Adenoid Kistik Karsinom ve Kolorektal Kanserde MYB'yi Hedefleyen Oral Küçük Bir Molekül olan RGT-61159'un Faz 1a/b Klinik Araştırmasında İlk Hastalara Doz Uygulandı

Drugslib'i takip edin

WOBURN, Mass., 8 Ekim 2024. Onkoloji ve nörolojik bozukluklar için RNA ve RNA düzenlemesini hedefleyen yeni bir oral küçük molekül sınıfının geliştirilmesine öncülük eden bir biyoteknoloji şirketi olan Rgenta Therapeutics, bugün ilk hastaların tedavi altına alındığını duyurdu. RGT-61159'un Faz 1a/b klinik deneyinde dozlandı. Bu yeni ilaç adayı, adenoid kistik karsinom (ACC), kolorektal kanser (CRC) ve diğer katı tümörlerin yanı sıra akut miyeloid löseminin (AML) potansiyel tedavisi için geliştirilmektedir.

"Şu anda, mevcut ACC için etkili sistemik tedavi seçeneği yok. Yüksek nüks ve metastaz riski taşıyan bu nadir ve agresif kansere sahip hastalar, yenilikçi tedavi yaklaşımlarına acil bir ihtiyaçla karşı karşıyadır" dedi Faz I Programı Direktörü ve MD Lillian Siu. -Toronto, Kanada'daki Princess Margaret Kanser Merkezi'nde Sütyen ve Aile İlaçları Geliştirme Programının direktörü. Princess Margaret Kanser Merkezi'ndeki denemenin baş araştırmacısı ve personel tıbbi onkolog Enrique Sanz-Garcia, MD şunları ekledi: "MYB inhibitörü, RGT-61159, ACC'nin temel nedenini ele almak için tasarlanmış yenilikçi bir yaklaşımı temsil ediyor ve biz Bu yeni ilaç adayını insanlardaki ilk Faz 1 klinik deneyde değerlendirmekten heyecan duyuyorum."

NEXT Onkoloji-Virginia'nın CEO'su ve klinik direktörü Alexander Spira, M.D., Ph.D., "Hastalığı ilk tedavide başarısız olan kolorektal kanserli hastaların sonuçları da kötü" gözleminde bulundu. "RGT-61159'un yeni bir etki mekanizması var ve bilinen bir onkojenik etkeni hedef alıyor. Bu yeni ajanın potansiyelini araştırmak için Rgenta ile işbirliği yapmaktan mutluluk duyuyoruz."

"İlk varlığımızı taşımaktan heyecan duyuyoruz." Rgenta'nın kurucu ortağı ve icra kurulu başkanı Simon Xi, Ph.D., "Rgenta için önemli bir dönüm noktası olan kliniğe kabul edilmek ve bu denemede birinci sınıf bir grup klinisyenle çalışmak" dedi. "Rgenta'da, insan hastalıklarında tarihsel olarak aşılamaz hedeflerin terapötik potansiyelini ortaya çıkarmak amacıyla küçük moleküllü RNA'yı hedefleyen ilaçları keşfetmek ve geliştirmek için bir platform kurduk ve sağlam bir klinik varlıklar hattı oluşturmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Rgenta'nın RGT-61159'a ilişkin Faz 1a/b klinik çalışması, ilerlemiş nüksetmiş veya dirençli ACC veya CRC'li hastalarda çok merkezli, açık etiketli bir doz artırma ve genişletme çalışmasıdır. Faz 1a/b çalışması, ACC veya CRC'li hastalarda RGT-61159'un güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini ve hedef katılımını ve klinik etkinliğini değerlendirecektir. Faz 1a/b klinik denemesine ilişkin ek bilgiye ClinicalTrials.gov (NCT06462183) adresinden erişilebilir.

RGT-61159 hakkındaRGT-61159, ağızdan alınabilen küçük bir molekül olup, aşağıdaki amaçlar için tasarlanmıştır: MYB proteinini aşırı eksprese eden kanser hücrelerinin çoğalmasını engelleme veya hücre ölümünü indükleme potansiyeline sahip olan onkogenik MYB protein üretiminin inhibisyonuna yol açan transkripsiyon faktörü MYB'nin eklenmesini spesifik olarak modüle eder. MYB, hücre çoğalması farklılaşma süreçlerinin ana düzenleyicisi olarak görev yapar ve anormal ekspresyonu, adenoid kistik karsinom (ACC), akut miyeloid lösemiler (AML), T hücreli akut lenfoblastik lösemiler (T-ALL) dahil olmak üzere birçok insan kanseri formunda gösterilmiştir. , kolorektal kanser (CRC), küçük hücreli akciğer kanseri (SCLC) ve meme kanseri.

Adenoid Kistik Karsinom (ACC) Hakkında11.000'i ABD'de olmak üzere dünya çapında yaklaşık 200.000 kişinin ACC ile yaşadığı tahmin edilmektedir. ACC, nadir görülen bir kanser olmasına rağmen tükürük bezinden kaynaklanan ikinci en sık görülen kanser türüdür ve çevredeki sinirlere sızma ve uzak bölgelere metastaz yapma eğilimi olan agresif bir malignitedir. MYB onkogeninin aşırı aktivasyonu, ACC'nin bir özelliği olarak tanımlanmıştır ve ACC'nin %90'ından fazlasında belirtilmiştir. ACC'nin tedavisi son derece zordur ve lokal tümör nüksetmesini ve uzak metastazları kontrol etmekte sıklıkla başarısız olan cerrahi ve/veya radyasyonu içerebilir. Tekrarlayan ve/veya metastatik hastalığı olan hastalar için etkili hedefe yönelik tedaviler mevcut değildir. Bu nedenle, bu ölümcül kansere sahip hastalar için yeni terapötik hedeflere ve tedavi stratejilerine yönelik karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç vardır.

Kolorektal Kanser (KRK) HakkındaKRK üçüncü en yaygın kanserdir ve en sık görülen kanserdir. Dünya çapında kansere bağlı ölümlerin ikinci önde gelen nedenidir. Dünya Sağlık Örgütü'ne göre 2022'de 1,9 milyondan fazla KRK vakası teşhis edildi. CRC'nin erken tespitindeki gelişmelere ve hedefe yönelik tedavilerin son zamanlardaki başarısına rağmen, metastazla başvuran hastaların yaklaşık %15-30'unda ve başlangıçta lokalize hastalığı olan hastaların %20-50'sinde metastaz gelişecektir. Mevcut tüm standart bakım tedavisi seçeneklerini tüketen, nükseden veya dirençli KRK'li hastaların prognozu çok kötüdür. MYB, CRC'nin %80-85'inde önemli ölçüde aşırı eksprese edilir ve sıklıkla tümör agresifliği ve kötü prognozun öngörücü bir biyobelirteç olduğu bulunmuştur. Metastatik KRK'li hastaları tedavi etmek için yeni tedaviler geliştirmek, karşılanmamış büyük bir tıbbi ihtiyaç olmaya devam ediyor.

Rgenta Therapeutics HakkındaRgenta Therapeutics, başlangıçta onkoloji ve nörolojik bozukluklara odaklanan, oral, küçük moleküllü RNA'yı hedefleyen ilaçlardan oluşan bir ürün hattı geliştiriyor. Tescilli platformumuz, hedeflenebilir RNA işleme olaylarını tanımlamak ve spliceozom, düzenleyici proteinler ve RNA'lar arasındaki etkileşimleri modüle etmek için küçük moleküllü yapıştırıcılar tasarlamak için büyük genomik verileri inceler. Lider programlarımız ve benzersiz yaklaşımımız, insan hastalıklarında tarihsel olarak aşılamaz hedeflerin tedavi edici potansiyelini ortaya çıkarıyor.

KAYNAK Rgenta Therapeutics

Gönderildi : 2024-10-09 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler