FORE Biotherapeutics krijgt de status van baanbrekende therapie voor Plixorafenib

Volg Drugslib op

PHILADELPHIA–(BUSINESS WIRE) 1 april 2026 –FORE Biotherapeutics, een bedrijf in de registratiefase dat zich toelegt op het ontwikkelen van gerichte therapieën voor de behandeling van patiënten met kanker, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Breakthrough Therapy Designation (BTD) heeft toegekend aan plixorafenib voor de behandeling van volwassen patiënten met BRAF V600E-gemuteerd hooggradig glioom (HGG). Fore Bio gelooft dat dit de eerste BTD is die wordt toegekend aan een gerichte therapie voor HGG. Plixorafenib is een nieuwe BRAF-remmer die dimeren afbreekt met een hoge selectiviteit voor BRAF-veranderingen.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • De door de FDA verleende aanduiding erkent het potentieel van plixorafenib, een nieuwe, experimentele paradox-breker en BRAF-remmer, om substantiële verbeteringen te bieden ten opzichte van beschikbare therapieën
  • De eerste doorbraaktherapie-aanduiding toegekend aan een gerichte therapie voor hooggradig glioom (HGG) is een aanvulling op de Fast Track-aanduiding en de aanduiding als weesgeneesmiddel plixorafenib heeft al veel CZS-tumoren ontvangen
  • Toplineresultaten van Fore Bio’s FORTE Basket waarin plixorafenib-monotherapie wordt geëvalueerd voor recidiverende of progressieve BRAF V600 primaire CZS-tumoren tegen eind 2026
  • Fore Bio is van mening dat de primaire analyse van dit CZS-mandje, indien positief, de indiening van een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel bij de Amerikaanse FDA onder de versnelde goedkeuring zou ondersteunen traject

    • De FDA heeft deze BTD toegekend op basis van gegevens van ongeveer 25 patiënten die zijn behandeld in de voltooide fase 1/2a klinische studie en de lopende Fase 2 FORTE-mand waarin plixorafenib wordt geëvalueerd bij BRAF V600E-gemuteerde tumoren van het centrale zenuwstelsel (CZS). De CZS-tumoren die in FORTE worden behandeld, omvatten HGG, laaggradige gliomen (LGG) en andere primaire hersen- en ruggenmergtumoren bij volwassenen en kinderen. BTD is ontworpen om de ontwikkeling en beoordeling door de toezichthouder te versnellen van nieuwe geneesmiddelen die bedoeld zijn om een ​​ernstige of levensbedreigende aandoening te behandelen en die bemoedigende vroege resultaten hebben laten zien, die een substantiële verbetering laten zien op een of meer klinisch significante eindpunten (bijvoorbeeld verbeterde werkzaamheid of verbeterde veiligheid met vergelijkbare werkzaamheid, enz.), ten opzichte van beschikbare therapieën.

    “Hoogwaardige gliomen zijn agressieve primaire hersentumoren die gepaard gaan met slechte resultaten ondanks multimodale behandelmethoden”, zegt Macarena de la Fuente M.D., hoofd van de afdeling Neuro-Oncologie, afdeling Neurologie, Sylvester Comprehensive Cancer Center, University of Miami Miller School of Medicine. "Naast hun beperkte prognose ervaren patiënten aanzienlijke morbiditeit die verband houdt met zowel de ziekte zelf als de toxiciteiten van de huidige therapieën. Daarom blijft er een cruciale behoefte aan nieuwe behandelingen die niet alleen effectief zijn, maar ook beter worden verdragen."

    "Het toekennen van de Breakthrough Therapy-status is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van plixorafenib en versterkt onze overtuiging in zijn unieke werkingsmechanisme dat, verder ondersteund door het verdraagbaarheids- en werkzaamheidsprofiel dat wordt gezien bij BRAF-gewijzigde tumoren, de potentieel van plixorafenib als behandelingsoptie voor patiënten met moeilijk te behandelen vormen van kanker”, aldus Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer van Fore. "BRAF-veranderingen zijn een belangrijke bruikbare driver in het moleculair geïntegreerde klinische beslissingsparadigma voor de behandeling van hoogwaardige gliomen, en plixorafenib heeft een gedifferentieerd profiel aangetoond bij patiënten met primaire CZS-tumoren, waaronder glioblastoom en andere hoogwaardige gliomen. De rijping van de gegevens van FORTE kan helpen deze bevindingen te valideren, waarbij de BTD-status de levering van deze veelbelovende therapie aan patiënten verder versnelt. We kijken uit naar verdere samenwerking met de FDA om verdere vooruitgang te boeken. plixorafenib en aan het bevorderen van onze FORTE-mandstudie bij verschillende soorten BRAF-gewijzigde maligniteiten.”

    Gegevens uit de fase 1/2a-studie, die eerder werden gepresenteerd op ASCO 2023 en SNO 2023, laten zien dat plixorafenib een overall responspercentage (ORR) van 67% behaalde in een vooraf gespecificeerde subgroep van patiënten met refractaire MAPK-remmer-naïeve BRAF V600-gemuteerde primaire CZS-tumoren met robuuste antitumoractiviteit, verder ondersteund door de duur van de respons (DOR) en het klinische voordeelpercentage (CBR) over de hele wereld. BRAF-veranderde tumortypen en histologieën van het CZS. Vanaf de laatste rapportage voldeed de BRAF V600E primaire CZS-mand van het FORTE-onderzoek aan de vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse, waarbij het Independent Data Monitoring Committee (IDMC) ondersteunde dat het onderzoek kan worden voortgezet zoals gepland op basis van reacties beoordeeld door geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling (BICR), naast het voortdurende toezicht van het IDMC op de veiligheid.

    BTD biedt Fore frequentere en intensievere begeleiding van en dialoog met de FDA, inclusief de betrokkenheid van senior reviewers, evenals de geschiktheid voor voortschrijdende en prioritaire beoordeling van de marketingaanvraag. Deze voordelen hebben het potentieel om de ontwikkeling en beoordeling van plixorafenib te versnellen.

    Plixorafenib ontving eerder de Fast Track-aanduiding voor de behandeling van patiënten met kankers die BRAF-klasse 1 (V600) en Klasse 2-veranderingen (inclusief fusies) herbergen en die eerdere therapieën en de weesgeneesmiddelaanduiding (ODD) voor de behandeling van primaire hersen- en CZS-maligniteiten hebben uitgeput. Deze blijven, naast de BTD, de ontwikkeling ondersteunen van plixorafenib voor de behandeling van BRAF-gewijzigde primaire CZS-tumoren bij volwassenen en kinderen, aangezien de bredere dataset van FORTE zich blijft ontwikkelen om een voldoende aantal patiënten te bieden ter ondersteuning van een robuust voordeel-risicoprofiel voor refractaire, hoogwaardige en laaggradige CZS-biomarker-geselecteerde histologieën.

    Over de mondiale fase 2 FORTE Basket StudyDe voor registratie beoogde FORTE Master Protocol is een wereldwijde klinische fase 2-studie die vier subprotocolpakketten omvat waarin plixorafenib in verschillende patiëntenpopulaties wordt geëvalueerd. De drie monotherapie-indicaties die momenteel worden geëvalueerd zijn recidiverende of progressieve BRAF V600 primaire CZS-tumoren, solide tumoren met BRAF-fusies en zeldzame BRAF V600-gemuteerde solide tumoren. Als onderdeel van het Bayesiaanse adaptieve ontwerp van de studie worden tussentijdse werkzaamheidsanalyses uitgevoerd in elke mand, waarvoor het bedrijf in het derde kwartaal van 2025 een positief resultaat rapporteerde van de BRAF V600 CNS-mand.

    Over BRAF-gewijzigde terugkerende primaire CZS-tumorenBRAF-gewijzigde, terugkerende primaire CZS-tumoren vertegenwoordigen een grote onvervulde medische behoefte en een grote marktkans voor plixorafenib. In de geavanceerde behandelingssetting krijgen patiënten momenteel goedgekeurde therapieën aangeboden, maar die therapieën hebben aanzienlijke beperkingen wat betreft werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid.

    Over PlixorafenibPlixorafenib is een nieuwe BRAF-remmer, met een uniek werkingsmechanisme dat zowel als dimeer als als paradoxbreker functioneert, en dat in klinische onderzoeken een gedifferentieerd en overtuigend monotherapieprofiel heeft aangetoond. In een eerder uitgevoerd fase 1/2-onderzoek bij patiënten met primaire recidiverende BRAF V600 primaire recidiverende CZS-tumoren (n=9) met MAPK-remmer-naïeve BRAF V600-monotherapie vertoonde monotherapie met plixorafenib een ORR van 67% en een klinisch voordeel van meer dan 75%. Bij patiënten met V600-veranderingen die naïef waren met MAPK-remmers, bereikte plixorafenib een responspercentage van 42% met verlengde responsduur (mDOR 17,8 maanden), met een klinisch voordeel van >70%. Plixorafenib vertoonde ook een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel voor alle tumortypen, inclusief ten opzichte van bestaande standaardbehandelingen voor verschillende BRAF-gewijzigde tumoren, met een stopzettingspercentage vanwege geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen van minder dan 2%. Fore gelooft dat plixorafenib het potentieel heeft om de beperkingen van de momenteel beschikbare BRAF-remmers te overwinnen door zijn unieke werkingsmechanisme gericht op BRAF, terwijl de beperkingen van de eerdere generatie BRAF-remmers worden vermeden die leidden tot een snelle herhaling van de ziekte en de noodzaak van combinatie met een MEK-remmer.

    Over FORE Biotherapeutics

    Fore is een op registratiefase gericht oncologisch bedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen van innovatieve behandelingen die betere resultaten opleveren voor patiënten met de moeilijkst te behandelen vormen van kanker. Het belangrijkste product van het bedrijf, plixorafenib (FORE8394; voorheen PLX8394), is een V600- en niet-V600-BRAF-remmer die rationeel is ontworpen met een eersteklas mechanisme om de behandelingslacunes van BRAF-remmers van de eerste en tweede generatie aan te pakken. Voor meer informatie kunt u terecht op www.fore.bio of volg ons op X en LinkedIn.

    Bron: FORE Biotherapeutics

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijntoepassingen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke medicijnen Goedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-04-03 08:59

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden