Pierwsi pacjenci, którym w fazie 1a/b badania klinicznego podano dawkę RGT-61159, doustnej małej cząsteczki ukierunkowanej na MYB, w leczeniu raka gruczołowo-torbielowatego i raka jelita grubego

Śledź Drugslib na

WOBURN, Massachusetts, 8 października 2024 r. Rgenta Therapeutics, firma biotechnologiczna będąca pionierem w opracowaniu nowej klasy małych cząsteczek doustnych ukierunkowanych na regulację RNA i RNA w onkologii i zaburzeniach neurologicznych, ogłosiła dzisiaj, że pierwsi pacjenci zostali dawkowano w badaniu klinicznym fazy 1a/b RGT-61159. Trwają prace nad tym nowatorskim kandydatem na lek do potencjalnego leczenia raka gruczołowo-torbielowatego (ACC), raka jelita grubego (CRC) i innych nowotworów litych, a także ostrej białaczki szpikowej (AML).

„Obecnie istnieją brak skutecznych możliwości leczenia systemowego ACC. Pacjenci z tym rzadkim i agresywnym nowotworem, który niesie ze sobą wysokie ryzyko nawrotu i przerzutów, pilnie potrzebują innowacyjnych metod leczenia” – stwierdziła lek. Lillian Siu, dyrektor Programu Fazy I i spółka. -dyrektor programu rozwoju biustonoszy i leków rodzinnych w Princess Margaret Cancer Centre w Toronto, Kanada. Enrique Sanz-Garcia, lekarz onkolog i główny badacz badania w Princess Margaret Cancer Center, dodał: „Inhibitor MYB, RGT-61159, reprezentuje jedno z takich innowacyjnych podejść mających na celu usunięcie pierwotnej przyczyny ACC i jesteśmy podekscytowany możliwością oceny tego nowego kandydata na lek w pierwszym badaniu klinicznym fazy 1 na ludziach.”

„Pacjenci z rakiem jelita grubego, których leczenie początkowe nie powiodło się, również mają słabe wyniki” – zauważył dr n. med. Alexander Spira, dyrektor naczelny i dyrektor kliniczny NEXT Oncology-Virginia. „RGT-61159 ma nowatorski mechanizm działania i działa na znany czynnik onkogenny. Cieszymy się, że możemy współpracować z firmą Rgenta przy badaniu potencjału tego nowego środka.”

„Jesteśmy podekscytowani możliwością przeniesienia naszego pierwszego składnika do kliniki, co jest znaczącym kamieniem milowym dla Rgenta, oraz do współpracy nad tym badaniem z grupą światowej klasy klinicystów” – powiedział dr Simon Xi, współzałożyciel i dyrektor generalny Rgenta. „W firmie Rgenta stworzyliśmy platformę do odkrywania i opracowywania leków nakierowanych na małocząsteczkowy RNA, mając na celu odblokowanie potencjału terapeutycznego celów, które w przeszłości były nie do pokonania w leczeniu chorób ludzkich, i nie możemy się doczekać stworzenia solidnego zestawu zasobów klinicznych.”

Badanie kliniczne fazy 1a/b firmy Rgenta dotyczące leku RGT-61159 to wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące zwiększania i rozszerzania dawki u pacjentów z zaawansowanym, nawrotowym lub opornym na leczenie ACC lub CRC. Badanie fazy 1a/b oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i zaangażowanie docelowe oraz skuteczność kliniczną RGT-61159 u pacjentów z ACC lub CRC. Dodatkowe informacje na temat badania klinicznego fazy 1a/b można uzyskać na stronie ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Informacje o RGT-61159RGT-61159 to dostępna doustnie mała cząsteczka przeznaczona do specyficznie modulują splicing czynnika transkrypcyjnego MYB, powodując hamowanie onkogennego wytwarzania białka MYB, które może potencjalnie hamować proliferację lub indukować śmierć komórek nowotworowych, które wykazują nadekspresję białka MYB. MYB działa jako główny regulator procesów różnicowania proliferacji komórek, a jego nieprawidłową ekspresję wykazano w wielu postaciach ludzkiego raka, w tym w raku gruczołowo-torbielowatym (ACC), ostrych białaczkach szpikowych (AML), ostrych białaczkach limfoblastycznych z komórek T (T-ALL). , rak jelita grubego (CRC), drobnokomórkowy rak płuc (SCLC) i rak piersi.

Informacje o raku migdałkowo-torbielowatym (ACC)Szacuje się, że na całym świecie na ACC cierpi około 200 000 osób, w tym 11 000 w USA. Chociaż jest to rzadki nowotwór, ACC jest drugim najczęstszym rodzajem nowotworu powstającego w gruczole ślinowym i jest agresywnym nowotworem złośliwym z tendencją do naciekania otaczających nerwów i dawania przerzutów do odległych miejsc. Nadmierną aktywację onkogenu MYB opisano jako cechę charakterystyczną ACC i stwierdza się ją u ponad 90% ACC. Leczenie ACC jest niezwykle trudne i może obejmować operację i/lub radioterapię, które często nie pozwalają na kontrolę miejscowego wznowy nowotworu i odległych przerzutów. Nie ma skutecznych terapii celowanych u pacjentów z chorobą nawrotową i/lub przerzutową. Istnieje zatem niezaspokojona potrzeba medyczna dotycząca nowych celów terapeutycznych i strategii leczenia pacjentów z tym śmiertelnym nowotworem.

Informacje o raku jelita grubego (CRC)CRC jest trzecim najczęściej występującym nowotworem i najczęstszym nowotworem drugą najczęstszą przyczyną zgonów z powodu nowotworów na świecie. Według Światowej Organizacji Zdrowia w 2022 roku zdiagnozowano ponad 1,9 miliona przypadków CRC. Pomimo lepszego wczesnego wykrywania CRC i niedawnego sukcesu terapii celowanych, u około 15–30% pacjentów z przerzutami i u 20–50% pacjentów z początkowo zlokalizowaną chorobą rozwiną się przerzuty. Rokowanie u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie CRC, którzy wyczerpali wszystkie dostępne standardowe możliwości leczenia, jest bardzo złe. MYB ulega znacznej nadekspresji w 80–85% CRC i często okazuje się, że jest biomarkerem predykcyjnym agresywności nowotworu i złego rokowania. Opracowanie nowych terapii w leczeniu pacjentów z CRC z przerzutami pozostaje główną niezaspokojoną potrzebą medyczną.

O firmie Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics opracowuje gamę doustnych, drobnocząsteczkowych leków nakierowanych na RNA, początkowo skupiając się na onkologii i zaburzeniach neurologicznych. Nasza zastrzeżona platforma eksploruje ogromne dane genomiczne w celu identyfikacji docelowych zdarzeń przetwarzania RNA i projektuje małocząsteczkowe kleje w celu modulowania interakcji między spliceosomem, białkami regulatorowymi i RNA. Nasze wiodące programy i unikalne podejście uwalniają potencjał terapeutyczny celów, które w przeszłości były nie do pokonania w przypadku chorób ludzkich.

ŹRÓDŁO Rgenta Therapeutics

Wysłano : 2024-10-09 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe