FORE Biotherapeutics riceve la designazione di terapia innovativa per Plixorafenib

Segui Drugslib su

FILADELFIA–(BUSINESS WIRE) 1 aprile 2026 –FORE Biotherapeutics, una società in fase di registrazione dedicata allo sviluppo di terapie mirate per il trattamento di pazienti affetti da cancro, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria (BTD) a plixorafenib per il trattamento di pazienti adulti affetti da glioma di alto grado (HGG) con mutazione BRAF V600E. Fore Bio ritiene che questo sia il primo BTD concesso a una terapia mirata per l'HGG. Plixorafenib è un nuovo inibitore di BRAF che agisce come un dimero breaker con elevata selettività per le alterazioni BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • La designazione concessa dalla FDA riconosce il potenziale di plixorafenib, un nuovo paradox breaker sperimentale e un inibitore di BRAF, di fornire un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili
  • La designazione di prima innovazione concessa a una terapia mirata per il glioma ad alto grado (HGG) si aggiunge alla designazione Fast Track e al farmaco orfano La designazione plixorafenib ha già ricevuto tumori comprensivi del sistema nervoso centrale
  • Risultati principali del paniere FORTE di Fore Bio che valuta la monoterapia con plixorafenib per tumori primari del sistema nervoso centrale BRAF V600 ricorrenti o progressivi entro la fine del 2026
  • Fore Bio ritiene che l'analisi primaria di questo paniere del sistema nervoso centrale, se positiva, sosterrebbe la presentazione di una domanda di approvazione per un nuovo farmaco alla FDA statunitense nell'ambito del percorso di approvazione accelerata

    • La FDA ha concesso questo BTD sulla base dei dati di circa 25 pazienti trattati nello studio clinico di Fase 1/2a completato e nel paniere FORTE di Fase 2 in corso che valuta plixorafenib nei tumori del sistema nervoso centrale (SNC) con mutazione BRAF V600E. I tumori del sistema nervoso centrale trattati in FORTE includono HGG, gliomi a basso grado (LGG) e altri tumori primari del cervello e del midollo spinale negli adulti e nei bambini. BTD è progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione normativa di nuovi farmaci destinati a trattare una condizione grave o pericolosa per la vita e che hanno mostrato risultati iniziali incoraggianti, che dimostrano un miglioramento sostanziale su uno o più endpoint clinicamente significativi (ad esempio, migliore efficacia o maggiore sicurezza con efficacia simile, ecc.), rispetto alle terapie disponibili.

    "I gliomi ad alto grado sono tumori cerebrali primari aggressivi associati a scarsi risultati nonostante gli approcci terapeutici multimodali", ha affermato Macarena de la Fuente M.D., capo della divisione di neuro-oncologia, dipartimento di neurologia, Sylvester Comprehensive Cancer Center, Miller School of Medicine dell'Università di Miami. "Oltre alla prognosi limitata, i pazienti sperimentano una sostanziale morbilità correlata sia alla malattia stessa che alla tossicità delle terapie attuali. Pertanto, rimane un bisogno fondamentale di nuovi trattamenti che siano non solo efficaci ma anche meglio tollerati."

    "L'assegnazione della designazione di terapia rivoluzionaria è una pietra miliare significativa nello sviluppo di plixorafenib e rafforza la nostra convinzione nel suo meccanismo d'azione unico che, ulteriormente supportato dal profilo di tollerabilità ed efficacia osservato nei tumori con BRAF-alterato, sottolinea il potenziale di plixorafenib come opzione terapeutica per i pazienti affetti da tumori difficili da trattare”, ha affermato Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Fore. "Le alterazioni BRAF sono un importante fattore attuabile nel paradigma decisionale clinico molecolarmente integrato per il trattamento dei gliomi ad alto grado, e plixorafenib ha dimostrato un profilo differenziato nei pazienti con tumori primari del sistema nervoso centrale, inclusi glioblastoma e altri gliomi ad alto grado. La maturazione dei dati di FORTE può aiutare a convalidare questi risultati, con lo stato BTD che accelera ulteriormente la fornitura di questa promettente terapia ai pazienti. Siamo ansiosi di continuare la collaborazione con la FDA per far avanzare ulteriormente plixorafenib e per portare avanti il nostro studio FORTE basket in diversi tipi di tumori maligni BRAF alterati."

    I dati dello studio di Fase 1/2a, precedentemente presentati all'ASCO 2023 e allo SNO 2023, mostrano che plixorafenib ha raggiunto un tasso di risposta globale (ORR) del 67% in un sottogruppo pre-specificato di pazienti con tumori primari del sistema nervoso centrale refrattari naive agli inibitori della MAPK, con mutazione BRAF V600, con una robusta attività antitumorale ulteriormente supportata dalla durata della risposta (DOR) e dal tasso di beneficio clinico (CBR). tra tipi di tumore BRAF-alterati e istologie del sistema nervoso centrale. A partire dall'ultimo rapporto, il paniere primario del sistema nervoso centrale BRAF V600E dello studio FORTE ha soddisfatto l'analisi provvisoria pre-specificata, con il Comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC) che sostiene che lo studio può continuare come pianificato sulla base delle risposte valutate dalla revisione centrale indipendente in cieco (BICR), oltre alla supervisione continua dell'IDMC per la sicurezza.

    BTD fornisce a Fore una guida più frequente e intensa e un dialogo con la FDA, compreso il coinvolgimento di revisori senior, nonché come ammissibilità per la revisione continua e prioritaria della domanda di commercializzazione. Questi vantaggi hanno il potenziale per accelerare lo sviluppo e la revisione di plixorafenib.

    Plixorafenib ha precedentemente ricevuto la designazione Fast Track per il trattamento di pazienti con tumori che presentano alterazioni BRAF di Classe 1 (V600) e Classe 2 (comprese le fusioni) che hanno esaurito le terapie precedenti e la Designazione di Farmaco Orfano (ODD) per il trattamento di tumori maligni primari del cervello e del sistema nervoso centrale. Questi, oltre al BTD, continuano a supportare lo sviluppo di plixorafenib per il trattamento dei tumori primari del sistema nervoso centrale con BRAF alterato negli adulti e nei bambini mentre il set di dati più ampio di FORTE continua a maturare per fornire un numero sufficiente di pazienti per supportare un solido profilo beneficio-rischio tra istologie refrattarie del sistema nervoso centrale di alto e basso grado selezionate da biomarcatori.

    Informazioni sullo studio globale di fase 2 FORTE BasketLa registrazione prevista FORTE Master Protocol è uno studio clinico globale di Fase 2 che comprende quattro cestini di sottoprotocolli che valutano plixorafenib in popolazioni di pazienti distinte. Le tre indicazioni in monoterapia attualmente in fase di valutazione sono tumori primari del sistema nervoso centrale BRAF V600 ricorrenti o progressivi, tumori solidi con fusioni BRAF e rari tumori solidi con mutazione BRAF V600. Nell'ambito del disegno adattivo bayesiano dello studio, vengono condotte analisi di efficacia provvisorie in ciascun paniere, per il quale l'azienda ha riportato un risultato positivo dal paniere BRAF V600 CNS nel terzo trimestre del 2025.

    Informazioni sui tumori primari ricorrenti alterati del sistema nervoso centrale BRAFI tumori primari ricorrenti alterati del sistema nervoso centrale BRAF rappresentano un'elevata esigenza medica insoddisfatta e una grande opportunità di mercato per plixorafenib. Nel contesto del trattamento avanzato, ai pazienti vengono offerte terapie attualmente approvate, ma tali terapie presentano limitazioni significative in termini di efficacia, tollerabilità e sicurezza.

    Informazioni su PlixorafenibPlixorafenib è un nuovo inibitore di BRAF, con un meccanismo d'azione unico che funziona sia come dimero che come interruttore del paradosso e che ha dimostrato un profilo monoterapico differenziato e convincente negli studi clinici. In uno studio di Fase 1/2 condotto in precedenza, in pazienti con tumori del sistema nervoso centrale ricorrenti primari BRAF V600 naïve agli inibitori della MAPK (n = 9), la monoterapia con plixorafenib ha dimostrato un ORR del 67% e un tasso di beneficio clinico superiore al 75%. Nei pazienti con alterazioni V600 che erano naïve agli inibitori della MAPK, plixorafenib ha ottenuto un tasso di risposta del 42% con una durata di risposta prolungata (mDOR 17,8 mesi), con un tasso di beneficio clinico >70%. Plixorafenib ha inoltre dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole per tutti i tipi di tumore, anche rispetto ai trattamenti standard esistenti per vari tumori con BRAF alterato, con un tasso di interruzione dovuto a eventi avversi correlati al farmaco inferiore al 2%. Fore ritiene che plixorafenib abbia il potenziale per superare i limiti degli inibitori BRAF attualmente disponibili attraverso il suo esclusivo meccanismo d'azione mirato a BRAF, evitando al tempo stesso i limiti degli inibitori BRAF della generazione precedente che hanno portato a una rapida recidiva della malattia e alla necessità di una combinazione con un inibitore MEK.

    Informazioni su FORE Biotherapeutics

    Fore è una società oncologica mirata in fase di registrazione dedicata allo sviluppo di trattamenti innovativi che forniscono risultati migliori per i pazienti affetti dai tumori più difficili da trattare. Plixorafenib, la risorsa principale della Società (FORE8394; in precedenza PLX8394), è un inibitore BRAF V600 e non V600 progettato razionalmente con un meccanismo primo della sua classe per colmare le lacune terapeutiche degli inibitori BRAF di prima e seconda generazione. Per ulteriori informazioni, visita www.fore.bio o seguici su X e LinkedIn.

    Fonte: FORE Biotherapeutics

    Fonte: HealthDay

    Altre risorse per le notizie

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Notizie per gli operatori sanitari
  • Approvazioni di nuovi farmaci
  • Domande di nuovi farmaci
  • Risultati di studi clinici
  • Farmaco generico Approvazioni
  • Podcast di Drugs.com

    • Iscriviti alla nostra newsletter

    Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.

    Pubblicato : 2026-04-03 08:59

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari