FORE Biotherapeutics recebe designação de terapia inovadora para plixorafenibe

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FILADÉLFIA–(BUSINESS WIRE) 1º de abril de 2026 –FORE Biotherapeutics, uma empresa em fase de registro dedicada ao desenvolvimento de terapias direcionadas para tratar pacientes com câncer, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Terapia Inovadora (BTD) ao plixorafenibe para o tratamento de pacientes adultos com glioma de alto grau (HGG) com mutação BRAF V600E. Fore Bio acredita que este é o primeiro BTD concedido a uma terapia direcionada para HGG. Plixorafenibe é um novo inibidor de BRAF que é um destruidor de dímeros com alta seletividade para alterações de BRAF.

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  • A designação concedida pela FDA reconhece o potencial do plixorafenibe, um novo destruidor de paradoxos experimental e inibidor de BRAF, para fornecer melhoria substancial em relação às terapias disponíveis
  • A primeira designação de terapia inovadora concedida a uma terapia direcionada para glioma de alto grau (HGG) é um acréscimo à designação Fast Track e à designação de medicamento órfão plixorafenibe já recebeu tumores abrangentes do SNC
  • Resultados principais do FORTE Basket da Fore Bio avaliando a monoterapia com plixorafenibe para tumores primários do SNC BRAF V600 recorrentes ou progressivos até o final de 2026
  • Fore Bio acredita que a análise primária desta cesta do SNC, se positiva, apoiaria a submissão de um pedido de novo medicamento ao FDA dos EUA sob o caminho de aprovação acelerada

    • A FDA concedeu esta BTD com base em dados de aproximadamente 25 pacientes tratados no ensaio clínico de Fase 1/2a concluído e na cesta FORTE de Fase 2 em andamento avaliando o plicorafenibe em tumores do sistema nervoso central (SNC) com mutação BRAF V600E. Os tumores do SNC tratados no FORTE incluem HGG, gliomas de baixo grau (LGG) e outros tumores primários do cérebro e da medula espinhal em adultos e crianças. A BTD foi projetada para acelerar o desenvolvimento e a revisão regulatória de novos medicamentos destinados ao tratamento de uma condição grave ou com risco de vida e que mostraram resultados iniciais encorajadores, que demonstram melhoria substancial em um ou mais parâmetros clinicamente significativos (por exemplo, maior eficácia ou maior segurança com eficácia semelhante, etc.), em relação às terapias disponíveis.

    “Os gliomas de alto grau são tumores cerebrais primários agressivos associados a resultados ruins, apesar das abordagens de tratamento multimodal”, disse Macarena de la Fuente M.D., Chefe da Divisão de Neuro-Oncologia do Departamento de Neurologia do Sylvester Comprehensive Cancer Center da Escola de Medicina Miller da Universidade de Miami. "Além de seu prognóstico limitado, os pacientes apresentam morbidade substancial relacionada à própria doença e às toxicidades das terapias atuais. Portanto, permanece uma necessidade crítica de novos tratamentos que não sejam apenas eficazes, mas também mais bem tolerados." do plixorafenibe como uma opção de tratamento para pacientes que vivem com cânceres difíceis de tratar”, disse Stacie Peacock Shepherd, M.D., Ph.D., Diretora Médica da Fore. "As alterações do BRAF são um importante fator acionável no paradigma de decisão clínica molecularmente integrado para o tratamento de gliomas de alto grau, e o plixorafenibe demonstrou um perfil diferenciado em pacientes com tumores primários do SNC, incluindo glioblastoma e outros gliomas de alto grau. A maturação dos dados do FORTE pode ajudar a validar essas descobertas, com o status de BTD acelerando ainda mais a entrega desta terapia promissora aos pacientes. Esperamos continuar a colaboração com a FDA para avançar ainda mais plixorafenib e para avançar no nosso ensaio clínico FORTE em vários tipos de malignidades alteradas no BRAF.”

    Dados do ensaio de Fase 1/2a, que foram apresentados anteriormente na ASCO 2023 e SNO 2023, mostram que o plixorafenibe alcançou uma taxa de resposta global (ORR) de 67% em um subgrupo pré-especificado de pacientes com tumores primários do SNC com mutação BRAF V600 virgens de inibidor refratário de MAPK e atividade antitumoral robusta, ainda mais apoiada pela duração da resposta (DOR) e taxa de benefício clínico (CBR) em todo Tipos de tumores alterados por BRAF e histologias do SNC. No último relatório, a cesta primária do SNC BRAF V600E do estudo FORTE atendeu à análise provisória pré-especificada, com o Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) apoiando que o estudo pode continuar conforme planejado com base nas respostas avaliadas por revisão central independente cega (BICR), além da supervisão contínua do IDMC para segurança. elegibilidade para revisão contínua e prioritária do pedido de marketing. Esses benefícios têm o potencial de acelerar o desenvolvimento e a revisão do plixorafenibe.

    Plixorafenibe recebeu anteriormente a Designação Fast Track para o tratamento de pacientes com câncer portadores de alterações BRAF Classe 1 (V600) e Classe 2 (incluindo fusões) que esgotaram as terapias anteriores e Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento de malignidades primárias do cérebro e do SNC. Estes, além do BTD, continuam a apoiar o desenvolvimento de plixorafenibe para o tratamento de tumores primários do SNC alterados por BRAF em adultos e crianças, à medida que o conjunto mais amplo de dados do FORTE continua a amadurecer para fornecer um número suficiente de pacientes para apoiar um perfil benefício-risco robusto em histologias refratárias selecionadas por biomarcadores do SNC de alto e baixo grau. é um ensaio clínico global de Fase 2 que inclui quatro cestas de subprotocolos avaliando o plicorafenibe em populações distintas de pacientes. As três indicações de monoterapia atualmente em avaliação são tumores primários do SNC BRAF V600 recorrentes ou progressivos, tumores sólidos com fusões BRAF e tumores sólidos raros com mutação BRAF V600. Como parte do desenho adaptativo bayesiano do ensaio, são realizadas análises de eficácia provisórias em cada cesta, para a qual a empresa relatou um resultado positivo da cesta BRAF V600 CNS no terceiro trimestre de 2025.

    Sobre os tumores primários recorrentes alterados do SNC do BRAFOs tumores primários recorrentes alterados do SNC do BRAF representam uma grande necessidade médica não atendida e uma grande oportunidade de mercado para o plicorafenibe. No cenário de tratamento avançado, os pacientes recebem terapias atualmente aprovadas, mas essas terapias têm limitações significativas em eficácia, tolerabilidade e segurança.

    Sobre o PlixorafenibePlixorafenibe é um novo inibidor de BRAF, com um mecanismo de ação único que funciona tanto como um dímero quanto como um disjuntor de paradoxo, e que demonstrou um perfil de monoterapia diferenciado e atraente em estudos clínicos. Em um estudo de Fase 1/2 realizado anteriormente, em pacientes com tumores primários recorrentes do SNC BRAF V600 sem uso de inibidor de MAPK (n = 9), a monoterapia com plixafenibe demonstrou uma ORR de 67% e uma taxa de benefício clínico superior a 75%. Em pacientes com alterações no V600 que nunca foram tratados com inibidor de MAPK, o plixorafenibe alcançou uma taxa de resposta de 42% com duração de resposta prolongada (mDOR 17,8 meses), com uma taxa de benefício clínico >70%. O plixorafenibe também demonstrou um perfil de segurança e tolerabilidade favorável em todos os tipos de tumor, inclusive em relação aos tratamentos padrão existentes para vários tumores alterados pelo BRAF, com uma taxa de descontinuação devido a eventos adversos relacionados ao medicamento inferior a 2%. Fore acredita que o plixorafenib tem o potencial de superar as limitações dos inibidores BRAF atualmente disponíveis através do seu mecanismo de ação único direcionado ao BRAF, evitando ao mesmo tempo as limitações dos inibidores BRAF da geração anterior que levaram à rápida recorrência da doença e à necessidade de combinação com um inibidor MEK.

    Sobre a FORE Biotherapeutics

    A Fore é uma empresa de oncologia direcionada ao estágio de registro, dedicada ao desenvolvimento de tratamentos inovadores que proporcionam melhores resultados para pacientes com os tipos de câncer mais difíceis de tratar. O principal ativo da empresa, o plixafenib (FORE8394; anteriormente PLX8394), é um inibidor BRAF V600 e não V600 racionalmente projetado com um mecanismo de primeira classe para resolver lacunas de tratamento dos inibidores BRAF de 1ª e 2ª geração. Para obter mais informações, visite www.fore.bio ou siga-nos no X e no LinkedIn.

    Fonte: FORE Biotherapeutics

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-04-03 08:59

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