Компания FORE Biotherapeutics получила статус революционной терапии для пликсорафениба

Следите за Drugslib на

ФИЛАДЕЛЬФИЯ – (BUSINESS WIRE) 1 апреля 2026 г. – FORE Biotherapeutics, компания на стадии регистрации, занимающаяся разработкой таргетных методов лечения пациентов с раком, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило пликсорафенибу статус прорывной терапии (BTD) для лечения взрослых пациентов с глиомой высокой степени злокачественности с мутацией BRAF V600E. (ХГГ). Fore Bio считает, что это первый BTD, предоставленный для таргетной терапии HGG. Пликсорафениб — новый ингибитор BRAF, разрушающий димеры с высокой селективностью в отношении изменений BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Сертификат, предоставленный FDA, признает потенциал пликсорафениба, нового исследовательского средства, разрушающего парадоксы, и ингибитора BRAF, обеспечивающего существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения.
  • Первое звание прорывной терапии присвоено таргетной терапии глиомы высокой степени злокачественности. (HGG) является дополнением к статусу ускоренного режима и статусу орфанного препарата, который пликсорафениб уже получил в отношении опухолей ЦНС.
  • Основные результаты корзины FORTE компании Fore Bio по оценке монотерапии пликсорафенибом при рецидивирующих или прогрессирующих первичных опухолях ЦНС BRAF V600 к концу 2026 года.
  • Fore Bio считает, что первичный анализ из этой корзины ЦНС, если он окажется положительным, поддержит подачу заявки Заявка на новое лекарство в FDA США в рамках ускоренного процесса одобрения.

    • FDA предоставило этот BTD на основании данных примерно 25 пациентов, проходивших лечение в завершенной фазе 1/2a клинического исследования и продолжающейся фазе 2 корзины FORTE по оценке пликсорафениба при опухолях центральной нервной системы (ЦНС) с мутацией BRAF V600E. Опухоли ЦНС, которые лечатся в ФОРТЕ, включают HGG, глиомы низкой степени злокачественности (LGG) и другие первичные опухоли головного и спинного мозга у взрослых и детей. Целью BTD является ускорение разработки и нормативной проверки новых лекарств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни состояний и показавших обнадеживающие ранние результаты, которые демонстрируют существенное улучшение по одному или нескольким клинически значимым конечным точкам (например, повышение эффективности или повышение безопасности при аналогичной эффективности и т. д.) по сравнению с существующими методами лечения.

    «Глиомы высокой степени злокачественности — это агрессивные первичные опухоли головного мозга, связанные с плохими результатами, несмотря на мультимодальные подходы к лечению», — сказал Макарена де ла Фуэнте, доктор медицинских наук, руководитель отделения нейроонкологии отделения неврологии Комплексного онкологического центра Сильвестра Медицинской школы Миллера Университета Майами. "Помимо ограниченного прогноза, пациенты испытывают значительную заболеваемость, связанную как с самим заболеванием, так и с токсичностью существующих методов лечения. Таким образом, сохраняется острая потребность в новых методах лечения, которые не только эффективны, но и лучше переносятся".

    "Предоставление статуса прорывной терапии является важной вехой в развитии пликсорафениба и укрепляет нашу убежденность в его уникальном механизме действия, который дополнительно подтверждается профилем переносимости и эффективности, наблюдаемым в Опухоли, измененные с помощью BRAF, подчеркивают потенциал пликсорафениба в качестве варианта лечения пациентов с трудноизлечимыми видами рака», — сказала Стейси Пикок Шеперд, доктор медицинских наук, главный медицинский директор компании Fore. "Изменения BRAF являются важным действенным драйвером в парадигме молекулярно-интегрированного клинического решения для лечения глиом высокой степени злокачественности, а пликсорафениб продемонстрировал дифференцированный профиль у пациентов с первичными опухолями ЦНС, включая глиобластому и другие глиомы высокой степени злокачественности. Получение данных FORTE может помочь подтвердить эти результаты, а статус BTD еще больше ускоряет доставку этой многообещающей терапии пациентам. Мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с FDA для дальнейшего продвижения пликсорафениба и продвижения нашего корзинного исследования FORTE при нескольких типах злокачественных новообразований, измененных BRAF».

    Данные исследования фазы 1/2a, которые ранее были представлены на ASCO 2023 и SNO 2023, показывают, что пликсорафениб достиг 67% общей частоты ответа (ЧОО) в заранее определенной подгруппе пациентов с рефрактерными к ингибитору МАРК первичными опухолями ЦНС с мутацией BRAF V600 с устойчивой противоопухолевой активностью, что дополнительно подтверждается длительностью ответа (DOR) и уровнем клинической пользы. (CBR) по типам опухолей, измененных BRAF, и гистологиям ЦНС. На момент последнего отчета первичная корзина ЦНС BRAF V600E в исследовании FORTE соответствовала заранее установленному промежуточному анализу, при этом Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC) подтвердил, что исследование может продолжаться, как и планировалось, на основе ответов, оцененных слепым независимым центральным обзором (BICR), в дополнение к постоянному надзору IDMC за безопасностью.

    BTD предоставляет Fore более частые и интенсивные рекомендации и диалог с FDA, включая участие старших руководителей рецензентов, а также право на поочередное и приоритетное рассмотрение маркетинговой заявки. Эти преимущества могут ускорить разработку и рассмотрение пликсорафениба.

    Пликсорафениб ранее получил статус ускоренного режима для лечения пациентов с раком, имеющим изменения BRAF класса 1 (V600) и класса 2 (включая слияния), у которых предыдущие методы лечения исчерпали себя, а также статус орфанного препарата (ODD) для лечения первичных злокачественных новообразований головного мозга и ЦНС. Они, в дополнение к BTD, продолжают поддерживать разработку пликсорафениба для лечения BRAF-измененных первичных опухолей ЦНС у взрослых и детей, поскольку более широкий набор данных FORTE продолжает развиваться, чтобы обеспечить достаточное количество пациентов для подтверждения надежного профиля пользы и риска для рефрактерных гистологий высокой и низкой степени злокачественности, выбранных с помощью биомаркеров ЦНС.

    О глобальной фазе 2 исследования FORTE Basket Study Мастер-протокол FORTE, предназначенный для регистрации, представляет собой глобальное клиническое исследование фазы 2, которое включает четыре корзины субпротоколов, оценивающих пликсорафениб в различных популяциях пациентов. В настоящее время оцениваются три показания к монотерапии: рецидивирующие или прогрессирующие первичные опухоли ЦНС BRAF V600, солидные опухоли со слиянием BRAF и редкие солидные опухоли с мутацией BRAF V600. В рамках байесовского адаптивного дизайна исследования для каждой корзины проводится промежуточный анализ эффективности, в отношении которого компания сообщила о положительном результате применения корзины BRAF V600 CNS в третьем квартале 2025 года.

    О BRAF-измененных рецидивирующих первичных опухолях ЦНСBRAF-измененные рецидивирующие первичные опухоли ЦНС представляют собой высокую неудовлетворенную медицинскую потребность и большие рыночные возможности для пликсорафениба. В условиях расширенного лечения пациентам предлагаются одобренные в настоящее время методы лечения, но эти методы лечения имеют значительные ограничения в эффективности, переносимости и безопасности.

    О пликсорафенибеПликсорафениб — это новый ингибитор BRAF с уникальным механизмом действия, который действует как димер и разрушитель парадоксов, и который продемонстрировал дифференцированный и убедительный профиль монотерапии в клинических исследованиях. В ранее проведенном исследовании фазы 1/2 у пациентов с первичными рецидивирующими опухолями ЦНС BRAF V600, не получавшими ингибитор MAPK (n = 9), монотерапия пликсорафенибом продемонстрировала ЧОО 67% и степень клинической пользы более 75%. У пациентов с изменениями V600, которые ранее не принимали ингибиторы МАРК, пликсорафениб достигал 42% ответа с длительной продолжительностью ответа (mDOR 17,8 месяцев) с уровнем клинической пользы >70%. Пликсорафениб также продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости для разных типов опухолей, в том числе по сравнению с существующими стандартами лечения различных опухолей, измененных BRAF, с частотой прекращения лечения из-за нежелательных явлений, связанных с препаратом, менее 2%. Форе считает, что пликсорафениб обладает потенциалом преодолеть ограничения доступных в настоящее время ингибиторов BRAF благодаря своему уникальному механизму действия, направленному на BRAF, избегая при этом ограничений ингибиторов BRAF более раннего поколения, которые приводили к быстрому рецидиву заболевания и необходимости комбинации с ингибитором MEK.

    О FORE Biotherapeutics

    Fore — это онкологическая компания, находящаяся на стадии регистрации и занимающаяся разработкой инновационных методов лечения, обеспечивающих лучшие результаты для пациентов с наиболее трудно поддающимися лечению видами рака. Ведущий актив компании пликсорафениб (FORE8394; ранее PLX8394) представляет собой ингибитор BRAF V600 и не V600, рационально разработанный с использованием первого в своем классе механизма для устранения пробелов в лечении по сравнению с ингибиторами BRAF 1-го и 2-го поколения. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.fore.bio или подпишитесь на нас в X и LinkedIn.

    Источник: FORE Biotherapeutics

    Источник: HealthDay

    Другие новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для медицинских работников
  • Утвержденные новые лекарства
  • Применение новых лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Одобрение непатентованных лекарств
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку новостей

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-04-03 08:59

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова