Η FORE Biotherapeutics λαμβάνει τον χαρακτηρισμό πρωτοποριακής θεραπείας για το Plixorafenib

Ακολουθήστε το Drugslib

PHILADELPHIA–(BUSINESS WIRE) 1 Απριλίου 2026 – Η FORE Biotherapeutics, μια εταιρεία σταδίου εγγραφής που είναι αφιερωμένη στην ανάπτυξη στοχευμένων θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με καρκίνο, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε το Breakthrough Therapy Design (BTD) σε ενήλικες ασθενείς με το plixoraib Υψηλού βαθμού γλοίωμα (HGG) μεταλλαγμένο με V600E. Η Fore Bio πιστεύει ότι αυτή είναι η πρώτη BTD που χορηγείται σε στοχευμένη θεραπεία για HGG. Το Plixorafenib είναι ένας νέος αναστολέας BRAF που είναι ένας διακόπτης διμερών με υψηλή επιλεκτικότητα για αλλοιώσεις BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Η ονομασία που χορηγείται από την FDA αναγνωρίζει τη δυνατότητα του plixorafenib, ενός νέου, ερευνητικού αναστολέα του παραδόξου και του αναστολέα BRAF, να παρέχει ουσιαστική βελτίωση της σχεδίασης που χορηγείται σε μια στοχευμένη θεραπεία για Γλύωμα υψηλού βαθμού (HGG) είναι επιπλέον της ονομασίας Fast Track και της Ονομασίας Ορφανού Φαρμάκου η πλιξοραφενίμπη που έχει ήδη λάβει που περιλαμβάνει όγκους του ΚΝΣ
  • Κορυφαία αποτελέσματα από το Fore Bio's FORTE Basket που αξιολογεί τη μονοθεραπεία με plixorafenib για υποτροπιάζοντες ή προοδευτικούς όγκους CBRNS600 2026
  • Η Fore Bio πιστεύει ότι η πρωτογενής ανάλυση από αυτό το καλάθι του ΚΝΣ, εάν είναι θετική, θα υποστήριζε την υποβολή μιας νέας αίτησης φαρμάκου στον FDA των ΗΠΑ στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης

    • Η FDA χορήγησε αυτήν την BTD με βάση δεδομένα από περίπου 25 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με κλινική 1/2ΤΕαση βασική φάση 1/2TE αξιολόγηση του plixorafenib σε όγκους του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) που έχουν μεταλλαχθεί με BRAF V600E. Οι όγκοι του ΚΝΣ που αντιμετωπίζονται στο FORTE περιλαμβάνουν HGG, γλοιώματα χαμηλού βαθμού (LGG) και άλλους πρωτοπαθείς όγκους εγκεφάλου και νωτιαίου μυελού σε ενήλικες και παιδιά. Το BTD έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη και τη ρυθμιστική αναθεώρηση νέων φαρμάκων που προορίζονται για τη θεραπεία μιας σοβαρής ή απειλητικής για τη ζωή κατάστασης και που έχουν δείξει ενθαρρυντικά πρώιμα αποτελέσματα, τα οποία δείχνουν ουσιαστική βελτίωση σε ένα ή περισσότερα κλινικά σημαντικά τελικά σημεία (π.χ. βελτιωμένη αποτελεσματικότητα ή βελτιωμένη ασφάλεια με παρόμοια αποτελεσματικότητα κ.λπ.), έναντι των διαθέσιμων θεραπειών.

    "Τα γλοιώματα υψηλού βαθμού είναι επιθετικοί πρωτοπαθείς όγκοι εγκεφάλου που σχετίζονται με κακή έκβαση παρά τις προσεγγίσεις πολυτροπικής θεραπείας", δήλωσε ο Macarena de la Fuente M.D., Επικεφαλής του Τμήματος Νευρο-Ογκολογίας, Τμήμα Νευρολογίας, Κέντρο Περιεκτικού Καρκίνου Sylvester, Πανεπιστήμιο του Μαϊάμι Miller School of Medicine. "Εκτός από την περιορισμένη πρόγνωσή τους, οι ασθενείς βιώνουν σημαντική νοσηρότητα που σχετίζεται τόσο με την ίδια τη νόσο όσο και με τις τοξικότητες των τρεχουσών θεραπειών. Ως εκ τούτου, παραμένει μια κρίσιμη ανάγκη για νέες θεραπείες που δεν είναι μόνο αποτελεσματικές αλλά και καλύτερα ανεκτές." από το προφίλ ανεκτικότητας και αποτελεσματικότητας που παρατηρείται σε όγκους που έχουν τροποποιηθεί με BRAF, υπογραμμίζει τη δυνατότητα του plixorafenib ως θεραπευτικής επιλογής για ασθενείς που ζουν με δύσκολους στη θεραπεία καρκίνους», δήλωσε η Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer of Fore. «Οι αλλαγές BRAF είναι ένας σημαντικός οδηγός δράσης στο μοριακά ολοκληρωμένο παράδειγμα κλινικής απόφασης για τη θεραπεία γλοιωμάτων υψηλού βαθμού και το plixorafenib έχει επιδείξει ένα διαφοροποιημένο προφίλ σε ασθενείς με πρωτοπαθείς όγκους του ΚΝΣ, συμπεριλαμβανομένου γλοιοβλαστώματος και άλλων γλοιωμάτων υψηλού βαθμού. Η ωρίμανση των δεδομένων από το FORTE μπορεί να βοηθήσει στην επικύρωση αυτής της κατάστασης πολλά υποσχόμενη θεραπεία για τους ασθενείς Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε τη συνεργασία με τον FDA για την περαιτέρω προώθηση του plixorafenib και την προώθηση της δοκιμής μας με το καλάθι FORTE σε διάφορους τύπους αλλοιωμένων κακοηθειών BRAF.»

    Δεδομένα από τη δοκιμή Φάσης 1/2α, τα οποία παρουσιάστηκαν προηγουμένως στις ASCO 2023 και SNO 2023, δείχνουν ότι το plixorafenib πέτυχε 67% συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) σε μια προκαθορισμένη υποομάδα ασθενών με ανθεκτικό αναστολέα MAPK αφελής BRAF V600-υποστηρίζεται από πρωτογενή δραστηριότητα όγκου V600. της ανταπόκρισης (DOR) και του ποσοστού κλινικού οφέλους (CBR) σε όλους τους τύπους όγκων που έχουν τροποποιηθεί με BRAF και στις ιστολογίες του ΚΝΣ. Από την τελευταία αναφορά, το πρωτεύον καλάθι CNS BRAF V600E της μελέτης FORTE πληρούσε την προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση, με την Ανεξάρτητη Επιτροπή Παρακολούθησης Δεδομένων (IDMC) να υποστηρίζει ότι η μελέτη μπορεί να συνεχιστεί όπως είχε προγραμματιστεί με βάση τις απαντήσεις που αξιολογήθηκαν από τυφλή ανεξάρτητη κεντρική αναθεώρηση (BICR), εκτός από τη συνεχή επίβλεψη του IDMC για πιο εντατική και συχνή επίβλεψη για ασφάλεια

    BT. από και διάλογος με τον FDA, συμπεριλαμβανομένης της συμμετοχής ανώτερων κριτών, καθώς και της επιλεξιμότητας για κυλιόμενη και κατά προτεραιότητα επανεξέταση της εφαρμογής μάρκετινγκ. Αυτά τα οφέλη έχουν τη δυνατότητα να επιταχύνουν την ανάπτυξη και την αναθεώρηση του plixorafenib.

    Το Plixorafenib έλαβε προηγουμένως Ονομασία Fast Track για τη θεραπεία ασθενών με καρκίνους που φιλοξενούν αλλοιώσεις BRAF Κατηγορίας 1 (V600) και Κατηγορίας 2 (συμπεριλαμβανομένων των συγχωνεύσεων), οι οποίοι έχουν εξαντλήσει προηγούμενες θεραπείες και Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου (ODD) για τη θεραπεία πρωτοπαθών κακοηθειών του εγκεφάλου και του ΚΝΣ. Αυτά, εκτός από το BTD, συνεχίζουν να υποστηρίζουν την ανάπτυξη του plixorafenib για τη θεραπεία πρωτοπαθών όγκων του ΚΝΣ που έχουν αλλοιωθεί από BRAF σε ενήλικες και παιδιά καθώς το ευρύτερο σύνολο δεδομένων από το FORTE συνεχίζει να ωριμάζει για να παρέχει επαρκή αριθμό ασθενών για να υποστηρίζει ένα ισχυρό προφίλ οφέλους-κινδύνου σε ανθεκτικά υψηλής ποιότητας και χαμηλού βαθμού CNS biomarker-select. 2 FORTE Basket StudyΤο πρωτόκολλο FORTE Master Protocol που προορίζεται για εγγραφή είναι μια παγκόσμια κλινική δοκιμή Φάσης 2 που περιλαμβάνει τέσσερα καλάθια υποπρωτοκόλλου που αξιολογούν το plixorafenib σε διαφορετικούς πληθυσμούς ασθενών. Οι τρεις ενδείξεις μονοθεραπείας που αξιολογούνται επί του παρόντος είναι υποτροπιάζοντες ή προοδευτικοί πρωτοπαθείς όγκοι ΚΝΣ BRAF V600, συμπαγείς όγκοι με συγχωνεύσεις BRAF και σπάνιοι μεταλλαγμένοι συμπαγείς όγκοι BRAF V600. Ως μέρος του Bayesian προσαρμοστικού σχεδιασμού της δοκιμής, πραγματοποιούνται ενδιάμεσες αναλύσεις αποτελεσματικότητας σε κάθε καλάθι, για τις οποίες η εταιρεία ανέφερε θετικό αποτέλεσμα από το καλάθι BRAF V600 CNS το τρίτο τρίμηνο του 2025.

    Σχετικά με τους αλλοιωμένους υποτροπιάζοντες πρωτοπαθείς όγκους του ΚΝΣ BRAFΟι αλλοιωμένοι υποτροπιάζοντες πρωτοπαθείς όγκοι του ΚΝΣ BRAF αντιπροσωπεύουν μια υψηλή ιατρική ανάγκη που δεν ικανοποιείται και μια μεγάλη ευκαιρία στην αγορά για το plixorafenib. Στο πλαίσιο της προηγμένης θεραπείας, προσφέρονται στους ασθενείς επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες, αλλά αυτές οι θεραπείες έχουν σημαντικούς περιορισμούς ως προς την αποτελεσματικότητα, την ανεκτικότητα και την ασφάλεια.

    Σχετικά με το PlixorafenibΤο Plixorafenib είναι ένας νέος αναστολέας BRAF, με μοναδικό μηχανισμό δράσης που λειτουργεί τόσο ως διμερές όσο και ως μονοθεραπεία, που αποδεικνύεται με διαφορετικό προφίλ και παράδοξο μελέτες. Σε μια μελέτη Φάσης 1/2 που διεξήχθη προηγουμένως, σε ασθενείς με πρωτογενείς υποτροπιάζοντες όγκους του ΚΝΣ BRAF V600 χωρίς αναστολέα MAPK (n=9), η μονοθεραπεία με πλιξοραφενίμπη έδειξε ORR 67% και ποσοστό κλινικού οφέλους μεγαλύτερο από 75%. Σε ασθενείς με αλλοιώσεις του V600 που δεν είχαν λάβει αναστολέα MAPK, το plixorafenib πέτυχε ποσοστό ανταπόκρισης 42% με παρατεταμένη διάρκεια ανταπόκρισης (mDOR 17,8 μήνες), με ποσοστό κλινικού οφέλους >70%. Το plixorafenib έδειξε επίσης ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας σε όλους τους τύπους όγκων, συμπεριλαμβανομένου σε σχέση με τις υπάρχουσες τυπικές θεραπείες περίθαλψης για διάφορους αλλοιωμένους όγκους BRAF, με ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με το φάρμακο μικρότερο από 2%. Ο Fore πιστεύει ότι το plixorafenib έχει τη δυνατότητα να ξεπεράσει τους περιορισμούς των διαθέσιμων αναστολέων BRAF μέσω του μοναδικού μηχανισμού δράσης του που στοχεύει το BRAF, αποφεύγοντας παράλληλα τους περιορισμούς των αναστολέων BRAF παλαιότερης γενιάς που οδήγησαν σε ταχεία υποτροπή της νόσου και την ανάγκη συνδυασμού με αναστολέα MEK.

    Σχετικά με την FORE Biotherapeutics

    Η Fore είναι μια ογκολογική εταιρεία στοχευμένη στο στάδιο εγγραφής που είναι αφιερωμένη στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών που παρέχουν καλύτερα αποτελέσματα σε ασθενείς με τους πιο δύσκολους στη θεραπεία καρκίνους. Το κύριο περιουσιακό στοιχείο της εταιρείας plixorafenib (FORE8394; πρώην PLX8394) είναι ένας αναστολέας V600 και μη V600 BRAF σχεδιασμένος ορθολογικά με έναν μηχανισμό πρώτης κατηγορίας για την αντιμετώπιση των κενών θεραπείας από αναστολείς BRAF 1ης και 2ης γενιάς. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το www.fore.bio ή ακολουθήστε μας στο X και στο LinkedIn.

    Πηγή: FORE Biotherapeutics

    Πηγή: HealthDay

    Περισσότερες πηγές ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drugli> Applications
    • New Drugli> Applications
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Podcast

    • Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-04-03 08:59

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά