Перші пацієнти отримали дозу у фазі 1a/b клінічного випробування RGT-61159, перорального маломолекулярного препарату, націленого на MYB, при аденоїдно-кістозній карциномі та колоректальному раку

Підпишіться на Drugslib

ВОБЕРН, Массачусетс, 8 жовтня 2024 р. Rgenta Therapeutics, біотехнологічна компанія, яка є піонером у розробці нового класу пероральних малих молекул, націлених на РНК і регуляцію РНК для онкології та неврологічних розладів, оголосила сьогодні, що перші пацієнти отримали дозований у фазі 1a/b клінічного випробування RGT-61159. Цей новий препарат-кандидат розробляється для потенційного лікування аденоїдно-кістозної карциноми (АКК), колоректального раку (КРР) та інших солідних пухлин, а також гострого мієлоїдного лейкозу (ГМЛ).

«Наразі існують немає ефективних варіантів системного лікування АКК. Пацієнти з цим рідкісним і агресивним раком, який несе в собі високий ризик рецидивів і метастазів, стикаються з гострою потребою в інноваційних підходах до лікування», - сказала Ліліан Сіу, доктор медичних наук, директор програми Фази I та співавтор. -директор Програми розвитку бюстгальтерів і сімейних наркотиків в Онкологічному центрі принцеси Маргарет, Торонто, Канада. Енріке Санс-Гарсія, доктор медичних наук, штатний медичний онколог і головний дослідник випробування в Онкологічному центрі принцеси Маргарет додав: «Інгібітор MYB, RGT-61159, представляє один із таких інноваційних підходів, розроблених для усунення першопричини АКК, і ми радий оцінити цей новий препарат-кандидат у цьому першому клінічному дослідженні фази 1 на людях."

«Пацієнти з колоректальним раком, у яких початкова терапія виявилася неефективною, також мають погані результати», — зазначив Олександр Спіра, доктор медичних наук, головний виконавчий директор і клінічний директор NEXT Oncology-Virginia. «RGT-61159 має новий механізм дії та спрямований на відомий онкогенний фактор. Ми раді співпрацювати з Rgenta у вивченні потенціалу цього нового агента».

«Ми раді перемістити наш перший актив у клініку, що є важливою віхою для Rgenta, і працювати з групою клініцистів світового класу над цим дослідженням», – сказав Саймон Сі, доктор філософії, співзасновник і головний виконавчий директор Rgenta. «У Rgenta ми створили платформу для виявлення та розробки ліків, націлених на малу молекулу РНК, з метою розкриття терапевтичного потенціалу історично непридатних мішеней для лікування захворювань людини, і ми з нетерпінням чекаємо створення надійного каналу клінічних активів».

Фаза 1a/b клінічного випробування RGT-61159 від Rgenta — це багатоцентрове відкрите дослідження ескалації та розширення дози у пацієнтів із прогресуючим рецидивом або рефрактерним АКК або КРР. Дослідження фази 1a/b оцінюватиме безпеку, переносимість, фармакокінетику, вплив на мішень і клінічну ефективність RGT-61159 у пацієнтів з АКК або КРР. Додаткову інформацію про фазу 1a/b клінічного випробування можна отримати на сайті ClinicalTrials.gov (NCT06462183).

Про RGT-61159RGT-61159 – це пероральна невелика молекула, призначена для спеціально модулюють сплайсинг транскрипційного фактора MYB, що призводить до пригнічення вироблення онкогенного білка MYB, який потенційно може пригнічувати проліферацію або індукувати загибель ракових клітин, які надмірно експресують білок MYB. MYB діє як головний регулятор процесів диференціювання проліферації клітин, і його аберантна експресія була продемонстрована в багатьох формах раку людини, включаючи аденоїдно-кістозну карциному (АКК), гострі мієлоїдні лейкемії (ГМЛ), Т-клітинні гострі лімфобластні лейкемії (Т-ОЛЛ) , колоректальний рак (CRC), дрібноклітинний рак легені (SCLC) і рак молочної залози.

Про аденоїдно-кістозну карциному (АКК)За оцінками, приблизно 200 000 людей живуть з АКК у всьому світі, включаючи 11 000 у США. Хоча це рідкісний рак, АКК є другим за поширеністю типом раку, що виникає в слинних залозах, і є агресивною злоякісною пухлиною зі схильністю до інфільтрації навколишніх нервів і метастазування у віддалені місця. Надмірна активація онкогену MYB була описана як характерна ознака АКК і відзначається у понад 90% випадків АКК. Лікування АКК є надзвичайно складним і може включати хірургічне втручання та/або опромінення, яке часто не дозволяє контролювати місцевий рецидив пухлини та віддалені метастази. Немає ефективних таргетних методів лікування пацієнтів із рецидивом та/або метастатичним захворюванням. Таким чином, існує незадоволена медична потреба в нових терапевтичних цілях і стратегіях лікування пацієнтів із цим смертельним раком.

Про колоректальний рак (КРР)КРР є третім за поширеністю раком і друга провідна причина смертності від раку в усьому світі. За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я, у 2022 році було діагностовано понад 1,9 мільйона випадків КРР. Незважаючи на покращене раннє виявлення КРР і недавній успіх таргетної терапії, приблизно у 15%-30% пацієнтів з метастазами та у 20%-50% пацієнтів з початково локалізованим захворюванням розвиватимуться метастази. Пацієнти з рецидивом або рефрактерним КРР, які вичерпали всі доступні стандартні варіанти терапії, мають дуже поганий прогноз. MYB значно надлишково експресується у 80-85% КРР, і часто виявляється, що він є прогностичним біомаркером агресивності пухлини та поганого прогнозу. Розробка нових методів лікування пацієнтів із метастатичним КРР залишається основною незадоволеною медичною потребою.

Про Rgenta TherapeuticsRgenta Therapeutics розробляє серію пероральних маломолекулярних лікарських засобів, націлених на РНК, з початковим фокусом на онкології та неврологічних захворюваннях. Наша власна платформа збирає масивні геномні дані, щоб ідентифікувати цільові процеси обробки РНК і розробляти дрібномолекулярні клеї для модуляції взаємодії між сплайсосомою, регуляторними білками та РНК. Наші провідні програми та унікальний підхід розкривають терапевтичний потенціал історично непридатних мішеней для захворювань людини.

ДЖЕРЕЛО Rgenta Therapeutics

Опубліковано : 2024-10-09 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова