FORE Biotherapeutics がプリクソラフェニブの画期的治療薬の指定を取得

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フィラデルフィア – (BUSINESS WIRE) 2026年4月1日 – がん患者の治療のための標的療法の開発に特化した登録段階の企業であるFORE Biotherapeuticsは本日、米国食品医薬品局（FDA）がBRAF V600E変異型高悪性度神経膠腫の成人患者の治療を目的として、プリキソラフェニブに画期的治療薬指定（BTD）を付与したと発表した。 (HGG)。 Fore Bio は、これが HGG の標的療法に付与された最初の BTD であると考えています。プリクソラフェニブは、BRAF 変化に対して高い選択性を持つ二量体破壊剤である新規 BRAF 阻害剤です。

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  • FDA による指定は、治験中の新規パラドックス破壊剤および BRAF 阻害剤であるプリクソラフェニブが、利用可能な治療法を大幅に改善する可能性を認めたものです
  • 高悪性度神経膠腫（HGG）の標的療法に付与された初の画期的治療薬指定は、ファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定に加え、プリキソラフェニブはすでに包括的な中枢神経系腫瘍を対象に取得している
  • 2026年末までに再発または進行性のBRAF V600原発性中枢神経系腫瘍に対するプリキソラフェニブ単剤療法を評価するフォア・バイオのFORTEバスケットのトップライン結果
  • フォア・バイオは、このCNSバスケットの一次解析が肯定的であれば、米国への新薬申請の提出をサポートすると考えている。米国 FDA は加速承認経路に基づく

    • FDA は、完了した第 1/2a 相臨床試験および BRAF V600E 変異中枢神経系 (CNS) 腫瘍におけるプリキソラフェニブを評価する進行中の第 2 相 FORTE バスケットで治療を受けた約 25 人の患者からのデータに基づいて、この BTD を承認しました。 FORTE で治療される CNS 腫瘍には、HGG、低悪性度神経膠腫 (LGG)、および成人と小児のその他の原発性脳腫瘍および脊髄腫瘍が含まれます。 BTD は、重篤または生命を脅かす状態の治療を目的とし、利用可能な治療法と比べて 1 つ以上の臨床的に重要なエンドポイント（有効性の向上や同様の有効性による安全性の向上など）で大幅な改善を示す有望な初期結果を示した新薬の開発と規制審査を迅速化することを目的としています。

    「高悪性度神経膠腫は、集学的治療アプローチにもかかわらず、不良転帰を伴う進行性の原発性脳腫瘍です」とマイアミ大学ミラー医学部シルベスター総合がんセンター神経科神経腫瘍科主任のマカレナ・デ・ラ・フエンテ医学博士は述べた。 「予後が限られていることに加えて、患者は病気自体と現在の治療法の毒性の両方に関連してかなりの罹患率を経験しています。したがって、効果的であるだけでなく忍容性も優れた新しい治療法が依然として非常に必要とされています。」

    「画期的治療薬指定の付与は、プリキソラフェニブの開発における重要なマイルストーンであり、これまでに見られた忍容性と有効性プロファイルによってさらに裏付けられたその独特の作用機序に対する私たちの確信を強化します。 BRAF変化腫瘍におけるこの研究は、治療が困難ながんを抱えて生きている患者にとっての治療選択肢としてのプリクソラフェニブの可能性を強調しています」とForeの最高医事責任者であるステイシー・ピーコック・シェパード医学博士は述べた。 「BRAFの変化は、高悪性度神経膠腫の治療における分子統合臨床決定パラダイムにおける重要な実用的な推進力であり、プリクソラフェニブは神経膠芽腫やその他の高悪性度神経膠腫を含む原発性CNS腫瘍患者において差別化されたプロファイルを実証している。FORTEからのデータの成熟は、これらの所見の検証に役立つ可能性があり、BTDステータスにより、この有望な治療法の患者への提供がさらに促進される。我々は、医療機関との継続的な協力を楽しみにしている」 FDA は、プリキソラフェニブをさらに前進させ、数種類の BRAF 変化悪性腫瘍における FORTE バスケット試験を前進させます。」

    ASCO 2023 および SNO 2023 で以前に発表された第 1/2a 相試験のデータは、プリクソラフェニブが、難治性 MAPK 阻害剤未投与の BRAF V600 変異原発性中枢神経系腫瘍を有する患者の事前に指定されたサブグループにおいて 67% の全奏効率 (ORR) を達成し、奏効期間 (DOR) と臨床利益率によってさらに裏付けられた強力な抗腫瘍活性を示したことを示しています。 (CBR) BRAF によって変化した腫瘍タイプと CNS 組織型にまたがる。前回の報告の時点で、FORTE 研究の BRAF V600E 主要 CNS バスケットは事前に指定された中間解析を満たしており、独立データ監視委員会 (IDMC) は、IDMC の継続的な安全性監視に加え、盲検独立中央審査 (BICR) によって評価された反応に基づいて計画通りに研究を継続できることを支持しました。

    BTD は、上級者の関与を含め、FDA からのより頻繁かつ集中的な指導と FDA との対話をフォアに提供しています。審査担当者、およびマーケティング アプリケーションのローリング レビューおよび優先レビューの資格も含まれます。これらの利点により、プリキソラフェニブの開発と審査が加速する可能性があります。

    プリクソラフェニブは、以前の治療法を使い果たした BRAF クラス 1 (V600) およびクラス 2 (融合を含む) 変化を有するがん患者の治療に対するファストトラック指定と、原発性脳腫瘍および CNS 悪性腫瘍の治療に対する希少疾病用医薬品指定 (ODD) を以前に取得しています。これらは、BTD に加えて、成人および小児における BRAF 変化原発性 CNS 腫瘍の治療のためのプリクソラフェニブの開発を引き続きサポートします。FORTE からの広範なデータセットが成熟し続け、難治性の高悪性度および低悪性度の中枢神経系バイオマーカーで選択された組織型にわたる堅牢な利益とリスクのプロファイルをサポートするのに十分な数の患者を提供します。

    グローバル第 2 相 FORTE バスケット試験について登録を目的とした FORTE マスター プロトコルは、異なる患者集団におけるプリキソラフェニブを評価する 4 つのサブプロトコル バスケットを含む世界的な第 2 相臨床試験です。現在評価中の 3 つの単独療法適応症は、再発性または進行性の BRAF V600 原発性 CNS 腫瘍、BRAF 融合を伴う固形腫瘍、およびまれな BRAF V600 変異固形腫瘍です。治験のベイジアン適応設計の一環として、各バスケットで中間有効性分析が実施され、同社は 2025 年の第 3 四半期に BRAF V600 CNS バスケットから肯定的な結果を報告しました。

    BRAF 変性再発原発性 CNS 腫瘍についてBRAF 変性再発原発性 CNS 腫瘍は、満たされていない医療ニーズが高く、プリキソラフェニブにとって大きな市場機会となります。先進的治療の場面では、現在承認されている治療法が患者に提供されますが、それらの治療法には有効性、忍容性、安全性に大きな制限があります。

    プリクソラフェニブについてプリクソラフェニブは、二量体およびパラドックスブレーカーの両方として機能する独自の作用機序を備えた新規な BRAF 阻害剤であり、臨床研究で差別化された説得力のある単剤療法プロファイルが実証されています。以前に実施された第 1/2 相試験では、MAPK 阻害剤未投与の BRAF V600 原発再発中枢神経系腫瘍患者 (n=9) において、プリキソラフェニブ単剤療法は 67% の ORR と 75% を超える臨床利益率を実証しました。 V600 変化があり、MAPK 阻害剤の投与を受けていない患者において、プリクソラフェニブは 42% の奏効率を達成し、奏効期間は延長 (mDOR 17.8 か月) し、臨床利益率は 70% を超えました。プリクソラフェニブはまた、さまざまな BRAF 変化腫瘍に対する既存の標準治療と比較して、腫瘍の種類全体で良好な安全性と忍容性プロファイルを示し、薬剤関連の有害事象による中止率は 2% 未満でした。フォア氏は、プリキソラフェニブには、疾患の急速な再発や MEK 阻害剤との併用の必要性をもたらした旧世代 BRAF 阻害剤の限界を回避しながら、BRAF を標的とするその独自の作用機序により、現在利用可能な BRAF 阻害剤の限界を克服する可能性があると考えています。

    FORE Biotherapeutics について

    Fore は、最も治療が難しいがん患者により良い転帰をもたらす革新的な治療法の開発に専念する登録段階の腫瘍学企業です。同社の主要資産であるプリクソラフェニブ（FORE8394、旧PLX8394）は、第1世代および第2世代BRAF阻害剤との治療ギャップに対処するファーストインクラスのメカニズムを備えて合理的に設計されたV600および非V600 BRAF阻害剤です。詳細については、www.fore.bio にアクセスするか、X および LinkedIn でフォローしてください。

    出典: FORE Biotherapeutics

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-04-03 08:59

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