FORE Biotherapeutics Menerima Penunjukan Terapi Terobosan untuk Plixorafenib

Ikuti Drugslib di

PHILADELPHIA–(Antara/BUSINESS WIRE) 1 April 2026 –FORE Biotherapeutics, sebuah perusahaan tahap pendaftaran yang didedikasikan untuk mengembangkan terapi yang ditargetkan untuk mengobati pasien kanker, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Breakthrough Therapy Designation (BTD) kepada plixorafenib untuk pengobatan pasien dewasa dengan glioma tingkat tinggi (HGG) yang bermutasi BRAF V600E. Fore Bio percaya ini adalah BTD pertama yang diberikan untuk terapi bertarget untuk HGG. Plixorafenib adalah inhibitor BRAF baru yang merupakan pemutus dimer dengan selektivitas tinggi untuk perubahan BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Penunjukan yang diberikan oleh FDA mengakui potensi plixorafenib, sebuah penelitian baru, pemecah paradoks yang sedang diselidiki dan penghambat BRAF, untuk memberikan peningkatan substansial atas terapi yang tersedia
  • Terapi Terobosan Pertama Penunjukan yang diberikan untuk terapi bertarget untuk Glioma Tingkat Tinggi (HGG) merupakan tambahan dari Penunjukan Jalur Cepat dan Plixorafenib yang ditunjuk untuk Obat Yatim Piatu sudah menerima tumor SSP yang mencakup tumor SSP
  • Hasil teratas dari Keranjang FORTE Fore Bio yang mengevaluasi monoterapi plixorafenib untuk tumor SSP primer BRAF V600 yang berulang atau progresif pada akhir tahun 2026
  • Fore Bio yakin bahwa analisis utama dari keranjang SSP ini, jika positif, akan mendukung pengajuan Permohonan Obat Baru ke FDA AS berdasarkan Persetujuan yang Dipercepat jalur

    • FDA memberikan BTD ini berdasarkan data dari sekitar 25 pasien yang dirawat dalam uji klinis Fase 1/2a yang telah selesai dan keranjang FORTE Fase 2 yang sedang berlangsung untuk mengevaluasi plixorafenib pada tumor sistem saraf pusat (SSP) yang bermutasi BRAF V600E. Tumor SSP yang diobati di FORTE termasuk HGG, glioma tingkat rendah (LGG), dan tumor otak dan sumsum tulang belakang primer lainnya pada orang dewasa dan anak-anak. BTD dirancang untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan peraturan terhadap obat-obatan baru yang ditujukan untuk mengobati kondisi serius atau mengancam jiwa dan telah menunjukkan hasil awal yang menggembirakan, yang menunjukkan perbaikan substansial pada satu atau lebih titik akhir yang signifikan secara klinis (misalnya, peningkatan kemanjuran atau peningkatan keamanan dengan kemanjuran serupa, dll.), dibandingkan terapi yang tersedia.

    “Glioma tingkat tinggi adalah tumor otak primer agresif yang dikaitkan dengan hasil yang buruk meskipun ada pendekatan pengobatan multimodalitas,” kata Macarena de la Fuente M.D., Kepala Divisi Neuro-Onkologi, Departemen Neurologi, Pusat Kanker Komprehensif Sylvester, Fakultas Kedokteran Universitas Miami Miller. "Selain prognosisnya yang terbatas, pasien juga mengalami morbiditas yang besar terkait dengan penyakit itu sendiri dan toksisitas dari terapi yang ada saat ini. Oleh karena itu, masih terdapat kebutuhan penting akan pengobatan baru yang tidak hanya efektif namun juga dapat ditoleransi dengan lebih baik."

    "Pemberian Penunjukan Terapi Terobosan merupakan tonggak perkembangan yang signifikan untuk plixorafenib dan memperkuat keyakinan kami akan mekanisme kerjanya yang unik, yang selanjutnya didukung oleh profil tolerabilitas dan kemanjuran yang terlihat pada tumor yang diubah oleh BRAF, menggarisbawahi potensi plixorafenib sebagai pilihan pengobatan bagi pasien yang hidup dengan kanker yang sulit diobati,” kata Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Fore. "Perubahan BRAF adalah pendorong penting yang dapat ditindaklanjuti dalam paradigma keputusan klinis yang terintegrasi secara molekuler untuk pengobatan glioma tingkat tinggi, dan plixorafenib telah menunjukkan profil yang berbeda pada pasien dengan tumor SSP primer, termasuk glioblastoma dan glioma tingkat tinggi lainnya. Pematangan data dari FORTE dapat membantu memvalidasi temuan ini, dengan status BTD semakin mempercepat pemberian terapi yang menjanjikan ini kepada pasien. Kami menantikan kolaborasi berkelanjutan dengan FDA untuk lebih memajukan plixorafenib dan untuk memajukan uji coba FORTE pada beberapa jenis penyakit ganas yang dapat diubah oleh BRAF.”

    Data dari uji coba Fase 1/2a, yang sebelumnya dipresentasikan di ASCO 2023 dan SNO 2023, menunjukkan bahwa plixorafenib mencapai tingkat respons keseluruhan (ORR) sebesar 67% pada subkelompok pasien yang telah ditentukan sebelumnya dengan inhibitor MAPK refrakter, tumor SSP primer naif bermutasi BRAF V600 dengan aktivitas antitumor yang kuat, yang selanjutnya didukung oleh durasi respons (DOR), dan tingkat manfaat klinis (CBR) di seluruh Jenis tumor dan histologi SSP yang diubah BRAF. Sampai dengan pelaporan terakhir, keranjang SSP utama BRAF V600E dari studi FORTE telah memenuhi analisis sementara yang telah ditentukan sebelumnya, dengan Komite Pemantau Data Independen (IDMC) mendukung bahwa penelitian ini dapat dilanjutkan sesuai rencana berdasarkan tanggapan yang dinilai oleh blinded Independent Central Review (BICR), selain pengawasan berkelanjutan IDMC untuk keselamatan.

    BTD memberi Fore panduan yang lebih sering dan intensif dari dan berdialog dengan FDA, termasuk keterlibatan pengulas senior, juga sebagai kelayakan untuk bergulir dan peninjauan prioritas aplikasi pemasaran. Manfaat ini berpotensi mempercepat pengembangan dan peninjauan plixorafenib.

    Plixorafenib sebelumnya menerima Penunjukan Jalur Cepat untuk pengobatan pasien dengan kanker yang mengandung perubahan BRAF Kelas 1 (V600) dan Kelas 2 (termasuk fusi) yang telah kehabisan terapi sebelumnya dan Penunjukan Obat Yatim Piatu (ODD) untuk pengobatan keganasan otak primer dan SSP. Hal ini, selain BTD, terus mendukung pengembangan plixorafenib untuk pengobatan tumor SSP primer yang diubah oleh BRAF pada orang dewasa dan anak-anak karena kumpulan data yang lebih luas dari FORTE terus berkembang untuk menyediakan jumlah pasien yang cukup untuk mendukung profil manfaat-risiko yang kuat di seluruh histologi pilihan biomarker SSP tingkat tinggi dan tingkat rendah yang tahan api.

    Tentang Studi Keranjang FORTE Fase 2 GlobalForte Master yang dimaksudkan untuk registrasi Protokol adalah uji klinis Fase 2 global yang mencakup empat kelompok sub-protokol yang mengevaluasi plixorafenib pada populasi pasien yang berbeda. Tiga indikasi monoterapi yang saat ini sedang dievaluasi adalah tumor SSP primer BRAF V600 yang berulang atau progresif, tumor padat dengan fusi BRAF, dan tumor padat bermutasi BRAF V600 yang langka. Sebagai bagian dari uji coba desain adaptif Bayesian, analisis kemanjuran sementara dilakukan di setiap kelompok, dan perusahaan melaporkan hasil positif dari kelompok BRAF V600 CNS pada kuartal ketiga tahun 2025.

    Tentang Tumor SSP Primer Berulang yang Diubah BRAFTumor SSP primer berulang yang diubah BRAF menunjukkan tingginya kebutuhan medis yang belum terpenuhi dan peluang pasar yang besar untuk plixorafenib. Dalam rangkaian pengobatan lanjutan, pasien ditawari terapi yang saat ini disetujui, namun terapi tersebut memiliki keterbatasan yang signifikan dalam hal kemanjuran, tolerabilitas, dan keamanan.

    Tentang PlixorafenibPlixorafenib adalah inhibitor BRAF baru, dengan mekanisme kerja unik yang berfungsi baik sebagai dimer maupun pemecah paradoks, dan telah menunjukkan profil monoterapi yang berbeda dan menarik dalam studi klinis. Dalam studi Fase 1/2 yang dilakukan sebelumnya, pada pasien dengan tumor SSP primer berulang BRAF V600 inhibitor MAPK (n=9), monoterapi plixorafenib menunjukkan ORR sebesar 67% dan tingkat manfaat klinis lebih dari 75%. Pada pasien dengan perubahan V600 yang naif inhibitor MAPK, plixorafenib mencapai tingkat respons 42% dengan durasi respons yang berkepanjangan (mDOR 17,8 bulan), dengan tingkat manfaat klinis >70%. Plixorafenib juga menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang baik di seluruh jenis tumor, termasuk dibandingkan dengan standar perawatan yang ada untuk berbagai tumor yang mengalami perubahan BRAF, dengan tingkat penghentian karena efek samping terkait obat kurang dari 2%. Fore yakin plixorafenib memiliki potensi untuk mengatasi keterbatasan inhibitor BRAF yang tersedia saat ini melalui mekanisme kerjanya yang unik yang menargetkan BRAF, sekaligus menghindari keterbatasan inhibitor BRAF generasi sebelumnya yang menyebabkan penyakit kambuh dengan cepat dan perlunya kombinasi dengan inhibitor MEK.

    Tentang FORE Biotherapeutics

    Fore adalah perusahaan onkologi bertarget tahap pendaftaran yang didedikasikan untuk mengembangkan perawatan inovatif yang memberikan hasil lebih baik bagi pasien dengan kanker yang paling sulit diobati. Plixorafenib aset utama Perusahaan (FORE8394; sebelumnya PLX8394) adalah inhibitor BRAF V600 dan non-V600 yang dirancang secara rasional dengan mekanisme kelas satu untuk mengatasi kesenjangan pengobatan dari inhibitor BRAF generasi pertama dan ke-2. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.fore.bio atau ikuti kami di X dan LinkedIn.

    Sumber: FORE Biotherapeutics

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-04-03 08:59

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer