FORE Biotherapeutics reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire pour le plixorafenib
PHILADELPHIE–(BUSINESS WIRE) 1er avril 2026 –FORE Biotherapeutics, une société en phase d'enregistrement dédiée au développement de thérapies ciblées pour traiter les patients atteints de cancer, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) au plixorafenib pour le traitement des patients adultes atteints de gliome de haut grade (HGG) muté par BRAF V600E. Fore Bio estime qu'il s'agit du premier BTD accordé à une thérapie ciblée pour l'HGG. Le plixorafenib est un nouvel inhibiteur de BRAF qui est un briseur de dimère avec une sélectivité élevée pour les altérations de BRAF.
La FDA a accordé ce BTD sur la base des données d'environ 25 patients traités dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2a terminé et du panier FORTE de phase 2 en cours évaluant le plixorafenib dans les tumeurs du système nerveux central (SNC) mutées BRAF V600E. Les tumeurs du SNC traitées dans FORTE comprennent le HGG, les gliomes de bas grade (LGG) et d'autres tumeurs primaires du cerveau et de la moelle épinière chez les adultes et les enfants. BTD est conçu pour accélérer le développement et l'examen réglementaire de nouveaux médicaments destinés à traiter une maladie grave ou potentiellement mortelle et qui ont montré des premiers résultats encourageants, qui démontrent une amélioration substantielle sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs (par exemple, une efficacité améliorée ou une sécurité améliorée avec une efficacité similaire, etc.), par rapport aux thérapies disponibles.
« Les gliomes de haut grade sont des tumeurs cérébrales primaires agressives associées à de mauvais résultats malgré des approches thérapeutiques multimodales », a déclaré Macarena de la Fuente M.D., chef de la division de neuro-oncologie, département de neurologie, Sylvester Comprehensive Cancer Center, faculté de médecine Miller de l'université de Miami. "En plus de leur pronostic limité, les patients souffrent d'une morbidité importante liée à la fois à la maladie elle-même et aux toxicités des thérapies actuelles. Par conséquent, il demeure un besoin crucial de nouveaux traitements qui soient non seulement efficaces mais également mieux tolérés. "
"L'octroi de la désignation de thérapie révolutionnaire est une étape importante dans le développement du plixorafenib et renforce notre conviction dans son mécanisme d'action unique qui, soutenu en outre par le profil de tolérance et d'efficacité observé dans les tumeurs altérées par BRAF, souligne le potentiel du plixorafenib comme option de traitement pour les patients vivant avec des cancers difficiles à traiter », a déclaré Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., médecin-chef de Fore. "Les altérations du BRAF sont un facteur d'action important dans le paradigme de décision clinique moléculairement intégré pour le traitement des gliomes de haut grade, et le plixorafenib a démontré un profil différencié chez les patients atteints de tumeurs primitives du SNC, y compris le glioblastome et d'autres gliomes de haut grade. La maturation des données de FORTE pourrait aider à valider ces résultats, le statut BTD accélérant encore l'administration de cette thérapie prometteuse aux patients. Nous sommes impatients de poursuivre la collaboration avec la FDA pour faire progresser davantage le plixorafenib et pour faire progresser notre essai FORTE basket dans plusieurs types de tumeurs malignes altérées par BRAF. »
Les données de l'essai de phase 1/2a, qui ont déjà été présentées à l'ASCO 2023 et au SNO 2023, montrent que le plixorafenib a atteint un taux de réponse global (ORR) de 67 % dans un sous-groupe prédéfini de patients atteints de tumeurs primitives du SNC naïves avec inhibiteur de MAPK réfractaire, mutées par BRAF V600, avec une activité antitumorale robuste, renforcée par la durée de réponse (DOR) et le taux de bénéfice clinique (CBR) dans l'ensemble. Types de tumeurs altérées par BRAF et histologies du SNC. Depuis le dernier rapport, le panier primaire BRAF V600E sur le SNC de l'étude FORTE a satisfait à l'analyse intermédiaire prédéfinie, le Comité indépendant de surveillance des données (IDMC) soutenant que l'étude peut se poursuivre comme prévu sur la base des réponses évaluées par un examen central indépendant en aveugle (BICR), en plus de la surveillance continue de l'IDMC en matière de sécurité. revue continue et prioritaire de la demande de commercialisation. Ces avantages ont le potentiel d'accélérer le développement et l'examen du plixorafenib.
Le Plixorafenib a déjà reçu la désignation Fast Track pour le traitement des patients atteints de cancers présentant des altérations BRAF de classe 1 (V600) et de classe 2 (y compris les fusions) qui ont épuisé les traitements antérieurs, ainsi que la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement des tumeurs malignes primaires du cerveau et du SNC. Ceux-ci, en plus du BTD, continuent de soutenir le développement du plixorafenib pour le traitement des tumeurs primitives du SNC altérées par BRAF chez les adultes et les enfants, alors que l'ensemble de données plus large de FORTE continue de mûrir pour fournir un nombre suffisant de patients pour soutenir un profil bénéfice-risque robuste dans les histologies réfractaires sélectionnées par des biomarqueurs du SNC de haut et de bas grade.
À propos de l'étude mondiale de phase 2 FORTE Basket StudyLe FORTE Master prévu pour l'enregistrement Le protocole est un essai clinique mondial de phase 2 qui comprend quatre paniers de sous-protocoles évaluant le plixorafenib dans des populations de patients distinctes. Les trois indications en monothérapie actuellement en cours d'évaluation sont les tumeurs primaires du SNC BRAF V600 récurrentes ou progressives, les tumeurs solides avec fusions BRAF et les tumeurs solides mutées BRAF V600 rares. Dans le cadre de la conception adaptative bayésienne de l'essai, des analyses d'efficacité intermédiaires sont effectuées dans chaque panier, pour lequel la société a signalé un résultat positif pour le panier BRAF V600 CNS au troisième trimestre 2025.
À propos des tumeurs primaires récurrentes altérées du SNC avec altération BRAFLes tumeurs primaires récurrentes altérées du SNC avec altération BRAF représentent un besoin médical important non satisfait et une opportunité de marché importante pour le plixorafenib. Dans le cadre d'un traitement avancé, les patients se voient proposer des thérapies actuellement approuvées, mais ces thérapies présentent des limites significatives en termes d'efficacité, de tolérabilité et de sécurité.
À propos du PlixorafenibLe Plixorafenib est un nouvel inhibiteur de BRAF, doté d'un mécanisme d'action unique qui fonctionne à la fois comme un dimère et un briseur de paradoxe, et qui a démontré un profil de monothérapie différencié et convaincant dans les études cliniques. Dans une étude de phase 1/2 précédemment menée, chez des patients atteints de tumeurs primaires récurrentes du SNC BRAF V600 naïves d'inhibiteurs de MAPK (n = 9), le plixorafenib en monothérapie a démontré un TRO de 67 % et un taux de bénéfice clinique supérieur à 75 %. Chez les patients présentant des altérations de V600 et naïfs d'inhibiteurs de MAPK, le plixorafenib a obtenu un taux de réponse de 42 % avec une durée de réponse prolongée (mDOR 17,8 mois), avec un taux de bénéfice clinique > 70 %. Le plixorafenib a également démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable pour tous les types de tumeurs, y compris par rapport aux traitements standards existants pour diverses tumeurs altérées par BRAF, avec un taux d'arrêt en raison d'événements indésirables liés au médicament inférieur à 2 %. Fore pense que le plixorafenib a le potentiel de surmonter les limites des inhibiteurs de BRAF actuellement disponibles grâce à son mécanisme d'action unique ciblant BRAF, tout en évitant les limites des inhibiteurs de BRAF de génération précédente qui ont conduit à une récidive rapide de la maladie et à la nécessité d'une association avec un inhibiteur de MEK.
À propos de FORE Biotherapeutics
Fore est une société d'oncologie ciblée en phase d'enregistrement qui se consacre au développement de traitements innovants qui offrent de meilleurs résultats pour les patients atteints des cancers les plus difficiles à traiter. Le principal actif de la Société, le plixorafenib (FORE8394 ; anciennement PLX8394) est un inhibiteur de BRAF V600 et non-V600 conçu de manière rationnelle avec un mécanisme premier de sa classe pour combler les lacunes thérapeutiques des inhibiteurs de BRAF de 1re et 2e génération. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.fore.bio ou suivez-nous sur X et LinkedIn.
Source : FORE Biotherapeutics
Source : HealthDay
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Publié : 2026-04-03 08:59
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