan is aangetoond bij meerdere vormen van kanker bij de mens, waaronder adenoïde cystisch carcinoom (ACC), acute myeloïde leukemieën (AML), T-cel acute lymfoblastische leukemieën (T-ALL) , colorectale kanker (CRC), kleincellige longkanker (SCLC) en borstkanker.

Over adenoïd cystisch carcinoom (ACC)Er wordt geschat dat er wereldwijd ongeveer 200.000 mensen met ACC leven, waaronder 11.000 in de VS. Hoewel het een zeldzame vorm van kanker is, is ACC het op een na meest voorkomende kankertype dat in de speekselklier ontstaat. Het is een agressieve maligniteit met de neiging om omliggende zenuwen te infiltreren en uit te zaaien naar verre locaties. Overactivatie van het MYB-oncogen is beschreven als een kenmerk van ACC en wordt opgemerkt bij meer dan 90% van de ACC. De behandeling van ACC is uiterst uitdagend en kan een operatie en/of bestraling omvatten, waardoor het lokale tumorrecidief en metastasen op afstand vaak niet onder controle kunnen worden gebracht. Er zijn geen effectieve gerichte therapieën beschikbaar voor patiënten met recidiverende en/of gemetastaseerde ziekte. Er bestaat dus een onvervulde medische behoefte aan nieuwe therapeutische doelen en behandelingsstrategieën voor patiënten met deze dodelijke kanker.

Over colorectale kanker (CRC)CRC is de derde meest voorkomende kanker en de de tweede belangrijkste oorzaak van kankergerelateerde sterfte wereldwijd. Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie werden in 2022 meer dan 1,9 miljoen gevallen van dikkedarmkanker gediagnosticeerd. Ondanks de verbeterde vroege detectie van CRC en het recente succes van gerichte therapieën, zal ongeveer 15%-30% van de patiënten met metastasen en 20%-50% van de patiënten met een aanvankelijk gelokaliseerde ziekte metastasen ontwikkelen. Patiënten met recidiverend of refractair CRC die alle beschikbare standaardbehandelingsopties hebben uitgeput, hebben een zeer slechte prognose. MYB komt significant tot overexpressie in 80-85% van de CRC en er is vaak gebleken dat het een voorspellende biomarker is voor de agressiviteit van tumoren en een slechte prognose. Het ontwikkelen van nieuwe therapieën voor de behandeling van patiënten met gemetastaseerd CRC blijft een grote onvervulde medische behoefte.

Over Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics ontwikkelt een pijplijn van orale, kleinmoleculaire RNA-gerichte medicijnen met een initiële focus op oncologie en neurologische aandoeningen. Ons eigen platform ontgint de enorme genomische gegevens om doelgerichte RNA-verwerkingsgebeurtenissen te identificeren en lijmen van kleine moleculen te ontwerpen om de interacties tussen het spliceosoom, regulerende eiwitten en RNA's te moduleren. Onze leidende programma's en unieke aanpak ontsluiten het therapeutische potentieel van historisch ongeneeslijke doelwitten bij ziekten bij de mens.

BRON Rgenta Therapeutics

Geplaatst : 2024-10-09 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden