FORE Biotherapeutics erhält den Status einer bahnbrechenden Therapie für Plixorafenib

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PHILADELPHIA–(BUSINESS WIRE) 1. April 2026 – FORE Biotherapeutics, ein Unternehmen in der Registrierungsphase, das sich auf die Entwicklung gezielter Therapien zur Behandlung von Krebspatienten spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) Plixorafenib den Status „Breakthrough Therapy Designation“ (BTD) für die Behandlung erwachsener Patienten mit BRAF V600E-mutiertem hochgradigem Gliom (HGG) erteilt hat. Fore Bio glaubt, dass dies die erste BTD ist, die einer gezielten Therapie gegen HGG gewährt wird. Plixorafenib ist ein neuartiger BRAF-Inhibitor, der ein Dimerbrecher mit hoher Selektivität für BRAF-Veränderungen ist.

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  • Die von der FDA erteilte Auszeichnung erkennt das Potenzial von Plixorafenib an, einem neuartigen Paradoxbrecher und BRAF-Inhibitor in der Prüfphase, eine wesentliche Verbesserung gegenüber verfügbaren Therapien zu erzielen.
  • Die erste Breakthrough Therapy Designation für eine gezielte Therapie bei hochgradigem Gliom (HGG) erfolgt zusätzlich zur Fast Track Designation und dem Orphan Drug Die Bezeichnung Plixorafenib hat bereits alle ZNS-Tumoren erhalten.
  • Topline-Ergebnisse des FORTE-Baskets von Fore Bio zur Bewertung der Plixorafenib-Monotherapie bei rezidivierenden oder progressiven primären BRAF V600-ZNS-Tumoren bis Ende 2026
  • Fore Bio geht davon aus, dass die primäre Analyse dieses ZNS-Baskets, wenn sie positiv ausfällt, die Einreichung eines Antrags auf ein neues Arzneimittel bei der US-amerikanischen FDA im Rahmen der beschleunigten Zulassung unterstützen würde

    • Die FDA erteilte diesen BTD auf der Grundlage von Daten von etwa 25 Patienten, die in der abgeschlossenen klinischen Phase 1/2a-Studie und dem laufenden Phase 2 FORTE-Korb zur Untersuchung von Plixorafenib bei BRAF V600E-mutierten Tumoren des Zentralnervensystems (ZNS) behandelt wurden. Zu den in FORTE behandelten ZNS-Tumoren gehören HGG, niedriggradige Gliome (LGG) und andere primäre Hirn- und Rückenmarkstumoren bei Erwachsenen und Kindern. BTD soll die Entwicklung und behördliche Prüfung neuer Arzneimittel beschleunigen, die zur Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung bestimmt sind und im Vergleich zu verfügbaren Therapien ermutigende erste Ergebnisse gezeigt haben, die eine wesentliche Verbesserung eines oder mehrerer klinisch bedeutsamer Endpunkte (z. B. verbesserte Wirksamkeit oder verbesserte Sicherheit bei ähnlicher Wirksamkeit usw.) belegen.

    „Hochgradige Gliome sind aggressive primäre Hirntumoren, die trotz multimodaler Behandlungsansätze mit schlechten Ergebnissen einhergehen“, sagte Macarena de la Fuente M.D., Leiterin der Abteilung für Neuroonkologie, Abteilung für Neurologie, Sylvester Comprehensive Cancer Center, University of Miami Miller School of Medicine. „Zusätzlich zu ihrer eingeschränkten Prognose leiden Patienten unter erheblicher Morbidität, die sowohl mit der Krankheit selbst als auch mit den Toxizitäten aktueller Therapien zusammenhängt. Daher besteht nach wie vor ein dringender Bedarf an neuartigen Behandlungen, die nicht nur wirksam, sondern auch besser verträglich sind.“

    „Die Erteilung der Breakthrough Therapy Designation ist ein bedeutender Entwicklungsmeilenstein für Plixorafenib und bestärkt unsere Überzeugung von seinem einzigartigen Wirkmechanismus, der durch das Verträglichkeits- und Wirksamkeitsprofil von BRAF-verändertem Medikament noch weiter gestützt wird.“ Tumoren unterstreicht das Potenzial von Plixorafenib als Behandlungsoption für Patienten mit schwer zu behandelnden Krebsarten“, sagte Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer von Fore. „BRAF-Veränderungen sind ein wichtiger umsetzbarer Treiber im molekular integrierten klinischen Entscheidungsparadigma für die Behandlung hochgradiger Gliome, und Plixorafenib hat ein differenziertes Profil bei Patienten mit primären ZNS-Tumoren, einschließlich Glioblastomen und anderen hochgradigen Gliomen, gezeigt. Die Reifung der Daten von FORTE könnte zur Validierung dieser Ergebnisse beitragen, wobei der BTD-Status die Bereitstellung dieser vielversprechenden Therapie für Patienten weiter beschleunigen wird. Wir freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der FDA, um weitere Fortschritte zu erzielen.“ Plixorafenib und zur Weiterentwicklung unserer FORTE-Basket-Studie bei verschiedenen Arten von BRAF-veränderten bösartigen Erkrankungen.“

    Daten aus der Phase-1/2a-Studie, die zuvor auf der ASCO 2023 und der SNO 2023 vorgestellt wurden, zeigen, dass Plixorafenib bei einer vorab festgelegten Untergruppe von Patienten mit refraktären MAPK-Inhibitor-naiven BRAF V600-mutierten primären ZNS-Tumoren eine Gesamtansprechrate (ORR) von 67 % erreichte und eine robuste Antitumoraktivität aufwies, die zusätzlich durch die Dauer des Ansprechens (DOR) und die Rate des klinischen Nutzens (CBR) gestützt wurde BRAF-veränderte Tumortypen und ZNS-Histologien. Zum Zeitpunkt der letzten Berichterstattung erfüllte der primäre ZNS-Korb BRAF V600E der FORTE-Studie die vorab festgelegte Zwischenanalyse, wobei das Independent Data Monitoring Committee (IDMC) unterstützte, dass die Studie wie geplant auf der Grundlage der von einer verblindeten unabhängigen zentralen Überprüfung (BICR) bewerteten Antworten fortgesetzt werden kann, zusätzlich zur laufenden Überwachung der Sicherheit durch das IDMC.

    BTD bietet Fore häufigere und intensivere Beratung durch und Dialog mit der FDA, einschließlich der Einbeziehung hochrangiger Gutachter. sowie die Berechtigung zur fortlaufenden und vorrangigen Prüfung des Marketingantrags. Diese Vorteile haben das Potenzial, die Entwicklung und Überprüfung von Plixorafenib zu beschleunigen.

    Plixorafenib erhielt zuvor den Fast-Track-Status für die Behandlung von Patienten mit Krebserkrankungen mit Veränderungen der BRAF-Klasse 1 (V600) und Klasse 2 (einschließlich Fusionen), bei denen frühere Therapien ausgeschöpft waren, sowie den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung von primären Hirn- und ZNS-Malignitäten. Diese unterstützen zusätzlich zum BTD weiterhin die Entwicklung von Plixorafenib zur Behandlung von BRAF-veränderten primären ZNS-Tumoren bei Erwachsenen und Kindern, da der breitere Datensatz von FORTE weiter ausgereift ist, um eine ausreichende Anzahl von Patienten bereitzustellen, um ein robustes Nutzen-Risiko-Profil für refraktäre hochgradige und niedriggradige ZNS-Biomarker-selektierte Histologien zu unterstützen.

    Über die globale Phase-2-Studie FORTE BasketDas für die Registrierung vorgesehene FORTE Master Protocol ist eine globale klinische Phase-2-Studie, die vier Unterprotokollkörbe zur Bewertung von Plixorafenib bei verschiedenen Patientenpopulationen umfasst. Die drei Monotherapie-Indikationen, die derzeit evaluiert werden, sind rezidivierende oder progressive BRAF-V600-primäre ZNS-Tumoren, solide Tumoren mit BRAF-Fusionen und seltene BRAF-V600-mutierte solide Tumoren. Im Rahmen des Bayes'schen adaptiven Designs der Studie werden in jedem Korb vorläufige Wirksamkeitsanalysen durchgeführt, für die das Unternehmen im dritten Quartal 2025 ein positives Ergebnis mit dem BRAF V600 CNS-Korb meldete.

    Über BRAF-veränderte rezidivierende primäre ZNS-Tumoren BRAF-veränderte rezidivierende primäre ZNS-Tumoren stellen einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf und eine große Marktchance für Plixorafenib dar. Im Rahmen der fortgeschrittenen Behandlung werden Patienten derzeit zugelassene Therapien angeboten, diese weisen jedoch erhebliche Einschränkungen hinsichtlich Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit auf.

    Über PlixorafenibPlixorafenib ist ein neuartiger BRAF-Inhibitor mit einem einzigartigen Wirkmechanismus, der sowohl als Dimer als auch als Paradoxbrecher fungiert und in klinischen Studien ein differenziertes und überzeugendes Monotherapieprofil gezeigt hat. In einer zuvor durchgeführten Phase-1/2-Studie bei Patienten mit MAPK-Inhibitor-naiven BRAF-V600-primären rezidivierenden ZNS-Tumoren (n=9) zeigte die Plixorafenib-Monotherapie eine ORR von 67 % und eine klinische Nutzenrate von mehr als 75 %. Bei Patienten mit V600-Veränderungen, die noch nicht mit MAPK-Inhibitoren behandelt wurden, erreichte Plixorafenib eine Ansprechrate von 42 % bei längerer Ansprechdauer (mDOR 17,8 Monate), mit einer klinischen Nutzenrate von >70 %. Plixorafenib zeigte auch bei allen Tumorarten ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, auch im Vergleich zu bestehenden Standardbehandlungen für verschiedene BRAF-veränderte Tumoren, mit einer Abbruchrate aufgrund arzneimittelbedingter unerwünschter Ereignisse von weniger als 2 %. Fore glaubt, dass Plixorafenib das Potenzial hat, die Einschränkungen der derzeit verfügbaren BRAF-Inhibitoren durch seinen einzigartigen Wirkungsmechanismus gegen BRAF zu überwinden und gleichzeitig die Einschränkungen der BRAF-Inhibitoren der früheren Generation zu vermeiden, die zu einem schnellen Wiederauftreten der Krankheit und der Notwendigkeit einer Kombination mit einem MEK-Inhibitor führten.

    Über FORE Biotherapeutics

    Fore ist ein auf die Registrierungsphase ausgerichtetes Onkologieunternehmen, das sich der Entwicklung innovativer Behandlungen widmet, die bessere Ergebnisse für Patienten mit den am schwersten zu behandelnden Krebsarten liefern. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, Plixorafenib (FORE8394; früher PLX8394), ist ein V600- und Nicht-V600-BRAF-Inhibitor, der rational mit einem First-in-Class-Mechanismus entwickelt wurde, um Behandlungslücken bei BRAF-Inhibitoren der 1. und 2. Generation zu schließen. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.fore.bio oder folgen Sie uns auf X und LinkedIn.

    Quelle: FORE Biotherapeutics

    Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-04-03 08:59

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