FORE Biotherapeutics recibe la designación de terapia innovadora para plixorafenib

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FILADELFIA–(BUSINESS WIRE) 1 de abril de 2026 –FORE Biotherapeutics, una empresa en etapa de registro dedicada a desarrollar terapias dirigidas para tratar pacientes con cáncer, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la Designación de Terapia Innovadora (BTD) a plixorafenib para el tratamiento de pacientes adultos con glioma de alto grado (HGG) con mutación BRAF V600E. Fore Bio cree que esta es la primera BTD concedida a una terapia dirigida para HGG. Plixorafenib es un nuevo inhibidor de BRAF que es un interruptor de dímeros con alta selectividad para las alteraciones de BRAF.

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  • La designación otorgada por la FDA reconoce el potencial de plixorafenib, un nuevo interruptor de paradojas en investigación e inhibidor de BRAF, para proporcionar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles
  • La primera designación de terapia innovadora otorgada a una terapia dirigida para el glioma de alto grado (HGG) se suma a la designación de vía rápida y huérfana. La designación de medicamento plixorafenib ya recibió la cobertura de tumores del SNC
  • Resultados principales de la canasta FORTE de Fore Bio que evalúa la monoterapia con plixorafenib para tumores primarios del SNC BRAF V600 recurrentes o progresivos para fines de 2026
  • Fore Bio cree que el análisis primario de esta canasta del SNC, si es positivo, respaldaría la presentación de una solicitud de nuevo medicamento a la FDA de EE. UU. bajo la vía de aprobación acelerada

    • La FDA otorgó esta BTD basándose en datos de aproximadamente 25 pacientes tratados en el ensayo clínico de Fase 1/2a completado y en la cesta FORTE de Fase 2 en curso que evalúa plixorafenib en tumores del sistema nervioso central (SNC) con mutación BRAF V600E. Los tumores del SNC tratados en FORTE incluyen HGG, gliomas de bajo grado (LGG) y otros tumores primarios de cerebro y médula espinal en adultos y niños. BTD está diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de nuevos medicamentos destinados a tratar una afección grave o potencialmente mortal y que han mostrado resultados tempranos alentadores, que demuestran una mejora sustancial en uno o más criterios de valoración clínicamente significativos (por ejemplo, mayor eficacia o mayor seguridad con eficacia similar, etc.), en comparación con las terapias disponibles.

    “Los gliomas de alto grado son tumores cerebrales primarios agresivos asociados con malos resultados a pesar de los enfoques de tratamiento multimodal”, afirmó Macarena de la Fuente, M.D., jefa de la División de Neurooncología, Departamento de Neurología, Sylvester Comprehensive Cancer Center, Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami. "Además de su pronóstico limitado, los pacientes experimentan una morbilidad sustancial relacionada tanto con la enfermedad en sí como con las toxicidades de las terapias actuales. Por lo tanto, sigue existiendo una necesidad crítica de nuevos tratamientos que no sólo sean efectivos sino también mejor tolerados".

    "La concesión de la designación de terapia innovadora es un importante hito en el desarrollo de plixorafenib y refuerza nuestra convicción en su mecanismo de acción único que, respaldado aún más por el perfil de tolerabilidad y eficacia observado en los tumores alterados por BRAF, subraya el potencial de plixorafenib como opción de tratamiento para pacientes que padecen cánceres difíciles de tratar”, dijo Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., directora médica de Fore. "Las alteraciones de BRAF son un importante impulsor procesable en el paradigma de decisión clínica molecularmente integrado para el tratamiento de gliomas de alto grado, y plixorafenib ha demostrado un perfil diferenciado en pacientes con tumores primarios del SNC, incluido el glioblastoma y otros gliomas de alto grado. La maduración de los datos de FORTE puede ayudar a validar estos hallazgos, y el estado de BTD acelerará aún más la administración de esta terapia prometedora a los pacientes. Esperamos seguir colaborando con la FDA para seguir avanzando con plixorafenib y avanzar en nuestro ensayo de cesta FORTE en varios tipos de neoplasias malignas alteradas BRAF”.

    Los datos del ensayo de fase 1/2a, que se presentaron previamente en ASCO 2023 y SNO 2023, muestran que plixorafenib logró una tasa de respuesta general (TRO) del 67 % en un subgrupo preespecificado de pacientes con tumores primarios del SNC con mutación BRAF V600 refractaria y sin tratamiento previo con inhibidor de MAPK con una actividad antitumoral robusta respaldada aún más por la duración de la respuesta (DOR) y la tasa de beneficio clínico (CBR) en todo el mundo. Tipos de tumores alterados por BRAF e histologías del SNC. Hasta el último informe, la cesta de SNC primaria BRAF V600E del estudio FORTE cumplió con el análisis provisional preespecificado, y el Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC) apoyó que el estudio puede continuar según lo planeado sobre la base de las respuestas evaluadas por una revisión central independiente ciega (BICR), además de la supervisión continua de la seguridad por parte del IDMC.

    BTD proporciona a Fore orientación y diálogo más frecuente e intensivo por parte de la FDA, incluida la participación de revisores senior. como elegibilidad para la revisión continua y prioritaria de la solicitud de marketing. Estos beneficios tienen el potencial de acelerar el desarrollo y la revisión de plixorafenib.

    Plixorafenib recibió previamente la Designación de Vía Rápida para el tratamiento de pacientes con cánceres que albergan alteraciones BRAF Clase 1 (V600) y Clase 2 (incluidas las fusiones) que han agotado terapias anteriores y la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el tratamiento de neoplasias malignas primarias del cerebro y del SNC. Estos, además del BTD, continúan respaldando el desarrollo de plixorafenib para el tratamiento de tumores primarios del SNC alterados por BRAF en adultos y niños a medida que el conjunto de datos más amplio de FORTE continúa madurando para proporcionar un número suficiente de pacientes para respaldar un perfil sólido de beneficio-riesgo en histologías refractarias seleccionadas por biomarcadores del SNC de alto y bajo grado.

    Acerca del estudio global de fase 2 FORTE BasketEl FORTE con intención de registro. Master Protocol es un ensayo clínico global de fase 2 que incluye cuatro grupos de subprotocolos que evalúan plixorafenib en distintas poblaciones de pacientes. Las tres indicaciones de monoterapia actualmente bajo evaluación son los tumores primarios del SNC BRAF V600 recurrentes o progresivos, los tumores sólidos con fusiones BRAF y los tumores sólidos raros con mutaciones BRAF V600. Como parte del diseño adaptativo bayesiano del ensayo, se realizan análisis de eficacia provisionales en cada canasta, para lo cual la compañía informó un resultado positivo de la canasta BRAF V600 CNS en el tercer trimestre de 2025.

    Acerca de los tumores primarios recurrentes del SNC alterados BRAFLos tumores primarios recurrentes alterados del SNC BRAF representan una gran necesidad médica no cubierta y una gran oportunidad de mercado para plixorafenib. En el entorno de tratamiento avanzado, a los pacientes se les ofrecen terapias actualmente aprobadas, pero esas terapias tienen limitaciones significativas en cuanto a eficacia, tolerabilidad y seguridad.

    Acerca de PlixorafenibPlixorafenib es un nuevo inhibidor de BRAF, con un mecanismo de acción único que funciona como dímero y rompedor de paradojas, y que ha demostrado un perfil de monoterapia diferenciado y convincente en estudios clínicos. En un estudio de fase 1/2 realizado previamente, en pacientes con tumores primarios recurrentes del SNC BRAF V600 sin tratamiento previo con inhibidores de MAPK (n = 9), la monoterapia con plixorafenib demostró una TRO del 67 % y una tasa de beneficio clínico superior al 75 %. En pacientes con alteraciones de V600 que no habían recibido tratamiento previo con inhibidores de MAPK, plixorafenib logró una tasa de respuesta del 42 % con una duración prolongada de la respuesta (mDOR 17,8 meses), con una tasa de beneficio clínico de >70 %. Plixorafenib también demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en todos los tipos de tumores, incluso en relación con los tratamientos estándar de atención existentes para varios tumores con alteración BRAF, con una tasa de interrupción debido a eventos adversos relacionados con el fármaco de menos del 2 %. Fore cree que plixorafenib tiene el potencial de superar las limitaciones de los inhibidores BRAF actualmente disponibles a través de su mecanismo de acción único dirigido a BRAF, evitando al mismo tiempo las limitaciones de los inhibidores BRAF de generación anterior que condujeron a una rápida recurrencia de la enfermedad y la necesidad de combinación con un inhibidor MEK.

    Acerca de FORE Biotherapeutics

    Fore es una empresa de oncología dirigida en etapa de registro dedicada a desarrollar tratamientos innovadores que brindan mejores resultados para pacientes con los cánceres más difíciles de tratar. El activo principal de la compañía, plixorafenib (FORE8394; anteriormente PLX8394) es un inhibidor BRAF V600 y no V600 diseñado racionalmente con un mecanismo primero en su clase para abordar las brechas de tratamiento de los inhibidores BRAF de primera y segunda generación. Para obtener más información, visite www.fore.bio o síganos en X y LinkedIn.

    Fuente: FORE Biotherapeutics

    Fuente: HealthDay

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