Primeiros pacientes administrados em ensaio clínico de fase 1a/b de RGT-61159, uma pequena molécula oral direcionada a MYB, em carcinoma adenóide cístico e câncer colorretal

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WOBURN, Massachusetts, 8 de outubro de 2024. Rgenta Therapeutics, uma empresa de biotecnologia pioneira no desenvolvimento de uma nova classe de pequenas moléculas orais voltadas para RNA e regulação de RNA para distúrbios oncológicos e neurológicos, anunciou hoje que os primeiros pacientes foram dosado no ensaio clínico de Fase 1a/b do RGT-61159. Este novo medicamento candidato está sendo desenvolvido para o tratamento potencial do carcinoma adenoide cístico (ACC), câncer colorretal (CRC) e outros tumores sólidos, bem como da leucemia mieloide aguda (LMA).

"Atualmente, existem não há opções eficazes de tratamento sistêmico para ACC. Pacientes com esse câncer raro e agressivo, que apresenta um alto risco de recorrência e metástase, enfrentam uma necessidade urgente de abordagens de tratamento inovadoras", disse Lillian Siu, M.D., diretora do Programa Fase I e co. -diretor do Programa de Desenvolvimento de Medicamentos do Bras and Family no Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Canadá. Enrique Sanz-Garcia, MD, oncologista médico da equipe e investigador principal do estudo no Princess Margaret Cancer Center acrescentou: "O inibidor de MYB, RGT-61159, representa uma abordagem inovadora projetada para abordar a causa raiz do ACC e estamos estou animado para avaliar este novo candidato a medicamento neste primeiro ensaio clínico de Fase 1 em humanos."

"Pacientes com câncer colorretal cuja doença falhou na terapia inicial também apresentam resultados ruins", observou Alexander Spira, M.D., Ph.D., diretor executivo e diretor clínico da NEXT Oncology-Virginia. "RGT-61159 tem um novo mecanismo de ação e tem como alvo um condutor oncogênico conhecido. Temos o prazer de colaborar com a Rgenta na exploração do potencial deste novo agente."

"Estamos entusiasmados em mover nosso primeiro ativo na clínica, que é um marco significativo para a Rgenta, e trabalhar com um grupo de médicos de classe mundial neste ensaio", disse Simon Xi, Ph.D., cofundador e diretor executivo da Rgenta. "Na Rgenta, estabelecemos uma plataforma para descobrir e desenvolver medicamentos direcionados a pequenas moléculas de RNA com o objetivo de desbloquear o potencial terapêutico de alvos historicamente indestrutíveis em doenças humanas e esperamos estabelecer um pipeline robusto de ativos clínicos."

O ensaio clínico de Fase 1a/b da Rgenta do RGT-61159 é um estudo multicêntrico e aberto de escalonamento e expansão de dose em pacientes com ACC ou CRC avançado recidivante ou refratário. O estudo de Fase 1a/b avaliará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e envolvimento do alvo e eficácia clínica do RGT-61159 em pacientes com ACC ou CRC. Informações adicionais sobre o ensaio clínico de Fase 1a/b podem ser acessadas em ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Sobre o RGT-61159RGT-61159 é uma pequena molécula disponível por via oral projetada para modular especificamente o splicing do fator de transcrição MYB, resultando na inibição da produção oncogênica da proteína MYB, que tem o potencial de inibir a proliferação ou induzir a morte celular de células cancerígenas que superexpressam a proteína MYB. MYB atua como um regulador mestre dos processos de diferenciação da proliferação celular e sua expressão aberrante foi demonstrada em múltiplas formas de câncer humano, incluindo carcinoma adenóide cístico (ACC), leucemias mieloides agudas (LMA), leucemias linfoblásticas agudas de células T (T-ALL) , câncer colorretal (CCR), câncer de pulmão de pequenas células (CPPC) e câncer de mama.

Sobre o Carcinoma Adenóide Cístico (ACC)Estima-se que aproximadamente 200.000 pessoas vivam com ACC em todo o mundo, incluindo 11.000 nos EUA. Embora seja um câncer raro, o ACC é o segundo tipo de câncer mais comum que surge na glândula salivar e é uma doença maligna agressiva com tendência a se infiltrar nos nervos circundantes e metastatizar para locais distantes. A superativação do oncogene MYB foi descrita como uma marca registrada do ACC e é observada em mais de 90% dos ACC. O tratamento para ACC é extremamente desafiador e pode incluir cirurgia e/ou radiação, que muitas vezes não consegue controlar a recorrência local do tumor e metástases à distância. Não existem terapias direcionadas eficazes disponíveis para pacientes com doença recorrente e/ou metastática. Há, portanto, uma necessidade médica não atendida de novos alvos terapêuticos e estratégias de tratamento para pacientes com esse câncer fatal.

Sobre o câncer colorretal (CCR)O CCR é o terceiro câncer mais prevalente e o segunda principal causa de mortalidade relacionada ao câncer em todo o mundo. Segundo a Organização Mundial da Saúde, em 2022, foram diagnosticados mais de 1,9 milhão de casos de CCR. Apesar da melhoria da detecção precoce do CCR e do recente sucesso da terapêutica direcionada, aproximadamente 15% a 30% dos pacientes apresentam metástases e 20% a 50% dos pacientes com doença inicialmente localizada desenvolverão metástases. Pacientes com CCR recidivante ou refratário que esgotaram todas as opções de tratamento padrão disponíveis têm um prognóstico muito ruim. O MYB é significativamente superexpresso em 80-85% do CCR e tem sido frequentemente considerado um biomarcador preditivo da agressividade do tumor e de mau prognóstico. O desenvolvimento de novas terapias para tratar pacientes com CCR metastático continua sendo uma importante necessidade médica não atendida.

Sobre a Rgenta TherapeuticsA Rgenta Therapeutics está desenvolvendo um pipeline de medicamentos orais direcionados ao RNA de moléculas pequenas, com foco inicial em oncologia e distúrbios neurológicos. Nossa plataforma proprietária explora os enormes dados genômicos para identificar eventos de processamento de RNA alvo e projetar colas de moléculas pequenas para modular as interações entre o spliceossomo, proteínas reguladoras e RNAs. Nossos programas líderes e nossa abordagem única estão liberando o potencial terapêutico de alvos historicamente incontroláveis ​​em doenças humanas.

FONTE Rgenta Therapeutics

Postou : 2024-10-09 06:00

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