Primii pacienți dozați în studiul clinic de fază 1a/b cu RGT-61159, o moleculă mică orală care vizează MYB, în carcinomul adenoid chistic și cancerul colorectal

Urmăriți Drugslib pe

WOBURN, Mass., 8 octombrie 2024. Rgenta Therapeutics, o companie de biotehnologie care este pionierat în dezvoltarea unei noi clase de molecule mici orale care vizează reglarea ARN și ARN pentru afecțiuni oncologice și neurologice, a anunțat astăzi că primii pacienți au fost dozat în studiul clinic de fază 1a/b al RGT-61159. Acest nou medicament candidat este în curs de dezvoltare pentru tratamentul potențial al carcinomului adenoid chistic (ACC), al cancerului colorectal (CRC) și al altor tumori solide, precum și al leucemiei mieloide acute (AML).

„În prezent, există Nicio opțiune sistemică eficientă de tratament pentru ACC Pacienții cu acest cancer rar și agresiv, care prezintă un risc ridicat de recidivă și metastază, se confruntă cu o nevoie urgentă de abordări inovatoare de tratament”, a spus Lillian Siu, MD, director al Programului de Faza I și co. -director al Programului de Dezvoltare a Medicamentului Bras and Family la Princess Margaret Cancer Centre, Toronto, Canada. Enrique Sanz-Garcia, MD, medic oncolog al personalului și investigatorul principal al studiului la Centrul de Cancer Princess Margaret a adăugat: „Inhibitorul MYB, RGT-61159, reprezintă o astfel de abordare inovatoare concepută pentru a aborda cauza principală a ACC și suntem încântat să evaluăm acest nou candidat medicament în acest prim studiu clinic de fază 1 în om.”

„Pacienții cu cancer colorectal a căror boală a eșuat terapia inițială au, de asemenea, rezultate slabe”, a observat Alexander Spira, M.D., Ph.D., director executiv și director clinic al NEXT Oncology-Virginia. „RGT-61159 are un mecanism nou de acțiune și vizează un factor oncogen cunoscut. Suntem încântați să colaborăm cu Rgenta în explorarea potențialului acestui nou agent.”

„Suntem încântați să mutăm primul nostru activ. în clinică, care este o piatră de hotar semnificativă pentru Rgenta și să lucrăm cu un grup de clinicieni de talie mondială la acest studiu”, a declarat Simon Xi, Ph.D., co-fondator și director executiv al Rgenta. „La Rgenta am stabilit o platformă pentru a descoperi și a dezvolta medicamente care vizează molecule mici de ARN, cu scopul de a debloca potențialul terapeutic al țintelor nemedicamentabile istoric în bolile umane și așteptăm cu nerăbdare să stabilim o conductă robustă de active clinice.”

Studiul clinic de fază 1a/b al Rgenta pentru RGT-61159 este un studiu deschis, multicentric, de creștere și extindere a dozei, la pacienții cu ACC sau CCR avansat recidivat sau refractar. Studiul de fază 1a/b va evalua siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și implicarea țintei și eficacitatea clinică a RGT-61159 la pacienții cu ACC sau CRC. Informații suplimentare despre studiul clinic de fază 1a/b pot fi accesate la ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Despre RGT-61159RGT-61159 este o moleculă mică disponibilă pe cale orală, concepută pentru modulează în mod specific splicing-ul factorului de transcripție MYB, având ca rezultat inhibarea producției de proteine ​​MYB oncogene, care are potențialul de a inhiba proliferarea sau de a induce moartea celulară a celulelor canceroase care supraexprimă proteina MYB. MYB acționează ca un regulator principal al proceselor de diferențiere a proliferării celulare, iar expresia sa aberantă a fost demonstrată în multiple forme de cancer uman, inclusiv carcinomul adenoid chistic (ACC), leucemiile mieloide acute (AML), leucemiile limfoblastice acute cu celule T (T-ALL) , cancer colorectal (CRC), cancer pulmonar cu celule mici (SCLC) și cancer de sân.

Despre carcinomul adenoid chistic (ACC)Se estimează că aproximativ 200.000 de persoane trăiesc cu ACC în întreaga lume, inclusiv 11.000 în SUA. Deși este un cancer rar, ACC este al doilea cel mai frecvent tip de cancer care apare în glanda salivară și este o malignitate agresivă, cu tendința de a infiltra nervii din jur și de a metastaza în locuri îndepărtate. Supraactivarea oncogenei MYB a fost descrisă ca un semn distinctiv al ACC și este observată în peste 90% din ACC. Tratamentul pentru ACC este extrem de dificil și poate include intervenții chirurgicale și/sau radiații, care adesea nu reușesc să controleze recidiva tumorală locală și metastazele la distanță. Nu există terapii țintite eficiente disponibile pentru pacienții cu boală recurentă și/sau metastatică. Există astfel o nevoie medicală nesatisfăcută de noi ținte terapeutice și strategii de tratament pentru pacienții cu acest cancer fatal.

Despre cancerul colorectal (CRC)CRC este al treilea cancer ca prevalență și a doua cauză de mortalitate cauzată de cancer la nivel mondial. Potrivit Organizației Mondiale a Sănătății, în 2022, au fost diagnosticate peste 1,9 milioane de cazuri de CCR. În ciuda depistarii precoce îmbunătățite a CCR și a succesului recent al terapiilor țintite, aproximativ 15%-30% dintre pacienți prezintă metastaze și 20%-50% dintre pacienții cu boală inițial localizată vor dezvolta metastaze. Pacienții cu CCR recidivat sau refractar care au epuizat toate opțiunile de terapie standard disponibile au un prognostic foarte prost. MYB este semnificativ supraexprimat în 80-85% din CRC și s-a dovedit frecvent a fi un biomarker predictiv al agresivității tumorii și al prognosticului prost. Dezvoltarea de noi terapii pentru tratarea pacienților cu CCR metastatic rămâne o nevoie medicală majoră nesatisfăcută.

Despre Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics dezvoltă o serie de medicamente orale, cu molecule mici, care vizează ARN, cu un accent inițial pe oncologie și tulburări neurologice. Platforma noastră proprietară extrage datele genomice masive pentru a identifica evenimentele de procesare a ARN-ului care pot fi vizate și pentru a proiecta adezivi cu molecule mici pentru a modula interacțiunile dintre spliceosome, proteine ​​​​de reglare și ARN. Programele noastre de conducere și abordarea unică deblochează potențialul terapeutic al țintelor nemedicamentabile istoric în bolile umane.

SURSA Rgenta Therapeutics

Postat : 2024-10-09 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare