FORE Biotherapeutics primește denumirea de terapie inovatoare pentru Plixorafenib

Urmăriți Drugslib pe

PHILADELPHIA–(BUSINESS WIRE) 1 aprilie 2026 – FORE Biotherapeutics, o companie în stadiul de înregistrare dedicată dezvoltării de terapii țintite pentru tratarea pacienților cu cancer, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat Breakthrough Therapy Designation (BTD) pentru tratamentul pacienților adulți cu plixorafen-grad înalt BRAF cu V600ib cu plixorafen. gliom (HGG). Fore Bio consideră că acesta este primul BTD acordat unei terapii țintite pentru HGG. Plixorafenib este un nou inhibitor de BRAF care este un dimer de rupere cu selectivitate ridicată pentru modificările BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Desemnarea acordată de FDA recunoaște potențialul plixorafenibului, un nou inhibitor de paradox investigațional și un inhibitor BRAF, de a oferi îmbunătățiri substanțiale față de terapiile disponibile
  • First Grade Design High Glidetherapy Granted (HGG) se adaugă la Desemnarea Fast Track și la Desemnarea medicamentului orfan, plixorafenib a primit deja tumori SNC
  • Rezultatele de top de la FORTE Basket de la Fore Bio, care evaluează monoterapia cu plixorafenib pentru tumorile SNC primare BRAF V600 recurente sau progresive până la sfârșitul anului 2026
  • Pentru analiza primară, bio ar susține pozitiv, dacă analiza bio ar sprijini o nouă cerere de medicamente către FDA din S.U.A. în cadrul căii de aprobare accelerată

    • FDA a acordat acest BTD pe baza datelor de la aproximativ 25 de pacienți tratați în studiul clinic de fază 1/2a finalizat și coșul FORTE de fază 2 în curs de evaluare a plixorafenib în tumorile nervoase BRAF V600E (CNS mutate) ale sistemului nervos central. Tumorile SNC tratate în FORTE includ HGG, glioame de grad scăzut (LGG) și alte tumori primare ale creierului și măduvei spinării la adulți și copii. BTD este conceput pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea de reglementare a noilor medicamente care sunt destinate să trateze o afecțiune gravă sau care pune viața în pericol și care au prezentat rezultate timpurii încurajatoare, care demonstrează o îmbunătățire substanțială a unuia sau mai multor obiective semnificative clinic (de exemplu, eficacitate îmbunătățită sau siguranță îmbunătățită cu eficacitate similară etc.), față de terapiile disponibile.

    „Gioamele de grad înalt sunt tumori cerebrale primare agresive asociate cu rezultate slabe, în ciuda abordărilor multimodale de tratament”, a spus Macarena de la Fuente M.D., șef, Divizia de neuro-oncologie, Departamentul de Neurologie, Sylvester Comprehensive Cancer Center, Universitatea din Miami, Școala de Medicină Miller. "Pe lângă prognosticul lor limitat, pacienții se confruntă cu o morbiditate substanțială legată atât de boala în sine, cât și de toxicitățile terapiilor actuale. Prin urmare, rămâne o nevoie critică de tratamente noi, care nu numai că sunt eficiente, ci și mai bine tolerate."

    "Acordarea desemnării de terapie inovatoare este o etapă semnificativă de dezvoltare pentru plixorafenib și întărește mecanismul său unic de acțiune prin toleranță, care sprijină și mai mult mecanismul nostru de toleranță. Profilul de eficacitate observat în tumorile modificate de BRAF, subliniază potențialul plixorafenib ca opțiune de tratament pentru pacienții care trăiesc cu cancere dificil de tratat”, a declarat Stacie Peacock Shepherd, MD, Ph.D., Chief Medical Officer al Fore. "Alterările BRAF sunt un factor important de acțiune în paradigma de decizie clinică integrată molecular pentru tratamentul gliomelor de grad înalt, iar plixorafenib a demonstrat un profil diferențiat la pacienții cu tumori primare ale SNC, inclusiv glioblastomul și alte glioame de grad înalt. Maturarea datelor de la FORTE poate ajuta la validarea acestor constatări, cu statutul BTD, promițând și mai mult terapia FDA pentru a continua această colaborare. avansarea în continuare a plixorafenibului și a avansării studiului nostru FORTE coș în mai multe tipuri de afecțiuni maligne modificate BRAF.”

    Datele din studiul de fază 1/2a, care au fost prezentate anterior la ASCO 2023 și SNO 2023, arată că plixorafenib a atins o rată globală de răspuns (ORR) de 67% la un subgrup prespecificat de pacienți cu inhibitori refractari MAPK naivi BRAF V600-mutație, cu activitate anti-mortuală primară susținută de tumori CNS OR robuste (durată OR robustă a tumorilor D). Rata de beneficii clinice (CBR) pentru tipurile de tumori modificate de BRAF și histologiile SNC. Începând cu ultima raportare, coșul CNS primar BRAF V600E al studiului FORTE a îndeplinit analiza intermediară prespecificată, Comitetul Independent de Monitorizare a Datelor (IDMC) susținând că studiul poate continua așa cum a fost planificat pe baza răspunsurilor evaluate prin revizuire centrală independentă oarbă (BICR), în plus față de supravegherea continuă a IDMC de către IDMC și oferă îndrumare mai frecventă și mai frecventă pentru siguranță. dialog cu FDA, inclusiv implicarea evaluatorilor seniori, precum și eligibilitatea pentru revizuirea continuă și prioritară a cererii de marketing. Aceste beneficii au potențialul de a accelera dezvoltarea și revizuirea plixorafenibului.

    Plixorafenib a primit anterior desemnarea Fast Track pentru tratamentul pacienților cu cancere care prezintă modificări BRAF clasa 1 (V600) și clasa 2 (inclusiv fuziuni) care au epuizat terapiile anterioare și desemnarea medicamentului orfan (ODD) pentru tratamentul tumorilor maligne primare ale creierului și ale SNC. Acestea, în plus față de BTD, continuă să susțină dezvoltarea plixorafenibului pentru tratamentul tumorilor SNC primare modificate de BRAF la adulți și copii, deoarece setul mai larg de date de la FORTE continuă să se maturizeze pentru a oferi un număr suficient de pacienți pentru a susține un profil beneficiu-risc robust în histologiile refractare ale SNC de grad înalt și de grad scăzut, selectate cu biomarkeri ale SNC. StudiuProtocolul principal FORTE intenționat de înregistrare este un studiu clinic global de fază 2, care include patru coșuri sub-protocoale care evaluează plixorafenib în populații distincte de pacienți. Cele trei indicații de monoterapie aflate în prezent în evaluare sunt tumorile SNC primare BRAF V600 recurente sau progresive, tumori solide cu fuziuni BRAF și tumori solide rare BRAF V600 mutante. Ca parte a designului adaptativ bayesian al studiului, în fiecare coș sunt efectuate analize intermediare de eficacitate, pentru care compania a raportat un rezultat pozitiv din coșul BRAF V600 CNS în trimestrul trei al anului 2025.

    Despre tumorile SNC primare recurente modificate BRAFTumorile SNC primare recurente modificate BRAF reprezintă o nevoie medicală mare nesatisfăcută și o oportunitate mare de piață pentru plixorafenib. În cadrul unui tratament avansat, pacienților li se oferă terapii aprobate în prezent, dar aceste terapii au limitări semnificative în eficacitate, tolerabilitate și siguranță.

    Despre PlixorafenibPlixorafenib este un nou inhibitor BRAF, cu un mecanism unic de acțiune care funcționează atât ca un dimer, cât și ca un factor de distrugere a paradoxului și care are un profil diferențiat și demonstrat în clinică de monoterapie. Într-un studiu de fază 1/2 efectuat anterior, la pacienții cu tumori SNC recurente primare BRAF V600 naive cu inhibitori MAPK (n=9), monoterapia cu plixorafenib a demonstrat o ORR de 67% și o rată a beneficiului clinic mai mare de 75%. La pacienții cu modificări ale V600 care nu au fost tratați anterior cu inhibitori MAPK, plixorafenib a obținut o rată de răspuns de 42% cu o durată prelungită a răspunsului (mDOR 17,8 luni), cu o rată a beneficiului clinic de >70%. Plixorafenib a demonstrat, de asemenea, un profil de siguranță și tolerabilitate favorabil pentru toate tipurile de tumori, inclusiv în raport cu tratamentele standard existente de îngrijire pentru diferite tumori modificate BRAF, cu o rată de întrerupere din cauza evenimentelor adverse legate de medicamente de mai puțin de 2%. Fore consideră că plixorafenib are potențialul de a depăși limitările inhibitorilor BRAF disponibili în prezent prin mecanismul său unic de acțiune care vizează BRAF, evitând în același timp limitările inhibitorilor BRAF din generația anterioară care au condus la reapariția rapidă a bolii și necesitatea asocierii cu un inhibitor MEK.

    Despre FORE Biotherapeutics

    Fore este o companie de oncologie destinată etapei de înregistrare, dedicată dezvoltării de tratamente inovatoare care oferă rezultate mai bune pacienților cu cancere cel mai greu de tratat. Activul principal al companiei, plixorafenib (FORE8394; anterior PLX8394) este un inhibitor BRAF V600 și non-V600, conceput rațional, cu un mecanism de prim rang pentru a aborda lacunele de tratament de la inhibitorii BRAF de generația 1 și a 2-a. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.fore.bio sau să ne urmăriți pe X și LinkedIn.

    Sursa: FORE Biotherapeutics

    Sursa: HealthDay

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Noi aprobări de medicamente
  • Cli>Noi cereri de medicamente
  • Clini> Rezultate
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-04-03 08:59

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare