Первые пациенты, получившие дозу в фазе 1a/b клинического исследования RGT-61159, небольшой молекулы для перорального применения, нацеленной на MYB, при аденоидно-кистозной карциноме и колоректальном раке

Следите за Drugslib на

УОБЕРН, Массачусетс, 8 октября 2024 г. Rgenta Therapeutics, биотехнологическая компания, которая является пионером в разработке нового класса пероральных малых молекул, нацеленных на регуляцию РНК и РНК при онкологических и неврологических расстройствах, объявила сегодня, что первые пациенты были дозировано в ходе клинического исследования фазы 1a/b RGT-61159. Этот новый препарат-кандидат разрабатывается для потенциального лечения аденоидно-кистозной карциномы (АКК), колоректального рака (КРР) и других солидных опухолей, а также острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).

"В настоящее время существуют нет эффективных вариантов системного лечения ОКК. Пациенты с этим редким и агрессивным раком, который несет в себе высокий риск рецидива и метастазирования, сталкиваются с острой необходимостью в инновационных подходах к лечению», — сказала Лилиан Сиу, доктор медицинских наук, директор программы фазы I и соавтор. -директор программы разработки лекарств для семьи и бюстгальтеров в Онкологическом центре принцессы Маргарет, Торонто, Канада. Энрике Санс-Гарсия, доктор медицинских наук, штатный медицинский онколог и главный исследователь в онкологическом центре принцессы Маргарет, добавил: «Ингибитор MYB, RGT-61159, представляет собой один из таких инновационных подходов, разработанных для устранения основной причины ОКК, и мы очень рад оценить этот новый кандидат в лекарственные средства в первом клиническом исследовании фазы 1, проводимом на людях."

«Пациенты с колоректальным раком, у которых первоначальная терапия не дала результатов, также имеют плохие результаты», - заметил Александр Спира, доктор медицинских наук, главный исполнительный директор и клинический директор NEXT Oncology-Virginia. «RGT-61159 обладает новым механизмом действия и нацелен на известный онкогенный фактор. Мы рады сотрудничать с Rgenta в изучении потенциала этого нового агента».

«Мы рады перенести наш первый актив в клинику, что является важной вехой для Rgenta, и работать с группой клиницистов мирового класса над этим исследованием», — сказал Саймон Си, доктор философии, соучредитель и главный исполнительный директор Rgenta. «В Rgenta мы создали платформу для открытия и разработки лекарств, нацеленных на низкомолекулярные РНК, с целью раскрытия терапевтического потенциала ранее не поддающихся лечению мишеней при заболеваниях человека, и мы с нетерпением ждем создания надежного набора клинических активов».

Клиническое исследование RGT-61159 фазы 1a/b компании Rgenta представляет собой многоцентровое открытое исследование по повышению дозы и расширению дозировки у пациентов с далеко зашедшим рецидивирующим или рефрактерным ОКК или КРР. В исследовании фазы 1a/b будут оцениваться безопасность, переносимость, фармакокинетика, целевое воздействие и клиническая эффективность RGT-61159 у пациентов с ОКК или КРР. Дополнительную информацию о клинических испытаниях фазы 1a/b можно получить на сайте ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

О RGT-61159RGT-61159 — это небольшая молекула, доступная для перорального применения и предназначенная для специфически модулировать сплайсинг транскрипционного фактора MYB, что приводит к ингибированию выработки онкогенного белка MYB, который потенциально может ингибировать пролиферацию или индуцировать гибель раковых клеток, которые сверхэкспрессируют белок MYB. MYB действует как главный регулятор процессов дифференцировки пролиферации клеток, и его аберрантная экспрессия была продемонстрирована при множественных формах рака человека, включая аденоидно-кистозную карциному (АКК), острые миелоидные лейкозы (ОМЛ), острые Т-клеточные лимфобластные лейкозы (Т-ОЛЛ). , колоректальный рак (КРР), мелкоклеточный рак легких (МРЛ) и рак молочной железы.

Об аденоидно-кистозной карциноме (АКК)По оценкам, около 200 000 человек живут с АКК во всем мире, включая 11 000 в США. Хотя это редкий вид рака, АКК является вторым наиболее распространенным типом рака, возникающим в слюнной железе, и представляет собой агрессивное злокачественное новообразование с тенденцией к инфильтрации окружающих нервов и метастазированию в отдаленные места. Гиперактивация онкогена MYB считается отличительной чертой ОКК и отмечается более чем в 90% случаев ОКК. Лечение ОКК чрезвычайно сложно и может включать хирургическое вмешательство и/или лучевую терапию, которая часто не позволяет контролировать локальный рецидив опухоли и отдаленные метастазы. Для пациентов с рецидивирующим и/или метастатическим заболеванием не существует эффективной таргетной терапии. Таким образом, существует неудовлетворенная медицинская потребность в новых терапевтических целях и стратегиях лечения пациентов с этим смертельным раком.

О колоректальном раке (КРР)КРР является третьим по распространенности видом рака и вторая по значимости причина смертности от рака в мире. По данным Всемирной организации здравоохранения, в 2022 году было диагностировано более 1,9 миллиона случаев КРР. Несмотря на улучшение раннего выявления КРР и недавний успех таргетной терапии, примерно у 15–30% пациентов с метастазами и у 20–50% пациентов с первоначально локализованным заболеванием развиваются метастазы. Пациенты с рецидивирующим или рефрактерным КРР, исчерпавшие все доступные варианты стандартной терапии, имеют очень плохой прогноз. MYB значительно сверхэкспрессируется в 80-85% случаев CRC и часто оказывается прогностическим биомаркером агрессивности опухоли и плохого прогноза. Разработка новых методов лечения пациентов с метастатическим КРР остается основной неудовлетворенной медицинской потребностью.

О Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics разрабатывает линейку пероральных низкомолекулярных РНК-препаратов с первоначальным фокусом на онкологические и неврологические расстройства. Наша запатентованная платформа анализирует огромные данные геномики для выявления целевых событий процессинга РНК и разработки низкомолекулярных клеев для модуляции взаимодействий между сплайсосомами, регуляторными белками и РНК. Наши ведущие программы и уникальный подход раскрывают терапевтический потенциал исторически не поддающихся лечению мишеней в лечении заболеваний человека.

ИСТОЧНИК Rgenta Therapeutics

Опубликовано : 2024-10-09 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова