FORE Biotherapeutics získalo označení průlomové terapie pro plixorafenib

Sledujte Drugslib

PHILADELPHIA – (BUSINESS WIRE) 1. dubna 2026 – FORE Biotherapeutics, společnost ve fázi registrace věnující se vývoji cílených terapií pro léčbu pacientů s rakovinou, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil označení Breakthrough Therapy Design (BTD) plixorafenibu pro léčbu dospělých pacientů s BRAF00mugliomem s vysokým stupněm BRAF000mugliomu. (HGG). Fore Bio věří, že se jedná o první BTD udělenou k cílené terapii HGG. Plixorafenib je nový inhibitor BRAF, který přerušuje dimery s vysokou selektivitou pro změny BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Označení udělené FDA uznává potenciál plixorafenibu, nového, výzkumného bourače paradoxů a inhibitoru BRAF, poskytnout podstatné zlepšení oproti dostupným terapiím
  • První průlomová terapie udělená cílené terapii HighGlioma (HGG) je navíc k plixorafenibu s označením Fast Track a označení pro vzácná onemocnění, který již obdržel, zahrnuje nádory CNS
  • Hlavní výsledky z košíku FORTE společnosti Fore Bio hodnotící monoterapii plixorafenibem pro recidivující nebo progresivní primární nádory CNS BRAF V600 do konce roku 2026, pokud by to podpořilo primární nádory CNS Bios
  • , pokud by to podpořilo Cli> BiosFore
    • předložení žádosti o nový lék americké FDA v rámci zrychleného schválení

    FDA udělil toto BTD na základě údajů od přibližně 25 pacientů léčených v dokončené fázi 1/2a klinické studie a probíhající fáze 2 koše FORTE hodnotící plixorafenib u nádoru centrálního systému BRAF V600E-mutovaný CNS. Nádory CNS léčené ve FORTE zahrnují HGG, gliomy nízkého stupně (LGG) a další primární nádory mozku a míchy u dospělých a dětí. BTD je navržena tak, aby urychlila vývoj a regulační přezkum nových léků, které jsou určeny k léčbě závažného nebo život ohrožujícího stavu a které vykazují povzbudivé rané výsledky, které prokazují podstatné zlepšení v jednom nebo více klinicky významných koncových bodech (např. zlepšená účinnost nebo zlepšená bezpečnost s podobnou účinností atd.) oproti dostupným terapiím.

    "Gliomy vysokého stupně jsou agresivní primární mozkové nádory spojené se špatnými výsledky navzdory multimodálním léčebným přístupům," řekl Macarena de la Fuente M.D., vedoucí Neuro-onkologické divize, Neurologické oddělení, Sylvester Comprehensive Cancer Center, University of Miami Miller School of Medicine. "Kromě své omezené prognózy pacienti pociťují značnou morbiditu související jak s onemocněním samotným, tak s toxicitou současných terapií. Proto stále přetrvává kritická potřeba nových léčebných postupů, které jsou nejen účinné, ale také lépe tolerované."

    "Udělení označení Breakthrough Therapy Design je významným vývojovým milníkem pro plixorafenib a posiluje naše přesvědčení o jeho jedinečné schopnosti, kterou vidíme v jeho jedinečném profilu. u nádorů pozměněných BRAF, podtrhuje potenciál plixorafenibu jako možnosti léčby pro pacienty, kteří žijí s obtížně léčitelnou rakovinou,“ řekla Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer of Fore. "Změny BRAF jsou důležitým akčním hnacím motorem v molekulárně integrovaném paradigmatu klinického rozhodování pro léčbu gliomů vysokého stupně a plixorafenib prokázal diferencovaný profil u pacientů s primárními nádory CNS, včetně glioblastomu a dalších gliomů vysokého stupně. Zrání dat z FORTE může pomoci potvrdit tento stav slibného pokračování léčby u pacientů, kteří budou pokračovat v léčbě, s Weceler BTD. spolupráce s FDA k dalšímu pokroku plixorafenibu a k pokroku naší košíkové studie FORTE u několika typů BRAF změněných malignit.“

    Údaje ze studie fáze 1/2a, které byly dříve prezentovány na ASCO 2023 a SNO 2023, ukazují, že plixorafenib dosáhl 67% celkové míry odezvy (ORR) u předem specifikované podskupiny pacientů s refrakterními MAPK inhibitory naivní BRAF V600-mutovanými nádory a klinickou aktivitou s robustní anti-OR nádorovou aktivitou dále podporovanou klinickým přínosem D s robustní účinností proti nádorům CNS (CBR) napříč typy nádorů změněných BRAF a histologiemi CNS. Podle poslední zprávy vyhovoval primární koš CNS BRAF V600E studie FORTE předem specifikované průběžné analýze, přičemž Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC) podpořil, že studie může pokračovat podle plánu na základě odpovědí hodnocených zaslepeným nezávislým centrálním hodnocením (BICR), navíc k průběžnému dohledu IDMC na bezpečnost ze strany IDMC.

    včetně častějšího a intenzivnějšího zapojení FDABTD se seniory, kteří poskytují poradenství a intenzivnější konzultace s Fore. recenzentů, stejně jako způsobilost pro průběžnou a prioritní kontrolu marketingové aplikace. Tyto přínosy mají potenciál urychlit vývoj a přezkoumání plixorafenibu.

    Plixorafenib dříve obdržel označení Fast Track pro léčbu pacientů s rakovinou obsahujícími změny BRAF třídy 1 (V600) a třídy 2 (včetně fúzí), kteří vyčerpali předchozí terapie, a označení léku pro vzácná onemocnění (ODD) pro léčbu primárních malignit mozku a CNS. Tyto, kromě BTD, nadále podporují vývoj plixorafenibu pro léčbu primárních nádorů CNS změněných BRAF u dospělých a dětí, protože širší soubor dat z FORTE nadále dozrává, aby poskytl dostatečný počet pacientů na podporu robustního profilu přínosů a rizik napříč refrakterními histologiemi vybranými podle biomarkerů CNS vysokého a nízkého stupně <2 forte phketase global Basketase <2strong>

    StudieHlavní protokol FORTE určený k registraci je globální klinická studie fáze 2, která zahrnuje čtyři podprotokolové koše hodnotící plixorafenib u různých populací pacientů. Tři indikace monoterapie, které jsou v současnosti hodnoceny, jsou recidivující nebo progresivní primární nádory CNS BRAF V600, solidní nádory s fúzí BRAF a vzácné mutované solidní nádory BRAF V600. V rámci Bayesovského adaptivního návrhu studie jsou v každém koši prováděny průběžné analýzy účinnosti, u kterých společnost ve třetím čtvrtletí roku 2025 oznámila pozitivní výsledek z koše BRAF V600 CNS.

    O změněných rekurentních primárních nádorech CNS pomocí BRAFZměněné recidivující primární nádory CNS podle BRAF představují vysokou neuspokojenou lékařskou potřebu a velkou tržní příležitost pro plixorafenib. V rámci pokročilé léčby jsou pacientům nabízeny aktuálně schválené terapie, ale tyto terapie mají významná omezení v účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti.

    O plixorafenibuPlixorafenib je nový inhibitor BRAF s jedinečným mechanismem účinku, který funguje jako dimer i jako přerušovač paradoxů a který v klinických studiích prokázal odlišný profil monoterapie. V dříve provedené studii fáze 1/2 u pacientů s primárními rekurentními nádory CNS BRAF V600 bez předchozí léčby inhibitorem MAPK (n=9) prokázala monoterapie plixorafenibem ORR 67 % a míru klinického přínosu vyšší než 75 %. U pacientů se změnami V600, kteří dosud nebyli inhibitorem MAPK, dosáhl plixorafenib 42% míry odpovědi s prodlouženou dobou trvání odpovědi (mDOR 17,8 měsíce), s mírou klinického přínosu >70 %. Plixorafenib také prokázal příznivý profil bezpečnosti a snášenlivosti napříč typy nádorů, včetně ve srovnání se stávající standardní léčbou různých nádorů změněných BRAF, s mírou přerušení kvůli nežádoucím účinkům souvisejícím s lékem méně než 2 %. Fore věří, že plixorafenib má potenciál překonat omezení aktuálně dostupných inhibitorů BRAF prostřednictvím svého jedinečného mechanismu účinku zaměřeného na BRAF a zároveň se vyhnout omezením dřívější generace inhibitorů BRAF, která vedla k rychlému návratu onemocnění a nutnosti kombinace s inhibitorem MEK.

    O FORE Biotherapeutics

    Fore je onkologická společnost zaměřená na fázi registrace, která se věnuje vývoji inovativních léčebných postupů, které poskytují lepší výsledky pacientům s nejhůře léčitelnými druhy rakoviny. Přední aktivum společnosti plixorafenib (FORE8394; dříve PLX8394) je V600 a non-V600 inhibitor BRAF racionálně navržený s prvotřídním mechanismem pro řešení mezer v léčbě od inhibitorů BRAF 1. a 2. generace. Pro více informací prosím navštivte www.fore.bio nebo nás sledujte na X a LinkedIn.

    Zdroj: FORE Biotherapeutics

    Zdroj: HealthDay

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové schválení léků
    • Nové zkušební aplikace Drugli>
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-04-03 08:59

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova