FORE Biotherapeutics otrzymuje oznaczenie terapii przełomowej dla pliksorafenibu

Śledź Drugslib na

FILADELFIA – (BUSINESS WIRE) 1 kwietnia 2026 r. – FORE Biotherapeutics, firma na etapie rejestracji zajmująca się opracowywaniem terapii celowanych w leczeniu pacjentów chorych na nowotwory, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała pliksorafenibowi oznaczenie terapii przełomowej (BTD) do leczenia dorosłych pacjentów z glejakiem wysokiego stopnia (HGG) z mutacją BRAF V600E. Fore Bio uważa, że ​​jest to pierwsze BTD przyznane w ramach terapii celowanej HGG. Pliksorafenib to nowy inhibitor BRAF będący inhibitorem dimeru o wysokiej selektywności w przypadku zmian BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Oznaczenie przyznane przez FDA uznaje potencjał pliksorafenibu, nowego, badanego leku łamającego paradoks i inhibitora BRAF, w zapewnianiu znacznej poprawy w porównaniu z dostępnymi terapiami
  • Pierwsze oznaczenie terapii przełomowej przyznane terapii celowanej glejaka wysokiego stopnia (HGG) jest uzupełnieniem oznaczenia Fast Track i oznaczenie leku sierocego pliksorafenib, obejmujące nowotwory OUN
  • Główne wyniki badania FORTE Basket firmy Fore Bio oceniające monoterapię pliksorafenibem w leczeniu nawrotowych lub postępujących pierwotnych nowotworów OUN BRAF V600 do końca 2026 r.
  • Fore Bio uważa, że pierwotna analiza tego koszyka OUN, jeśli będzie pozytywna, uzasadniłaby złożenie wniosku o nowy lek do amerykańskiej FDA w ramach Ścieżka przyspieszonej akceptacji

    • FDA przyznała tę BTD na podstawie danych uzyskanych od około 25 pacjentów leczonych w ramach zakończonego badania klinicznego fazy 1/2a i będącego w toku koszyka FORTE fazy 2 oceniającego pliksorafenib w leczeniu guzów ośrodkowego układu nerwowego (OUN) z mutacją BRAF V600E. Guzy OUN leczone w FORTE obejmują HGG, glejaki o niskim stopniu złośliwości (LGG) oraz inne pierwotne nowotwory mózgu i rdzenia kręgowego u dorosłych i dzieci. BTD ma na celu przyspieszenie opracowywania i przeglądu regulacyjnego nowych leków przeznaczonych do leczenia poważnych lub zagrażających życiu schorzeń, które już na wczesnym etapie wykazały zachęcające wyniki, wykazujące znaczną poprawę w zakresie jednego lub większej liczby klinicznie istotnych punktów końcowych (np. poprawa skuteczności lub większe bezpieczeństwo przy podobnej skuteczności itp.) w porównaniu z dostępnymi terapiami.

    „Glejaki o wysokim stopniu złośliwości to agresywne pierwotne guzy mózgu, których wyniki są słabe pomimo multimodalnego podejścia do leczenia” – powiedziała Macarena de la Fuente, lekarz medycyny, kierownik oddziału neuroonkologii na oddziale neurologii Sylvester Comprehensive Cancer Center na Uniwersytecie w Miami Miller School of Medicine. "Oprócz ograniczonego rokowania, u pacjentów występuje znaczna zachorowalność związana zarówno z samą chorobą, jak i toksycznością obecnych terapii. W związku z tym istnieje pilne zapotrzebowanie na nowe metody leczenia, które będą nie tylko skuteczne, ale także lepiej tolerowane."

    „Przyznanie oznaczenia terapii przełomowej jest znaczącym kamieniem milowym w rozwoju pliksorafenibu i utwierdza nas w przekonaniu o jego wyjątkowym mechanizmie działania, który dodatkowo jest poparty profilem tolerancji i skuteczności obserwowanym w guzach ze zmienionym BRAF, podkreśla potencjał pliksorafenibu jako opcji leczenia pacjentów cierpiących na trudne w leczeniu nowotwory” – powiedziała Stacie Peacock Shepherd, doktor medycyny, dyrektor ds. medycznych firmy Fore. "Zmiany BRAF są ważnym czynnikiem wpływającym na molekularnie zintegrowany paradygmat decyzji klinicznych w leczeniu glejaków o wysokim stopniu złośliwości, a pliksorafenib wykazał zróżnicowany profil u pacjentów z pierwotnymi guzami OUN, w tym glejakiem wielopostaciowym i innymi glejakami o wysokim stopniu złośliwości. Dojrzewanie danych z badania FORTE może pomóc w potwierdzeniu tych ustaleń, a status BTD jeszcze bardziej przyspieszy dostarczanie tej obiecującej terapii pacjentom. Nie możemy się doczekać dalszej współpracy z FDA w celu dalszych postępów pliksorafenibu oraz do udoskonalenia naszego badania koszykowego FORTE w kilku typach nowotworów złośliwych ze zmienionym BRAF.”

    Dane z badania fazy 1/2a, które zostały wcześniej zaprezentowane na ASCO 2023 i SNO 2023, pokazują, że pliksorafenib osiągnął 67% ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) w określonej wcześniej podgrupie pacjentów z pierwotnymi guzami OUN z mutacją BRAF V600, wcześniej nieopornymi na leczenie inhibitorami MAPK, o silnym działaniu przeciwnowotworowym, dodatkowo potwierdzonym czasem trwania odpowiedzi (DOR) i wskaźnikiem korzyści klinicznej (CBR) we wszystkich Typy nowotworów ze zmienionym BRAF i histologie OUN. Według ostatniego raportu podstawowy koszyk ONS BRAF V600E w badaniu FORTE przeszedł wcześniej określoną analizę okresową, przy czym Niezależny Komitet ds. Monitorowania Danych (IDMC) stwierdził, że badanie może być kontynuowane zgodnie z planem na podstawie odpowiedzi ocenianych w ramach zaślepionego niezależnego centralnego przeglądu (BICR), oprócz stałego nadzoru IDMC w zakresie bezpieczeństwa.

    BTD zapewnia Fore częstsze i intensywniejsze wytyczne i dialog z FDA, w tym zaangażowanie wyższego szczebla recenzentów, a także kwalifikowalność do kroczącej i priorytetowej oceny wniosku marketingowego. Korzyści te mogą potencjalnie przyspieszyć rozwój i ocenę pliksorafenibu.

    Pliksorafenib otrzymał wcześniej oznaczenie Fast Track do leczenia pacjentów z nowotworami ze zmianami BRAF klasy 1 (V600) i klasy 2 (w tym fuzje), u których wyczerpały się wcześniejsze terapie oraz oznaczenie leku sierocego (ODD) w leczeniu pierwotnych nowotworów mózgu i OUN. Badania te, oprócz BTD, w dalszym ciągu wspierają rozwój pliksorafenibu w leczeniu pierwotnych guzów OUN ze zmianą BRAF u dorosłych i dzieci, w miarę jak szerszy zbiór danych z FORTE w dalszym ciągu dojrzewa, aby zapewnić wystarczającą liczbę pacjentów, aby potwierdzić solidny profil korzyści do ryzyka w przypadku opornych na leczenie histologii OUN o wysokim i niskim stopniu złośliwości, wybranych za pomocą biomarkerów OUN.

    Informacje o globalnym badaniu FORTE Basket Studium II fazyBadanie to FORTE Master Protocol, przeznaczony do rejestracji, jest globalnym badaniem klinicznym II fazy, które obejmuje cztery koszyki podprotokołów oceniające pliksorafenib w różnych populacjach pacjentów. Trzy obecnie oceniane wskazania do monoterapii to nawrotowe lub postępujące pierwotne guzy OUN BRAF V600, guzy lite z fuzjami BRAF i rzadkie guzy lite z mutacją BRAF V600. W ramach adaptacyjnego projektu Bayesa w każdym koszyku przeprowadzane są tymczasowe analizy skuteczności, dla których w trzecim kwartale 2025 roku firma zgłosiła pozytywny wynik z koszyka BRAF V600 CNS.

    Informacje o zmienionych nawracających pierwotnych guzach OUN z powodu BRAFZmienione pierwotne nowotwory OUN ze zmianami BRAF stanowią w dużej mierze niezaspokojone potrzeby medyczne i duże możliwości rynkowe dla pliksorafenibu. W leczeniu zaawansowanym pacjentom oferuje się obecnie zatwierdzone terapie, ale te terapie mają znaczne ograniczenia pod względem skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa.

    Informacje o pliksorafenibiePliksorafenib to nowy inhibitor BRAF o unikalnym mechanizmie działania, który działa zarówno jako dimer, jak i wyłącznik paradoksalny, i który wykazał zróżnicowany i przekonujący profil monoterapii w badaniach klinicznych. W wcześniej przeprowadzonym badaniu fazy 1/2, u pacjentów z pierwotnymi nawrotowymi guzami OUN BRAF V600, wcześniej nieleczonymi inhibitorami MAPK (n=9), monoterapia pliksorafenibem wykazała ORR wynoszący 67% i wskaźnik korzyści klinicznej większy niż 75%. U pacjentów ze zmianami V600, którzy nie otrzymywali wcześniej inhibitora MAPK, pliksorafenib osiągnął 42% wskaźnik odpowiedzi przy wydłużonym czasie trwania odpowiedzi (mDOR 17,8 miesiąca), przy wskaźniku korzyści klinicznej >70%. Pliksorafenib wykazał także korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji dla różnych typów nowotworów, w tym w porównaniu z istniejącym standardem leczenia różnych nowotworów ze zmienionym BRAF, przy wskaźniku przerwania leczenia z powodu działań niepożądanych związanych z lekiem wynoszącym mniej niż 2%. Fore uważa, że ​​pliksorafenib może pokonać ograniczenia obecnie dostępnych inhibitorów BRAF dzięki unikalnemu mechanizmowi działania ukierunkowanego na BRAF, unikając jednocześnie ograniczeń inhibitorów BRAF wcześniejszej generacji, które prowadziły do ​​szybkiego nawrotu choroby i konieczności stosowania skojarzenia z inhibitorem MEK.

    O FORE Biotherapeutics

    Fore to firma z branży onkologicznej ukierunkowana na etap rejestracji, której celem jest opracowywanie innowacyjnych terapii zapewniających lepsze wyniki pacjentom z najtrudniejszymi w leczeniu nowotworami. Wiodący produkt firmy, pliksorafenib (FORE8394; dawniej PLX8394) to inhibitor BRAF V600 i inne niż V600, racjonalnie zaprojektowany z pierwszym w swojej klasie mechanizmem mającym na celu uzupełnienie luk w leczeniu w porównaniu z inhibitorami BRAF pierwszej i drugiej generacji. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.fore.bio lub śledź nas na X i LinkedIn.

    Źródło: FORE Biotherapeutics

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzanie leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-04-03 08:59

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe